2023 Dup15q Advocacy in Aktion

• Safe Step Act: Die Dup15q Alliance schließt sich 110 Patienten- und Anbieterorganisationen an. Wir schreiben, um Mehrheitsführer und Minderheitsführer aufzufordern, umfassende PBM-Reformgesetze zu verabschieden und, was von entscheidender Bedeutung ist, den Safe Step Act (S. 652/HR 2630) in das endgültige Paket aufzunehmen. Diese Einbeziehung ist von entscheidender Bedeutung, um den rechtzeitigen Zugang der Verbraucher zu medizinisch notwendigen Behandlungen sicherzustellen. Das Safe Step Act stellt eine entscheidende Schutzmaßnahme dar und stellt sicher, dass die Krankenversicherung des Arbeitgebers ein zweckmäßiges und medizinisch sinnvolles Ausnahmeverfahren für die Step-Therapie bietet. Bei der Stufentherapie handelt es sich um eine komplexe Form der Vorabgenehmigung, bei der Patienten versuchen müssen, eine vom Versicherer bevorzugte Behandlung in Anspruch zu nehmen, bevor der Plan die vom Patienten und seinem Anbieter ursprünglich ausgewählte Behandlung abdeckt.
  Wenn sie medizinisch ungeeignet ist, ist die Stufentherapie besonders schwerwiegend, da sie die erforderliche Behandlung um Monate verzögern und zu schwerwiegenden oder irreversiblen gesundheitlichen Folgen für die Patienten führen kann.

 

• Seltener Akt: Die Dup15q Alliance schließt sich 78 Organisationen an, die Patienten mit seltenen Erkrankungen vertreten, und fordert die Mitglieder des HELP-Ausschusses auf, den RARE Act zu unterstützen und dafür zu stimmen, diese Gesetzgebung außerhalb des Ausschusses voranzutreiben, um die Absicht dieses wichtigen ODA-Anreizes zu wahren, der Millionen von Amerikanern und ihren betroffenen Familien zugute gekommen ist seltene Krankheitsdiagnosen. Das RARE-Gesetz würde die ursprüngliche Absicht des ODA beibehalten und klarstellen, dass die Exklusivität von Orphan-Arzneimitteln an die zugelassene Indikation gebunden ist, und gleichzeitig sicherstellen, dass angemessene Anreize bestehen bleiben, um eine solide Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten zu fördern. Die Klärung des Geltungsbereichs der Orphan Drug-Exklusivität ist von entscheidender Bedeutung, da seltene Krankheiten nach wie vor ein Bereich mit erheblichem ungedecktem Bedarf sind. Für über 90 % der geschätzten 7,000 bekannten seltenen Krankheiten gibt es immer noch keine von der FDA zugelassene Behandlung für die spezifische seltene Krankheit. Wenn das RARE-Gesetz nicht in Kraft tritt, werden wahrscheinlich weniger Orphan Drugs für spezielle Patientengruppen zugelassen, ein Ergebnis, das dem Ziel der ODA zuwiderläuft und nicht im besten Interesse der Gemeinschaft seltener Krankheiten ist.

 

•  DEA-kontrollierte Substanzen und Telegesundheit: Die Dup15q Alliance schließt sich 40 Organisationen in einem Brief an die Drug Enforcement Agency an, in dem sie die vorgeschlagene Regelung zur telemedizinischen Verschreibung kontrollierter Substanzen kommentiert, wenn Arzt und Patient zuvor keine persönliche medizinische Untersuchung erhalten haben. Viele Medikamente gegen Krampfanfälle sind kontrollierte Substanzen gemäß Anhang III, IV und V. Jegliche Einschränkung des Zugangs zu verschriebenen Medikamenten gegen Epilepsie könnte für Menschen mit Epilepsie äußerst gefährlich sein.

 

• Medizinische Wiedereinstellungs- und Übergangsrichtlinie: Die Dup15q Alliance schließt sich einem Brief an den Direktor des kalifornischen Gesundheitsministeriums in Bezug auf die MediCal-Wiedereinstellungs- und Übergangsrichtlinie an. Das Ministerium für Gesundheitsdienste kündigte im Jahr 2022 eine Strategie zur Wiedereinstellungspolitik von Medi-Cal an. Dieser Rollout ist vielen Menschen in unseren Gemeinden und ihren Gesundheitsdienstleistern erst vor Kurzem bekannt geworden, so dass es zu spät ist, ihn effizient zu verstehen
  Richtlinienänderungen darüber, wie sich dies negativ auf unsere Gemeinschaft auswirkt. Die Einschränkung des Zugangs zur Gesundheitsversorgung durch die Auferlegung von Nutzungsmanagementrichtlinien wie Vorabgenehmigungen, Stufentherapie und Mengenbeschränkungen führt zu ungünstigen Gesundheitsergebnissen und gefährdet die Lebensqualität. Die Förderung dieser Umsetzungsstrategien führt zu einer unangemessenen Belastung für Personen, die auf diese Medikamente angewiesen sind. Diese Belastungen können die Einhaltung der Medikamenteneinnahme direkt beeinträchtigen, zu vermehrten Krankenhauseinweisungen und Begegnungen in der Notaufnahme führen und zu einer Verzögerung der Behandlung beitragen, die zur Kontrolle von Krankheitsmanifestationen erforderlich ist, die schwerwiegende, irreversible Langzeitfolgen haben.

 

• Bundesmittel für Epilepsie: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, sich 37 Organisationen in einem Brief an den Haushaltsausschuss anzuschließen, in dem sie sie auffordern, sich weiterhin für die Behandlung seltener Epilepsien zu engagieren, indem sie Mittel für Programme bereitstellen, die für die Epilepsiegemeinschaft von entscheidender Bedeutung sind.

 

• ICD 10-Kennbuchstabe: Die Dup15q Alliance schließt sich Partnern von Combined Brain an und fordert in einem Brief an den Medical Officer der Classification and Public Health Data Standards einen eindeutigen ICD-10-Code für jede unserer genetischen Erkrankungen auf der Grundlage des ursächlichen Gens. Ohne diese spezifischen genetischen Diagnosecodes in der Krankenakte wird es schwierig sein, diese Patienten zu lokalisieren, zu behandeln und ihren Gesundheitszustand zu verfolgen.

