Aktuelle Forschungsmöglichkeiten

Sind Sie daran interessiert, dass Ihre Familie oder Ihr Kind mit Chromosom 15q11.2-13.1-Duplikationssyndrom an Forschungsstudien teilnehmen? Einige der Studien beinhalten möglicherweise nur ein Telefoninterview, einen Fragebogen oder das Versenden von Informationen. Bei einigen Studien müssen Sie möglicherweise in andere Städte reisen. Andere können Blutuntersuchungen, EEGs und andere medizinische Verfahren beinhalten.

Als Teil unserer Mission versucht die Dup15q Alliance, Familien, Forscher und Fachleute zusammenzubringen; und fördern Sie die Forschung, das Bewusstsein und stärken Sie Personen mit dup15q-Syndrom, indem Sie bahnbrechende Forschung und lebensverändernde therapeutische Behandlungen vorantreiben. Die Dup15q Alliance unterstützt und finanziert formell Forschung und arbeitet mit Forschern zusammen, die an der Erforschung von Chromosom-15q-Duplikationen interessiert sind, indem sie Forschungsinformationen verbreitet und Möglichkeiten für Dup15q Alliance-Familien fördert, an Forschungsstudien und Möglichkeiten für klinische Studien teilzunehmen.

Die Dup15q Alliance ist entschlossen, unsere Familien- und Patientenbeteiligung auf die nächste Stufe zu heben. Wir MÜSSEN bessere Behandlungen für alle Symptome des dup15q-Syndroms finden. Wir MÜSSEN wissen, wie sich Menschen mit dup15q-Syndrom im Laufe der Zeit entwickeln. Wir MÜSSEN wissen, warum einige Kinder, die vom dup15q-Syndrom betroffen sind, Anfälle haben und andere nicht. Wir MÜSSEN die Bedeutung der Forschung betonen. Direkte Patienten- und Familienforschung ist entscheidend, um diese Bedürfnisse zu erfüllen, andere Bedürfnisse zu identifizieren, bessere Behandlungen zu erhalten und das Leben aller vom dup15q-Syndrom Betroffenen positiv zu verändern. Wir mögen selten sein, aber wir sind nicht klein. Als starke Gemeinschaft haben wir mehrere Möglichkeiten, unsere Forscher zu besseren Leistungen anzuspornen. Je mehr wir uns beteiligen, desto mehr hören sie uns und unseren Schrei nach Antworten.

Melden Sie sich für unsere NEUEN Textbenachrichtigungen zu Forschung und klinischen Studien an! Sie können sich jederzeit von Textbenachrichtigungen abmelden.
Verwenden Sie die diesen Link unter oder Senden Sie eine SMS mit „Warnungen“ an (847) 744-8904 sich anmelden!

20171222 204926 skaliert
Dup15q-Forschungsregister (LADDER-Datenbank)

 

Wir sammeln Daten und verfolgen die Entwicklung und Betreuung von Familien, die von dup15q betroffen sind, einschließlich Diagnose, Medikamente, wie Medikamente wirken, wie andere Behandlungen wirken, und erhalten ein vollständiges Bild des dup15q-Syndroms. 

Die Förderung der Forschung ist unsere beste Chance, neue und verbesserte Therapeutika für das dup15q-Syndrom zu finden.

LADDER wurde von der ASF und der Dup15q Alliance in Partnerschaft mit RTI International als Reaktion auf den dringenden Bedarf an einer zentralisierten Datenbank entwickelt, um die von Eltern, Betreuern, Klinikern und Forschern bereitgestellten Informationen über die natürliche Geschichte und die klinischen Bedürfnisse von zu sammeln und zu verwalten Patienten mit Angelman oder Dup15q.

Wie fördert LADDER die Forschung?

Vor LADDER wurden Informationen über eine Person mit dup15q aus Forschungsstudien, Arztbesuchen und Registern in unterschiedlichen Systemen gespeichert. Es gab keine Verbindung oder Möglichkeit, einen Forschungsteilnehmer mit seinen Informationen aus einem Klinikbesuch zu verknüpfen.

Das Sammeln der Informationen an einem Ort und deren Verknüpfung schafft ein besseres Verständnis von dup15q, was das Potenzial für zukünftige Entdeckungen erhöht, die zu klinischen Studien und Behandlungen führen werden. Darüber hinaus werden wir besser verstehen, wie sich Entwicklung, Verhalten und klinische Bedürfnisse im Laufe der Zeit verändern.