 

• Stufentherapie in Plänen, die wesentliche gesundheitliche Vorteile bieten: Die Dup15q Alliance schließt sich 84 Interessenvertretungen von Patienten und Anbietern an, die Informationen von den Zentren von Medicare & Medicais Services in Bezug auf die Verwendung der Stufentherapie in Plänen anfordern, die wesentliche Gesundheitsvorteile bieten. Die Stufentherapie ist eine komplexe Form der vorherigen Genehmigung (PA), bei der die Krankenversicherer von den Patienten verlangen, dass sie versuchen, ein oder mehrere vom Versicherer bevorzugte Medikamente auszuprobieren, bevor der Versicherer das ursprünglich verschriebene und vom Patienten und seinem Anbieter vereinbarte Medikament übernimmt. Da es mehrere Monate dauern kann, bis Patienten ein Versagen nachweisen können, verzögert eine medizinisch unangemessene Stufentherapie den Zugang zur erforderlichen Versorgung und kann verheerende gesundheitliche Folgen haben.

 

• Epilepsie-Organisationen unterstützen die landesweite Initiative zur Verabschiedung eines Gesetzes über sichere Schulen: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, sich der landesweiten Initiative zur Verabschiedung von Gesetzen zu beschlagnahmesicheren Schulen in allen 50 Bundesstaaten und im District of Columbia anzuschließen. Diese Initiative unterstützt die Sicherheit und Kontinuität der Betreuung von Kindern und Jugendlichen im Falle eines Anfalls in der Schule.

 

• Initiative zur Datenmodernisierung in den Centers for Disease Control and Prevention: Die Dup15q Alliance schließt sich 90 Organisationen in einem Schreiben an, in dem der Ausschuss für Mittel aufgefordert wird, im Geschäftsjahr (FY) 340 mindestens 2024 Millionen US-Dollar für die Data Modernization Initiative (DMI) bei den Centers for Disease Control and Prevention (CDC) bereitzustellen. Daten zur öffentlichen Gesundheit sind unerlässlich für eine wirksame tägliche Reaktion im Bereich der öffentlichen Gesundheit und in Notfällen im Bereich der öffentlichen Gesundheit. Trotzdem fehlen vielen staatlichen, territorialen, lokalen und Stammes-Gesundheitsbehörden (STLT) moderne Datensysteme und die Konnektivität, um Daten vollständig elektronisch zu empfangen und zu verarbeiten, und erhalten daher immer noch Daten von Gesundheitsdienstleistern per Fax oder Telefon oder verarbeiten Berichte manuell der Reihe nach um Informationen für Analysen und Reaktionen verfügbar zu machen.

 

• Brain Research Through Advancing Innovative Neurotechnologies (BRAIN)-Initiative: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, sich über 60 Organisationen anzuschließen, die den Haushaltsausschuss, den Unterausschuss für Arbeit, Gesundheit und menschliche Dienste, Bildung und verwandte Agenturen darum bitten, im Geschäftsjahr 740 mindestens 2024 Millionen US-Dollar für die BRAIN-Initiative bereitzustellen Krankheiten verursachen für die Wirtschaft des Landes jährliche Kosten in Höhe von 1.5 Billionen US-Dollar. Jeder dritte Amerikaner leidet irgendwann im Leben an einer Störung des Gehirns oder des Nervensystems. Die BRAIN-Initiative revolutioniert unser Verständnis des Gehirns und bietet Hoffnung für Millionen von Menschen, die von Erkrankungen, Störungen und Verletzungen des Gehirns betroffen sind.

 

• Safe Step Act: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, sich einem Brief anzuschließen, in dem sie den US-Senat und das Repräsentantenhaus dazu drängt, umfassende PBM-Reformgesetze zu verabschieden und, was von entscheidender Bedeutung ist, den Safe Step Act (S. 632/HR 2630) in das endgültige Paket aufzunehmen. Bei der Stufentherapie handelt es sich um eine komplexe Form der Vorabgenehmigung, bei der Patienten versuchen müssen, eine vom Versicherer bevorzugte Behandlung in Anspruch zu nehmen, bevor der Plan die vom Patienten und seinem Anbieter ursprünglich ausgewählte Behandlung abdeckt. Wenn sie medizinisch ungeeignet ist, ist die Stufentherapie besonders schwerwiegend, da sie die erforderliche Behandlung um Monate verzögern und zu schwerwiegenden oder irreversiblen gesundheitlichen Folgen für die Patienten führen kann.

 

• Gesetz über Verteidigungsmittel 2024: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, sich 131 Organisationen in einem Brief des Defence Health Research Consortium anzuschließen, in dem sie den Kongress auffordert, das vom Kongress geleitete medizinische Forschungsprogramm durch die Verabschiedung des Defense Appropriations Act für das Haushaltsjahr 2024 vollständig zu finanzieren. Eine weitere Verzögerung wird wichtige neue Entdeckungen und die Umsetzung medizinischer Innovationen in neue Behandlungen und Heilmittel für viele Erkrankungen behindern.

 

2022 Dup15q Advocacy in Aktion

• CDC-Koalition: Die Dup15q Alliance schließt sich den 156 Mitgliedern der CDC-Koalition und anderen unterstützenden staatlichen, nationalen und akademischen Organisationen an, um das Appropriates Committee zu drängen, mindestens 10.45 Milliarden US-Dollar für die Programme der Centers for Disease Control and Prevention in jedes letzte Geschäftsjahr 2023 für Arbeit, Gesundheit und menschliche Dienste aufzunehmen , Mittelrechnung für Bildung und verwandte Agenturen. Eine starke Finanzierung für CDC ist entscheidend für die Unterstützung aller Aktivitäten und Programme von CDC, die für den Schutz der Gesundheit unserer Gemeinschaften unerlässlich sind. Aufgrund jahrelanger Unterfinanzierung haben viele CDC-Programme nicht die Ressourcen erhalten, die erforderlich sind, um die vielen gesundheitlichen Herausforderungen anzugehen, denen wir als Nation gegenüberstehen, was dazu führt, dass viele der effektivsten Präventionsprogramme der CDC nicht alle Bundesstaaten und Gemeinden erreichen

 

• Bundesinvestitionen in Epilepsien: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, sich 225 Organisationen und Einzelpersonen anzuschließen und einen Brief an Präsident Biden zu unterzeichnen, in dem er ihn ermutigt, die Aufmerksamkeit des Bundes auf die breite Palette von Epilepsien zu lenken und in diese zu investieren, die zusammen zu den häufigsten Erkrankungen gehören, die das Gehirn betreffen.

 

• Finanzielles Schreiben der Epilepsiekonferenz für das Geschäftsjahr 23: Die Dup15q Alliance schließt sich über 30 Organisationen in einem Schreiben an das US-Komitee für Mittel an und zeigt damit unsere Unterstützung der Empfehlung des Repräsentantenhauses, das Epilepsieprogramm der Centers for Disease Control and Prevention (CDC) auf 13 Millionen US-Dollar im Rahmen des Labour-HHS-Education-Gesetzes zu erhöhen. Wir hoffen, dass dieses Finanzierungsniveau während der abschließenden Verhandlungen beibehalten werden kann. Diese Erhöhung wird das Bewusstsein der Öffentlichkeit und der Anbieter erheblich steigern und die Versorgung der Epilepsiegemeinschaft durch sinnvolle Investitionen in erfolgreiche Aktivitäten im Bereich der öffentlichen Gesundheit verbessern.

 

• Nichtdiskriminierung beim Krankenversicherungsschutz und anderen gesundheitsbezogenen Abdeckungen: Die Dup15q Alliance hat zusammen mit über 80 Organisationen einen Brief an das HHS Office for Civil Rights unterzeichnet, in dem sie die vorgeschlagene Regel zur Umsetzung von Abschnitt 1557 des Affordable Care Act kommentiert. Die Gruppen unterstützen einen umfassenden Regelvorschlag, der darauf abzielt, den Schutz der Bürgerrechte in staatlich finanzierten Gesundheitsprogrammen und HHS-Programmen zu stärken, und stimmten darin überein, dass die Möglichkeit des vollständigen und diskriminierungsfreien Zugangs zur erforderlichen Gesundheitsversorgung von entscheidender Bedeutung ist und Maßnahmen zur Unterstützung und Stärkung bestehender Nichtdiskriminierungsgesetze erfordert.

 

• Gesetzgebung zum Neugeborenen-Screening in Texas: Die Dup15q Alliance tritt der Everylife Foundation und der Texas Rare Alliance bei, um HB109 und SB 242 zu unterstützen. Modernisierung der Neugeborenen-Screening-Gesetzgebung, um Texas mit dem Federal Recommended Uniform Screening Panel (RUSP) in Einklang zu bringen, um sicherzustellen, dass alle bundesweit empfohlenen Bedingungen dem Screening-Panel in angemessenem Umfang hinzugefügt werden viel Zeit bietet einen durchdachten Ansatz zur Ausweitung des Neugeborenen-Screenings in Texas. Der RUSP wird regelmäßig aktualisiert, indem ein gründlicher, wissenschaftlicher und evidenzbasierter beratender Überprüfungsprozess durchgeführt wird, an dem ein nationaler Expertenausschuss für Neugeborenen-Screening beteiligt ist. Diese Gesetzgebung würde es Texas ermöglichen, neue Bedingungen effizient hinzuzufügen, indem die Arbeit dieser medizinischen Experten auf Bundesebene genutzt wird, um Hindernisse für erforderliche Tests zu beseitigen und das irreversible Fortschreiten der Krankheit und den Verlust von Menschenleben durch unbehandelte Krankheiten zu minimieren. Staaten wie Georgia, North Carolina, Arizona und Kalifornien haben ähnliche Gesetze verabschiedet und jedes Mal eine überwältigende parteiübergreifende Unterstützung erhalten.

 

• Medicare- und Medicaid-Programme: Die Dup15q Alliance schließt sich den Organisationen des Haystack-Projekts in einem Schreiben an, in dem sie CMS auffordert sicherzustellen, dass Patienten mit seltenen Krankheiten von Medicare weiterhin Zugang zu telemedizinischen Optionen für die Versorgung/Beratung durch entfernte Spezialisten erhalten. Haystack unterstützt nachdrücklich den fortgesetzten Zugang zur Telemedizin als Option, die Patienten in Absprache mit ihren Ärzten wählen können. Für Patienten mit seltenen und extrem seltenen Krankheiten haben sich Telemedizindienste während der gesamten COVID-19-Pandemie als wertvolle Ergänzung zu persönlichen Besuchen erwiesen. Nur-Audio- und audiovisuelle Besuche, die vom Zuhause des Patienten initiiert werden, haben einen breiteren Zugang zu einer Kontinuität koordinierter Versorgung ermöglicht, die krankheitsspezifisches Fachwissen von lokalen Spezialisten sowie von Spezialisten außerhalb des geografischen Gebiets des Patienten ohne Reiselast umfasst. Für viele Patienten und ihre Familien hat die Telemedizin den Komfort erhöht und die Belastung der Familien bei der Betreuung einer Person mit einer schweren seltenen Erkrankung schrittweise verringert.

 

• Verteidigungsgesundheitsforschungsprogramme: Die Dup15q Alliance schließt sich über 45 Organisationen in einem Brief an die Führung des Repräsentantenhauses und des Senats an, in dem sie sie auffordert, auf die Verabschiedung des Gesetzes über Verteidigungsmittel für das Haushaltsjahr 2023 hinzuarbeiten, um sicherzustellen, dass die Forschungsprogramme für Verteidigungsgesundheit, einschließlich der vom Kongress geleiteten medizinischen Forschungsprogramme ( CDMRP). Das Versäumnis, ein vollständig finanziertes Budget für das Geschäftsjahr 2023 zu verabschieden, wird die Fähigkeit wissenschaftlicher Labors in den USA beeinträchtigen, Förderanträge von höchster Qualität effektiv zu planen und vorzubereiten, wodurch möglicherweise die Möglichkeiten zur Aufrechterhaltung von Forschungsprogrammen auf Entdeckungsbasis verringert und kritische wissenschaftliche Arbeitskräfte gestört werden.

 

• Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FFDCA) und eine vollständige fünfjährige Neuautorisierung der Programme, die in Abschnitt F, Titel V von HR 6833 aufgeführt sind: Die Dup15q Alliance schließt sich NORD zusammen mit 126 Interessenvertretungen an, um unsere Kongressführung zu drängen, eine vollständige fünfjährige Neuautorisierung der Programme aufzunehmen, die in Abschnitt F, Titel V oder JR 6833 (Titel V-Programme) des Gesetzes über fortlaufende Mittel und ergänzende Mittel der Ukraine aufgeführt sind von 2023 und wichtige Reformen des Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FFDCA) in jedes in Entwicklung befindliche Gesetzespaket zum Jahresende aufzunehmen. Bestimmungen zur Stärkung des beschleunigten Zulassungsverfahrens, zur Klärung und Kodifizierung des Umfangs der Exklusivität von Orphan-Medikamenten und zur Erweiterung der Vielfalt klinischer Studien finden breite parteiübergreifende Unterstützung und würden der Gemeinschaft mit seltenen Krankheiten direkt zugute kommen, wurden jedoch in HR 6833 nicht berücksichtigt. Unsere Organisationen sind sehr besorgt darüber die Auswirkungen, die eine Verzögerung bei der langfristigen Zulassung – oder eine erloschene Zulassung der Titel-V-Programme – und ein Versäumnis, die oben genannten notwendigen Gesetzesänderungen anzugehen, auf den Patientenzugang zu kritischen, oft lebensrettenden Produkten haben werden.