Auf die Daten in LADDER kann zugegriffen werden durch:

  • Ärzte, die das dup15q-Syndrom behandeln
  • Forscher, die daran arbeiten, Behandlungen und ein Heilmittel zu finden
  • Pharmazeutische Partner, die an Arzneimittelentwicklungsprojekten arbeiten

Wie kannst du helfen:

Familienmitglieder von Personen mit dup15q-Syndrom sind wichtige Verbündete auf dem Weg zur Entwicklung von Behandlungen für diese Erkrankungen, und in vielen Fällen haben Familien bereits an anderer Stelle Daten beigesteuert. LADDER Learning Network und LADDER Database maximieren diese Beiträge, indem sie diese Daten in einer zentralisierten Plattform kombinieren, die Forschungsbemühungen optimiert, die sich auf die Beantwortung wichtiger Fragen zu dup15q konzentrieren.

Registrieren

Sie sind sich nicht sicher, ob Sie bereits ein Konto aus dem früheren Dup15q International Medical Registry hatten? Senden Sie uns eine E-Mail an 15qnetworkcoordinator@dup15q.org für dich zu prüfen!

Studie zu Sprachpräferenzen bei Behinderungen

Die Genetic Alliance sucht nach vielfältigen Perspektiven über die gelebte Erfahrung, wie Sprache mit Behinderung und Gesundheit interagiert. Unser Ziel ist es, Sprachpräferenzen zwischen Personen zu untersuchen, die persönlich von einem Gesundheitszustand oder einer Behinderung betroffen sind, und nicht betroffenen Personen, die Fürsprecher, medizinisches Personal oder Angehörige betroffener Personen sind.

Jeder ist eingeladen – einschließlich Menschen mit unterschiedlichen Neurotypen, körperlichen Unterschieden, psychischen Erkrankungen, chronischen Krankheiten, genetischen Diagnosen und anderen Gesundheitszuständen.

Die Teilnahme an dieser Forschungsstudie würde die Teilnahme an einer kurzen Umfrage beinhalten. Das Ausfüllen der Umfrage sollte höchstens 15 Minuten dauern. Klicken Sie auf den Link unten, um loszulegen.

https://id.lunadna.com/referrer/peer-group-uncg1?studyName=disability-uncg

EEG-Datenbank
Wir führen ein Pilotprogramm durch, bei dem Familien ihre klinischen EEGs und / oder MRTs hochladen können, um sie zu speichern. Dieser Service dient als zentraler Ort, an dem Sie Ihre Informationen für die zukünftige Verwendung speichern können, z. B. zum Senden an Spezialisten, Zweitmeinungen usw. Das ultimative Ziel besteht darin, die EEGs im Laufe der Zeit zu untersuchen und festzustellen, ob wir frühzeitig Marker für Anfälle identifizieren können Risiko- oder Gehirnfunktionsänderungen das hängt mit dem Verhalten zusammen.

Laden Sie Ihr EEG / MRT in die LADDER-Datenbank hoch. Sie haben noch kein Konto bei LADDER?  Registrieren 

Sie haben keine Kopie des EEG oder MRT Ihres Kindes? Hier ist ein Musterbrief / eine E-Mail, die Sie an Ihre Arztpraxis senden können, um Kopien der Forschung zu erhalten.

"Sehr geehrter Doktor.

         ,
Mein Kind ist ein Patient von Ihnen und wie Sie wissen, sind wir Teil einer großen dup15q-Community, die sich dem Verständnis der Merkmale des dup15q-Syndroms widmet. Um das Syndrom besser zu verstehen, unterstützt die Dup15q Alliance (Patientenvertretung) eine Forschungsstudie, mit der das EEG unseres Sohnes / unserer Tochter mit anderen Kindern mit dem Syndrom verglichen werden kann. Darüber hinaus untersucht diese Forschungsstudie auch Nacht-Schlaf-EEGs bei Dup15q-Kindern, um Schlafstörungen besser zu informieren. Damit wir an dieser Studie teilnehmen können, benötigen wir eine Kopie der EEG-Aufzeichnung unseres Kindes. Dies können einige Minuten klinischer EEG-Aufzeichnung und / oder Schlaf-EEG-Aufzeichnung über Nacht sein, je nachdem, was während Ihres Besuchs in Ihrer Klinik gesammelt wurde. Zusammen mit dem EEG wären alle anderen relevanten medizinischen Informationen, die während des Besuchs gesammelt wurden, großartig. Es wäre großartig, wenn Sie uns alle erforderlichen Unterlagen mitteilen könnten, um diesen Prozess in Gang zu setzen. Wir sind sehr gespannt auf die Teilnahme an dieser Forschungsstudie und bedanken uns sehr für Ihre Hilfe bei der Zusendung der während unseres Besuchs gesammelten Aufzeichnungen und medizinischen Informationen.