 

• Abschnitt 1557 des Affordable Care Act.: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, gemeinsam mit über 80 Organisationen einen Brief an das HHS Office for Civil Rights zu unterzeichnen, in dem die vorgeschlagene Regel zur Umsetzung von Abschnitt 1557 des Affordable Care Act kommentiert wird. Die Gruppen unterstützen einen umfassenden Regelvorschlag, der darauf abzielt, den Schutz der Bürgerrechte in staatlich finanzierten Gesundheitsprogrammen und HHS-Programmen zu stärken, und stimmten darin überein, dass die Möglichkeit des vollständigen und diskriminierungsfreien Zugangs zur erforderlichen Gesundheitsversorgung von entscheidender Bedeutung ist und Maßnahmen zur Unterstützung und Stärkung bestehender Nichtdiskriminierungsgesetze erfordert.

 

• Accelerating Kids' Access to Care Act (HR 3089/S. 1544): Die Dup15q Alliance schließt sich Patientenvertretungsorganisationen an, die Kinder mit seltenen, schweren und komplexen Erkrankungen vertreten, in einem Schreiben zur Unterstützung des Accelerating Kids' Access to Care Act (HR 3089/S. 1544). Das Accelerating Kids' Access to Care Act würde einen Weg schaffen, um pädiatrische Anbieter in mehreren staatlichen Medicaid-Programmen zu überprüfen und anzumelden, wenn bestimmte Anforderungen erfüllt sind, z. B. ein guter Ruf bei ihrem Heimatstaats-Medicaid-Programm. Berechtigte Anbieter wären auf diejenigen beschränkt, die Kinder betreuen, und in einigen Fällen Personen über 18 Jahren, deren Erkrankungen in der Kindheit begannen, um die Kontinuität der Pflege zu verbessern und anzuerkennen, dass einige spezialisierte Pflegeleistungen für junge Erwachsene von pädiatrischen Anbietern erbracht werden können.

 

• Gesetz über die Nutzungsgebühr für verschreibungspflichtige Arzneimittel (PDUFA): Die Dup15q Alliance schließt sich 91 Patientenvertretungsorganisationen an, die Patienten mit seltenen Krankheiten und anderen akuten oder chronischen Gesundheitszuständen vertreten, und fordert den Ausschuss für Gesundheit, Bildung, Arbeit und Renten auf, Bestimmungen zur erneuten Genehmigung als Teil des diesjährigen Gesetzes über die Nutzungsgebühr für verschreibungspflichtige Arzneimittel (PDUFA) aufzunehmen, um die Der beschleunigte Zulassungsweg (AA) der Food and Drug Administration (FDA) ermöglicht Patienten den Zugang zu diesen kritischen, oft lebensrettenden Therapien. Der AA-Pfad hat sich als ein wichtiges Instrument erwiesen, um vielen Patienten, einschließlich Patienten mit seltenen Krankheiten, sichere und wirksame Behandlungen zu ermöglichen. Der Weg wird jedoch von einer Vielzahl von Interessengruppen zunehmend kritisiert. 1 Einige dieser Bedenken haben zu mehreren Vorschlägen geführt, die jetzt dem Ministerium für Gesundheit und menschliche Dienste (HHS) zur Prüfung vorgelegt werden, die, wenn sie genehmigt und umgesetzt werden, die Autorität der FDA untergraben und Patienten den Zugang zu wichtigen Therapien verzögern oder möglicherweise verbieten würden, wo dies nicht der Fall ist es gibt andere Optionen.2 3 Obwohl es berechtigte Kritik am AA-Weg gibt, scheint es zu oft, dass Probleme mit beschleunigter Zulassung stellvertretend für die Herausforderungen des breiteren Gesundheitssystems mit hohen Kosten für verschreibungspflichtige Medikamente verwendet werden. Die Einschränkung des Patientenzugangs zu Therapien, die einen bestimmten FDA-Pfad verwenden, wird Probleme mit beschleunigter Zulassung oder Kosten für verschreibungspflichtige Medikamente nicht lösen. Daher fordern wir den Kongress dringend auf, mehrere in diesem Schreiben skizzierte Empfehlungen in die PDUFA-Neuzulassung aufzunehmen, um den AA-Weg zu stärken und den Patientenzugang zu Therapien für seltene Krankheiten zu erleichtern, die eine beschleunigte Zulassung nutzen.

 

• Kaliforniens Seizure Safe School Act (AB 1810): Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, sich zur Unterstützung der kalifornischen Seizure Safe School anzumelden, und fordert Gouverneur Newsom auf, AB 1810 gesetzlich zu unterzeichnen. AB 1810 ist entscheidend dafür, dass Schüler, die mit Epilepsien und Anfallsleiden in Kalifornien leben, sicher bleiben und in ihrem Schulumfeld gut unterstützt werden und Zugang zu der Pflege haben, die sie benötigen.

 

• Precision Medicine Answer for Kids Today Act: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, HR5989, den Precision Medicine Answer for Kids Today Act, zu unterstützen, um sicherzustellen, dass nicht diagnostizierte Kinder und ihre Familien Zugang zu den erforderlichen und umfassenden klinischen Diensten für genetische und genomische Sequenzierung haben. Der Zugang zu klinischen genetischen und genomischen Sequenzierungstests für nicht diagnostizierte Kinder mit einer vermuteten Erbkrankheit ist entscheidend für eine rechtzeitige Diagnose und den Zugang zu umfassender Versorgung, insbesondere bei seltenen genetischen Erkrankungen wie dem dup15q-Syndrom.

 

• Patientenstimme im Arzneimittelentwicklungsprozess: Die Dup15q Alliance schließt sich über 30 Organisationen an und fordert den Kongress auf, die Stimme der Patienten im Arzneimittelentwicklungsprozess zu erheben. Weder die Repräsentantenhaus- noch die Senatsversion des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) enthalten derzeit Bestimmungen zum weiteren Aufbau und zur Verbesserung patientenorientierter Arzneimittelentwicklungsprozesse bei der FDA. Da die Ausschüsse die erneute Genehmigung der PDUFA vorantreiben, fordern wir den Kongress auf, sein Vermächtnis der Unterstützung der Patientenstimme bei der Therapieentwicklung fortzusetzen, indem er Sprache einbezieht, die sicherstellt, dass die FDA offenlegt, wie sie Patientenerfahrungsdaten (PED) im Überprüfungsprozess verwendet. Dieses Gleichgewicht zwischen Strenge bei der Entwicklung von PED und seiner Anwendung auf die Entscheidungsfindung der Kernbehörden ist ein wichtiger Pakt, den nur der Kongress gewährleisten kann.

 

• Der RARE-Act: Die Dup15q Alliance schließt sich 85 Organisationen an, die Patienten mit seltenen Erkrankungen vertreten, und fordert Washington auf, S. 4185, den Act zur Beibehaltung des Zugangs und zur Wiederherstellung der Exklusivität (RARE), zu übernehmen. Das RARE-Gesetz würde die ursprüngliche Absicht des Orphan Drug Act (ODA) verdeutlichen und die langjährige Auslegung dieses wegweisenden Gesetzes durch die Food and Drug Administration (FDA) kodifizieren. Unsere Organisationen sind zutiefst besorgt darüber, dass eine Entscheidung aus einem kürzlichen Gerichtsverfahren, wenn sie nicht durch die Verabschiedung des RARE-Gesetzes korrigiert wird, den weiteren Fortschritt in der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten behindern könnte. Die Auswirkungen dieses Falls könnten dazu führen, dass einige Patienten mit seltenen Krankheiten, darunter Kinder oder solche mit weniger häufigen Variationen einer seltenen Krankheit, keinen Zugang zu einer von der FDA zugelassenen Behandlung haben, die sich als sicher und wirksam für ihre spezifischen Umstände und/oder ihren Zustand erwiesen hat .

 

• Schützen Sie den Zugang zu CBD für Epilepsien: Die Dup15q Alliance schließt sich 30 Epilepsieorganisationen an, um Änderungen an Abschnitt 811 des Gesetzentwurfs zu beantragen, um dies sicherzustellen
  Menschen mit Epilepsie können den Zugang zu Cannabidiol (CBD) behalten. Der Senatsausschuss für Gesundheit, Bildung, Arbeit und Renten (HELP) arbeitet derzeit an seinem Gesetzentwurf zur erneuten Genehmigung des Gesetzes über die Nutzungsgebühr für verschreibungspflichtige Medikamente (PDUFA). Leider enthält der Gesetzentwurf eine Bestimmung, die den Zugang zu CBD einschränken könnte. Der Gesetzentwurf enthält einen Abschnitt über die Regulierung von Nahrungsergänzungsmitteln, einschließlich der Verbesserung der Fähigkeit der FDA, als Nahrungsergänzungsmittel vermarktete Produkte mit Wirkstoffen aus von der FDA zugelassenen Arzneimitteln zu beziehen. CBD, das nicht Epidiolex ist, fällt in die Kategorie „Nahrungsergänzungsmittel“, sodass diese Sprache den Zugang zu CBD für Menschen mit Epilepsie beeinträchtigen könnte.

 

• Finanzierungsbrief des chronischen Zentrums: Der Dup15q-Allianz beitreten 63 Patienten- und Verbraucherorganisationen haben sich zusammengeschlossen, um Anträge auf Aneignung von 3.75 Milliarden US-Dollar für das CDC Chronic Center zu unterstützen. Während der Kongress daran arbeitet, das Gesetz über Mittel für Arbeit, Gesundheit und menschliche Dienste, Bildung und verwandte Einrichtungen (Labor-HHS) für das Geschäftsjahr (FY) 2023 zu entwerfen, beantragen die 64 unterzeichnenden Organisationen 3.75 Milliarden US-Dollar für das Nationale Zentrum der Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten Chronische Krankheitsprävention und Gesundheitsförderung (NCCDPHP) in seiner Mission, Menschen und Gemeinschaften dabei zu helfen, chronischen Krankheiten vorzubeugen und Gesundheit und Wohlbefinden für alle zu fördern.

 

• FY23 Appropriations Sign on Letter_DMI und CFA: Die Dup15q Alliance schließt sich mit anderen Organisationen zusammen, um die Bereitstellung von mindestens 250 Millionen US-Dollar für die DataModernization Initiative (DMI) bei den Centers for Disease Control and Prevention (CDC) zu fordern. Die Finanzierung von DMI wird auch die wichtige Arbeit des neu gegründeten Center for Forecasting and Outbreak Analytics (CFA) der CDC ermöglichen. Eine Mittelzuweisung in Höhe von 50 Millionen US-Dollar für CFA im Geschäftsjahr 2023 wird dazu beitragen, das Zentrum zu finanzieren, um die Verwendung von Daten, Modellen und Analysen zur Verbesserung der Vorbereitung und Reaktion auf Pandemien zu erleichtern.

 

• Die Ad-hoc-Gruppe für medizinische Forschung:  Die Dup15q Alliance schließt sich 370 Organisationen und Institutionen an, die die Finanzierungsempfehlung der Ad-hoc-Gruppe für das GJ 2023 für die National Institutes of Health unterzeichnet haben. Dies empfiehlt ein Programmniveau von mindestens 49.048 Milliarden US-Dollar für das NIH-Basisbudget und fordert den Gesetzgeber nachdrücklich auf, sicherzustellen, dass jede Finanzierung für die neue Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) die 49-Milliarden-Dollar-Empfehlung für das NIH-Basisbudget ergänzt als die wesentliche grundlegende Investition in die NIH zu ersetzen.

 

• 2022 Sarah's Law für beschlagnahmesichere Schulen (HB 606): Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, Sarah's Law for Seizure Safe Schools (HB 606) zu unterstützen und die Legislative von Ohio zu drängen, dieses Gesetz schnell zu verabschieden. Sarah's Law for Seizure Safe Schools ist von entscheidender Bedeutung, um sicherzustellen, dass Schüler, die mit Epilepsien und Anfallsleiden in Ohio leben, sicher bleiben und in ihrem Schulumfeld gut unterstützt werden und Zugang zu der Pflege haben, die sie benötigen.

 

• CDC-Mittel zur Datenmodernisierung: Die Dup15q Alliance schließt sich über 100 Patientenvertretungsorganisationen in einem Schreiben an das Appropriations Committee an, um mindestens 250 Millionen US-Dollar an Finanzmitteln für das Geschäftsjahr 23 für die Data Modernization Initiative (DMI) von CDC und 50 Millionen US-Dollar für das neue Center for Forecasting and Analytics (CFA) von CDC zu unterstützen. Das DMI wird sicherstellen, dass Systeme im gesamten öffentlichen Gesundheitswesen Daten schnell und nahtlos austauschen können, um auf jede Bedrohung der öffentlichen Gesundheit zu reagieren, und das CFA wird Daten, Analysen und Modelle verwenden, um die Pandemievorsorge zu verbessern

 

• 2022 Testamentsgesetz: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, Will's Law (SB 710) zu unterstützen und fordert die Legislative von Missouri auf, dieses Gesetz schnell zu verabschieden. Will's Law ist entscheidend, um sicherzustellen, dass Schüler, die mit Epilepsien und Anfallsleiden in Missouri leben, sicher bleiben und in ihrem Schulumfeld gut unterstützt werden und Zugang zu der Pflege haben, die sie benötigen.

 

• 2022 „Brynleigh's Act“ von Maryland: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, den „Brynleigh's Act“ oder HB.136 des Maryland’s Seizure Safe School Act zu unterstützen, der eine staatliche Gesetzgebung fordert, um sicherzustellen, dass das Schulpersonal, einschließlich Krankenschwestern und Lehrern, nicht nur vorbereitet ist, sondern auch erkennen und reagieren kann geeignet und effizient für Schüler, die unter Anfällen leiden.

 

• 2022 Virginia General Assembly HB 1178 Erste Hilfe bei Beschlagnahme für Arbeitgeber: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, sich zur Unterstützung des „Seizure First Aid for Employers Bill“ (HB1178) anzumelden, das Hindernisse für die Beschäftigung und andere Lebenserfahrungen beseitigt; verbessert die Sicherheit der Öffentlichkeit und der Mitarbeiter; schützt die psychische Gesundheit von Menschen mit Anfallsleiden; und erhöht das Bewusstsein, wodurch die Stigmatisierung und Angst von Umstehenden verringert und das Verständnis für die Prävalenz verbessert wird.

 

• Safe Step Act 2022: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, sich 206 anderen Organisationen anzuschließen, die den Safe Step Act von 2021 unterstützen. Der Safe Step Act verlangt von den Versicherern, dass sie einen klaren und transparenten Prozess für Patienten oder Ärzte implementieren Beantragen Sie eine Ausnahme von einem Stufentherapieprotokoll. Während die Stufentherapie ein wichtiges Instrument sein kann, um die Kosten für verschreibungspflichtige Medikamente einzudämmen, hat sie unter bestimmten Umständen negative Auswirkungen auf die Patienten, einschließlich eines verzögerten Zugangs zur wirksamsten Behandlung, schwerwiegender Nebenwirkungen und eines irreversiblen Fortschreitens der Krankheit. Wenn derzeit ein Arzt einem Patienten eine bestimmte medikamentöse Behandlung verschreibt, kann die Versicherungsgesellschaft des Patienten von ihm verlangen, verschiedene Medikamente und Behandlungen auszuprobieren, bevor er auf das ursprünglich von seinem Arzt verschriebene Medikament zugreifen kann. Dieses Protokoll ist als „Stufentherapie“ oder „Fail first“ bekannt. Das Safe Step Act erlaubt nicht nur Patienten oder Ärzten, eine Ausnahme zu beantragen, es umreißt die 5 Ausnahmen und verlangt, dass ein Gruppengesundheitsplan unter allen Umständen innerhalb von 72 Stunden und innerhalb von 24 Stunden auf eine Ausnahme reagiert, wenn das Leben des Patienten in Gefahr ist.

 

• Sicheres Arizona:  Dup15q Alliance ist stolz darauf, sich anzumelden 32 weitere Organisationen zugunsten Gesetzentwurf zu beschlagnahmesicheren Schulen in Arizona, SB 1654. Arizonas Gesetzesentwurf zu sicheren Schulen, SB 1654, würde die Versorgung und Sicherheit von Schülern mit Epilepsie und Anfällen in Schulen erheblich verbessern, indem: es ermöglicht wird, dass Aktionspläne für Anfälle für jeden Schüler mit einer Anfallserkrankung eingereicht und dem für den Schüler verantwortlichen Schulpersonal zur Verfügung gestellt werden; Verpflichtung von Schulkrankenschwestern und Schulpersonal, einen genehmigten Online-Kurs zur Erkennung von Anfällen und Erste-Hilfe-Schulungen zu absolvieren; Gewährleistung der Verabreichung von FDA-zugelassenen Medikamenten durch mindestens einen geschulten Schulangestellten, der keine Schulkrankenschwester ist; und Aufnahme einer Barmherzigen-Samariter-Klausel für diejenigen, die in gutem Glauben in Übereinstimmung mit den Bestimmungen des Gesetzentwurfs handeln.

 

• 2022 Beschleunigter Zulassungsweg: Die Dup15q Alliance schließt sich 90 anderen Interessenvertretungsorganisationen an, die den Kongress und die US Department of Health and Human Services um die FDA zu stärken beschleunigter Zulassungsweg. Im Rahmen der beschleunigten Zulassung wurde die für den Erhalt der FDA-Zulassung erforderliche Zeit erheblich verkürzt, was einen früheren Zugang der Patienten zu Arzneimitteln ermöglichte, die zur Behandlung schwerer und lebensbedrohlicher Krankheiten und Zustände vorgesehen waren, für die ein ungedeckter medizinischer Bedarf bestand, einschließlich vieler seltener Krankheiten. Der Weg wird jedoch von einer Vielzahl von Interessengruppen zunehmend kritisiert. Einige dieser Bedenken haben zu mehreren Vorschlägen geführt, die jetzt dem Ministerium für Gesundheit und menschliche Dienste (HHS) zur Prüfung vorgelegt werden, die, wenn sie genehmigt und umgesetzt würden, die Autorität der FDA untergraben und Patienten den Zugang zu entscheidenden Therapien verzögern oder möglicherweise unmöglich machen würden, wo es keine anderen gibt Optionen bestehen. Während es berechtigte Kritik am AA-Pfad gibt, scheint es zu oft, dass Probleme mit beschleunigter Zulassung stellvertretend für die Herausforderungen des breiteren Gesundheitssystems mit hohen Kosten für verschreibungspflichtige Medikamente verwendet werden.

 

• 2022 California's Seizure Safe School Act (AB 1810): Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, AB 1810 zu unterstützen und fordert die kalifornische Legislative auf, sich schnell zu wehren
  dieses Gesetz verabschieden. AB 1810 ist entscheidend, um sicherzustellen, dass Schüler, die mit Epilepsien und Anfallsleiden in Kalifornien leben, sicher bleiben und in ihrem schulischen Umfeld gut unterstützt werden und Zugang zu der Pflege haben, die sie benötigen.

 

2021 Dup15q Advocacy in Aktion

• 11 08 21 FoNICHD GJ22 Sammelbrief FINAL: Die Dup15q Alliance hat sich mit Organisationen, die Mitglieder der Friends of NICHD sind, in einem Brief zusammengeschlossen, in dem sie den Subcommittee on Labour, Health and Human, Education, and Related Agencies Services Education, den Committee on Appropriations dazu auffordert, weiterhin zusammenzuarbeiten, um Ihr Engagement für die National Institutes of Health aufrechtzuerhalten (NIH) und NICHD mindestens 46.6 Milliarden US-Dollar der Gesamtausgabenrechnung für das NIH enthalten, wie in der Rechnung des Repräsentantenhauses angegeben. Wir bitten Sie außerdem, NICHD im Geschäftsjahr (GJ) 1.7 mit 2022 Milliarden US-Dollar zu finanzieren, was einer Steigerung von 117 Millionen US-Dollar gegenüber dem GJ 2021 entspricht

 

• 2021 für den Zugang zu Antikonvulsiva: Die Dup15q Alliance schloss sich der Epilepsie-Community in einer unterzeichneten Erklärung an, in der sie die Biden-Administration aufforderte, eine von der vorherigen Regierung angekündigte Demonstration aufzuheben, die den Zugang der 1.1 Millionen Medicare-Begünstigten zu Antikonvulsiva (auch als Medikamente gegen Krampfanfälle bekannt) stark einschränken würde Epilepsien.

 

• 2021 Virginia-Beschlagnahme-Safe-Gesetz: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, den Jamie and Brie Strong Act zu unterstützen. Das Jamie and Brie Strong Act enthält vier Komponenten, die in der Gesetzesvorlage enthalten sind: Schulung des Schulpersonals zur Erkennung von Anfällen und zur Reaktion auf Erste Hilfe; Für jeden Schüler, bei dem Epilepsie oder eine Anfallsleiden diagnostiziert wurde, müssen Pläne für Anfallsmaßnahmen vorliegen. Diese Pläne müssen allen für den Schüler verantwortlichen Mitarbeitern zur Verfügung stehen. Gewährleistung der Verabreichung von Medikamenten, die von der US-amerikanischen Food & Drug Administration zugelassen sind; und eine barmherzige Samariter-Klausel für diejenigen, die in gutem Glauben gemäß den Bestimmungen des Gesetzes handeln. Die Dup15q Alliance unterstützt zusammen mit unseren Partnern die Seizure Safe School Initiative für 12 weitere Staaten, deren Gesetzgebung in den nächsten Monaten in Kraft tritt. (AL, AZ, IA, MI, MD, MO, NE, OK, PA, SC, VA, WA)

 

• Nominierung 2021 für Dr. Janet Woodcock: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, sich bei a anzumelden Brief zur Unterstützung von Dr. Janet Woodcock in ihrer derzeitigen Rolle als amtierende Kommissarin und als mögliche Nominierung als Kommission der US-amerikanischen Food and Drug Administration. (FDA) Dr. Woodcock ist ein leidenschaftlicher Anwalt für amerikanische Patienten und Verbraucher, ein Verbündeter von Patientenvertretergruppen und ein furchtloser Anführer bei der FDA. Lesen Sie mehr auf Seite 5 der LA Times.

 

• 2021 Priorisierung von Personen mit seltenen Krankheiten und Betreuern für COVID-19-Impfstoffe: Dup15q ist eine von 69 Interessenvertretungen, Gesundheitsdienstleistern und Biotech-Unternehmen, die sich zusammenschließen und einen Brief an die National Governors Association senden, in dem sie aufgefordert werden, Personen mit seltenen Krankheiten und primäre Pflegekräfte von Hochrisikopersonen als Prioritäten in die Verwaltung aller FDA- zugelassene oder zugelassene COVID-19-Impfstoffe. Unsere Partner der TSC Alliance werden dies einreichen Brief in den kommenden Wochen in jeden Staat.

 

• 2021 Projekt Baby Dillo: Dup15q freut sich, das Projekt Baby Dillo zu unterstützen. Das Projekt Baby Dillo, das auf ähnliche erfolgreiche Bemühungen in Kalifornien und Florida basiert, zielt darauf ab, das Problem der verzögerten Diagnose genetischer Krankheiten durch die Bereitstellung einer rechtzeitigen Gesamtgenomsequenzierung (WGS) zu lösen.
  Pilotdaten, um schnellere Diagnosen, bessere Gesundheitsergebnisse und geringere Pflegekosten für schwerkranke Neugeborene in Texas zu demonstrieren.

 

• Ausnahmegenehmigung für den Notfall 2021: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, einen Brief an alle Gouverneure der Bundesstaaten zu unterzeichnen, in dem sie sie auffordert, die Flexibilität der Lizenzen für die Pflege über die Staatsgrenzen hinweg beizubehalten und zu erweitern. Der erweiterte Zugang zu Telemedizin während der COVID-19-Pandemie hat ein Licht auf seine Fähigkeit geworfen, Lücken beim Zugang von Patienten zur Versorgung zu schließen. In den letzten Monaten haben viele Staaten trotz der anhaltenden Pandemie und des Anstiegs der Fälle aufgrund der Delta-Variante das Auslaufen der COVID-19-Notfallerklärungen und die damit verbundenen Lizenzflexibilitäten zugelassen. Dies war äußerst schädlich und störte die notwendige und laufende Patientenversorgung.

 

• Beendigung des Diagnostic Odyssey Act von 2021: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, den Ending the Diagnostic Odyssey Act zu unterstützen, der es den Staaten ermöglichen würde, ein Pilotprogramm zur Erhöhung der Federal Medical Assistance Percentage Rate (FMAP) durchzuführen, um klinische Dienstleistungen für die Sequenzierung des gesamten Genoms bereitzustellen
  Kinder unter Medicaid mit einer Krankheit, von der vermutet wird, dass sie eine genetische Ursache hat. Wir sind gespannt auf die Unterzeichnung dieses Gesetzentwurfs, damit dieser First-Line-Test Familien unabhängig vom Einkommen angeboten werden kann.

 

• Gesetz über Verteidigungsmittel 2022: Die Dup15q Alliance hat sich anderen Interessenvertretungen angeschlossen und einen Brief an den Kongress unterzeichnet, in dem sie aufgefordert werden, auf die Verabschiedung des Gesetzes über Verteidigungsmittel für das Geschäftsjahr 2022 hinzuarbeiten, um sicherzustellen, dass die Gesundheitsforschungsprogramme im Verteidigungsbereich, einschließlich der vom Kongress geleiteten medizinischen Forschungsprogramme (CDMRP), vollständig sind Finanziert im Haushaltsjahr 2022. Die Nichtverabschiedung des Defense Appropriations Act wird wichtige neue Entdeckungen und die Umsetzung medizinischer Innovationen in neue Behandlungen und Heilmittel für viele Erkrankungen verzögern.

 

• Safe Step Act von 2021: Die Dup15q Alliance schließt sich über 200 anderen Organisationen an, die einen Brief unterzeichnen, in dem sie aufgefordert werden, die Protokolle der Stufentherapie zu verbessern und sicherzustellen, dass Patienten in der Lage sind, sicher und effizient auf die für sie beste Behandlung zuzugreifen. Die Stufentherapie ist ein Instrument, das von Gesundheitsplänen verwendet wird, um die Ausgaben für die Medikamente des Patienten zu kontrollieren. Die Stufentherapie kann zwar ein wichtiges Instrument sein, um die Kosten für verschreibungspflichtige Medikamente einzudämmen, hat jedoch unter bestimmten Umständen negative Auswirkungen auf die Patienten, einschließlich eines verzögerten Zugangs zur wirksamsten Behandlung, schwerer Nebenwirkungen und irreversibler Krankheitsprogression.

 

• Steuergutschrift für Orphan Drug 2021: Unter der Leitung der Epilepsy Foundation schließt sich die Dup15q Alliance 23 Epilepsiegruppen an, um den Kongress zur Beibehaltung der Orphan Drug Tax zu drängen. Seit der Kongress 1983 den Orphan Drug Act verabschiedet hat, hat es eine bedeutende Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten gegeben. Laut der FDA, heute sind 652 Behandlungen für 1,006 seltene Erkrankungen zugelassen. Während es bei einigen der seltenen, schweren Epilepsien wie dem Dravet-Syndrom und dem Lennox-Gastaut-Syndrom Fortschritte und Behandlungszulassungen gab, gibt es noch viel zu tun. Wir fordern den Kongress dringend auf, das ODTC in seiner heutigen Form beizubehalten, damit Menschen mit seltener Epilepsie und ihre Familien weiterhin hoffen können, dass neue Arzneimittel für seltene Leiden weiter verfolgt, genehmigt und ihnen zur Verfügung gestellt werden.

 

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2020 Dup15q Advocacy in Aktion

 

• 2020 Zugang zu Medikamenten im dritten COVID-Paketbrief: Ein von der Epilepsy Foundation geleitetes Schreiben, in dem der Kongress aufgefordert wird, Bestimmungen in die COVID-19-Pakete aufzunehmen, die den Zugang zu Medikamenten und Verbrauchsmaterialien gewährleisten, einschließlich der Aufforderung an alle Zahler, die Nachfüllgrenzen zu lockern, damit die Menschen bis zu 90 Tage lang versorgt werden können. Sicherstellen, dass der Schutz auf bestimmte kontrollierte Substanzen ausgedehnt wird, einschließlich Medikamente gegen Krampfanfälle; und alle Zahler müssen auf die vorherige Genehmigung und andere Nutzungsmanagementpraktiken verzichten. (Herunterladen werden auf dieser Seite erläutert.)

 

• COVID-Zugangsbrief der Patientengemeinschaft der Every Life Foundation 2020: Ein Brief der EveryLife Foundation, der dem Brief der Stiftung sehr ähnlich ist und sich auf Medikamente konzentriert, obwohl er sich an Entscheidungsträger und Einrichtungen auf staatlicher Ebene richtet;

 

• 2020 Defence Health Research Consortium (DHRC): Bundesmittel für das Geschäftsjahr 2021 außerhalb des Hilfspakets COVID-19. Das Schreiben wird an die Haushaltsausschüsse des Repräsentantenhauses und des Senats gesendet, in dem die Unterstützung für eine Aufstockung der Mittel für die Verteidigungsgesundheitsforschungsprogramme oder die vom Kongress geleiteten medizinischen Forschungsprogramme (CDMRP) des Verteidigungsministeriums zum Ausdruck gebracht wird. Die CDMRPs finanzieren Spitzenforschung zu einer Reihe von epilepsiebezogenen Themen, darunter posttraumatische Epilepsie (PTE) infolge traumatischer Hirnverletzung (TBI) und des Tuberkulose-Komplexes (TSC).

 

• 2020 kalifornisches Gesetz zur Sicherstellung von Beschlagnahmen: Mit diesem Gesetzentwurf sollen die Schulen mit den Eltern oder Erziehungsberechtigten jedes Schülers zusammenarbeiten, bei denen eine Anfallsleiden diagnostiziert wurde, um einen Anfallsaktionsplan zu erstellen, der Schulkrankenschwestern und Mitarbeitern wichtige Informationen für den Zustand des Kindes liefert. Dies würde nicht nur Schülern mit Epilepsie zugute kommen, sondern auch Schulen und Schulpersonal, indem sichergestellt wird, dass sie bereit sind, im Notfall einen Schüler zu betreuen. Lehnen Sie sich mehr werden auf dieser Seite erläutert.

 

• Schreiben zum Zugang zu Medikamenten für 2020:  Dieser Brief trug dazu bei, eine gesetzliche Bestimmung zu erhalten, nach der Medicare plant, bis zu 90 Tage lang Medikamente bereitzustellen. Wir müssen jedoch noch daran arbeiten, dass dies kontrollierte Substanzen umfasst (da einige Medikamente gegen Krampfanfälle auf diese Weise gekennzeichnet sind) und sich auf Medicaid und private Versicherungen erstreckt. (Vollständiger Brief werden auf dieser Seite erläutert)

 

• 2020 Das Konsortium für Gesundheitsforschung im Verteidigungsbereich: Dieser Brief ermutigt, die kritischen und äußerst erfolgreichen Forschungsprogramme für Verteidigungsgesundheit, die durch die vom Kongress geleiteten medizinischen Forschungsprogramme (CDMRP) des Verteidigungsministeriums (DoD) finanziert werden, weiterhin zu unterstützen.

 

• 2020 Heilung der Epilepsien: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, ein Unterstützungsschreiben an das NIH zu schreiben und Feedback für das C zu gebenEpilepsie: Fokus auf die Zukunft Forschungsbenchmarks. Alle 7 Jahre organisiert das NINDS die Curing The Epilepsies-Konferenz, um die Fortschritte gegenüber den bestehenden Benchmarks für die Epilepsieforschung zu überprüfen und neue für die nächsten 7 Jahre festzulegen.

 

• Schreiben des Texas Drug Utilization Review Board 2020: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, einen Brief des Texas Drug Utilization Review Board zu unterschreiben, in dem sie den TX DUR auffordert, die intranasalen krampflösenden Rettungsmedikamente als „bevorzugte Medikamente“ aufzulisten, ohne dass ein Patient eines oder mehrere Rettungsmedikamente nicht einnehmen muss.

 

• Medicare-Programm 2020; Medicare Coverage of Innovative Technology (MCIT) und Definition von „angemessen und notwendig“: Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, Mitglied des Haystack-Projekts zu sein, das sich für die seltene und ultra-seltene Krankheit einsetzt und die Medicare-Deckung für die Off-Label-Verwendung von Medizinprodukten unterstützt.

 

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