 

Danke dir!"

HELP Repräsentiert Dup15q bei seltener Epilepsie mit ECHO-Umfrage

WHO: Eltern und Betreuer von Personen mit seltener Epilepsie.

WAS: Helfen Sie mit, ein einzigartiges ECHO für seltene Epilepsie zu informieren, das Anfang 2023 startet. Gefördert durch CDC-Zuschüsse, um gezielt HCPs über seltene Epilepsien aufzuklären.   

WO: Füllen Sie eine kurze Umfrage aus Hier .

WARUM: Seltene Epilepsie-Diagnosen nehmen zu. Bei Tausenden von individuellen Erkrankungen sind selbst die erfahrensten Ärzte nicht in der Lage, sich mit jeder Erkrankung (beste Praktiken für Diagnose, Behandlung und Management) auszukennen. Das Rare Epilepsy ECHO versucht, das sich schnell ändernde Wissen über seltene Epilepsie von Experten an verschiedene medizinische Fachkräfte zu verbreiten, um die klinische Versorgung und die Behandlungsergebnisse für Patienten zu verbessern.

Bürgerforschungsmöglichkeit

Dup15q Alliance wurde eine neue Möglichkeit präsentiert, die Invitae, ein führendes Unternehmen für medizinische Genetik, über ihre Gesundheitsdatenplattform Ciitzen bietet. Diese Plattform wird Forschern und Pharmaunternehmen schnell anonymisierte Daten im Wert von JAHREN zur Verfügung stellen, die mit Ihrer Zustimmung auch mit der Dup15q LADDER-Datenbank verknüpft werden können.

Was ist Citizen?

Ciitizen ist eine Online-Technologieplattform, die Patienten dabei hilft, mehr aus ihren Krankenakten herauszuholen, und gleichzeitig die Möglichkeit bietet, die Erforschung von Erkrankungen wie dem dup15q-Syndrom voranzutreiben. 

Wie funktioniert Ciitizen?

Mit Ihrer Zustimmung fordert Ciitizen in Ihrem Namen die Krankenakten Ihres Kindes an und lädt sie in sein Profil. Klinische Daten werden kostenlos organisiert und zusammengefasst. Betreuer behalten die volle Kontrolle über die Krankenakten des Patienten. Dies gibt den Eltern Aufzeichnungen im Wert von Jahren in einem leicht verständlichen Format.  

Wie treibt Citizen die Forschung voran?

Mit Ihrer Zustimmung können Kliniker, Forscher und Biopharmaunternehmen auf deidentifizierte Daten zugreifen, um die Forschung über die Datenbank von Ciitizen mit medizinischen und Umfragedaten zu unterstützen, die von Kindern und Erwachsenen mit seltenen Erkrankungen gesammelt wurden, um sie für zukünftige Forschungszwecke in Zusammenarbeit mit akademischen und pharmazeutischen Forschern zu verwenden ( die „Datenbank“). Diese Daten können auch mit der Dup15q LADDER-Datenbank zurückverknüpft werden

Der Beitritt dauert weniger als 10 Minuten

Alles, was Sie tun müssen, um dieser kostenlosen Plattform beizutreten, ist:

  • Gehen Sie zu ciitizen.com/dup15q
  • Geben Sie Ihren Lichtbildausweis an 
  • Legen Sie die Geburtsurkunde oder das Vormundschaftspapier Ihres Kindes vor
  • Stellen Sie eine Liste von Gesundheitsdienstleistern bereit – Neurologen, Krankenhäuser, Spezialisten usw. Wir wissen, dass dies allein schon abschreckend wirken kann. Wenn Sie den Namen und die Kontaktinformationen des Anbieters angeben, erledigt Invitae den Rest. Sie erreichen und erhalten Aufzeichnungen im Wert von Jahren, bei denen Sie sich später anmelden und mit Ihren Anbietern teilen oder für die Bedürfnisse Ihres Kindes einsehen können.

Benötigen Sie Hilfe bei der Anmeldung?

Kontaktieren Sie justin.barreto@invitae.com.
Mobil: 317-832-3072

COVID-19-Erfahrungen in der Gemeinschaft für seltene Epilepsie/DEE

COVID-19-Erfahrungen in der Gemeinschaft für seltene Epilepsie/DEE

Diese Umfrage wird von DEE-P Connections durchgeführt, einem Gemeinschaftsprojekt von Wishes for Elliott.

Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, Partner der DEE-P-Initiative (das Projekt für Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathien), Das Unternehmen widmet sich den besonderen Bedürfnissen von Familien mit Kindern, die am stärksten von DEEs betroffen sind.  https://www.deepconnections.net/partner-with-us

Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathien (DEEs) werden als eine Gruppe seltener neurologischer Entwicklungsstörungen definiert, die durch früh einsetzende Anfälle gekennzeichnet sind, die häufig mit einer Entwicklungsverzögerung nicht behandelt werden können.

Der Zweck dieser Umfrage ist es, besser zu verstehen, wie Familien mit Angehörigen mit seltenen Epilepsien (auch bekannt als DEE oder Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathien, wie wir sie in dieser Umfrage bezeichnen) zu Entscheidungen über die Impfung ihres Kindes mit Epilepsie gekommen sind a DEE gegen COVID-19, dokumentieren Sie alle Nebenwirkungen und verstehen Sie den Schweregrad von COVID-19-Infektionen für Personen mit DEE besser.
 
Die Umfrage umfasst Fragen zur Demografie des geliebten Menschen mit einem DEE, zur Entscheidungsfindung bei Impfungen, zu beobachteten Nebenwirkungen, Erfahrungen mit COVID-19-Infektionen für Menschen mit seltenen Epilepsien und ein wenig über Sie als Pflegekraft. Das Ausfüllen der Umfrage sollte etwa 15 Minuten dauern.
 
Ihr Name wird Ihren Antworten nicht zugeordnet und kann nicht zu Ihnen zurückverfolgt werden. Die Ergebnisse dieser Umfrage können zur Veröffentlichung eingereicht werden. Die Ergebnisse können auch öffentlich mit der breiteren DEE-P Connections-Community, Gesundheitsdienstleistern, auf der DEE-P Connections-Website und über andere öffentliche Kanäle geteilt werden.
 
Dies ist eine Forschungsstudie und Ihre Teilnahme an dieser Umfrage ist völlig freiwillig. Die Teilnehmer an dieser Umfrage sollten eine primäre Bezugsperson für jemanden sein, der mit einer seltenen Epilepsie lebt. Bei Fragen können Sie sich an die leitenden Ermittler wenden:
Dr. Daniel Freedman – daniel.freedman@austin.utexas.edu
Gabi Conecker – gabi@wishesforelliott.com
 
 
 "Was lernen wir über COVID-10 und die DEEs?” mit Anne Berg, Dan Freedman (Peds Neuro @ Dell Children's), Tina Sosa (Krankenhausmitarbeiterin, die für die Einführung des Impfstoffs bei Golisano Children's verantwortlich ist), die viele wirklich fantastische Informationen teilt.
Zelluläre Phänotypen beim Dup15q-Syndrom
 
Forscher der Stanford University School of Medicine führen eine Forschungsstudie durch, um die Kernmechanismen des 15q-Duplikationssyndroms zu bestimmen und therapeutische Ziele zu identifizieren. Wir wollen dies tun, indem wir Haut- und / oder Blutzellen von Personen mit 15q-Duplikationssyndrom sammeln und sie in induzierte pluripotente Vorläuferzellen (iPS) umwandeln, um zelluläre Phänotypen zu untersuchen.
 
Für die Teilnahme an dieser Studie müssen die folgenden einmaligen Bewertungen kostenlos für Sie oder Ihre Versicherung durchgeführt werden:
• Reisen Sie zum Stanford University Medical Center in Palo Alto, Kalifornien
• Eine Blutabnahme (5-10 ml) und / oder eine Hautbiopsie werden durchgeführt.
• Medizinische Aufzeichnungen mit grundlegenden demografischen Informationen (Alter, Geschlecht, ethnische Zugehörigkeit) werden gesammelt.
 
Diese Bewertungen können in weniger als 1 Stunde abgeschlossen werden. Es werden keine Folgemaßnahmen durchgeführt. Die Probenentnahme birgt ein minimales Risiko. Private Gesundheitsinformationen werden deidentifiziert und bleiben privat. Die Teilnehmer erhalten keinen direkten Nutzen aus der Teilnahme an der Studie.
 
Um an dieser Studie teilnehmen zu können, muss die Person mit dem 15q-Duplikationssyndrom im Allgemeinen:
• Im Alter von 1 Jahr bis 18 Jahren.
• eine bestätigte genetische Diagnose des 15q-Duplikationssyndroms und der damit verbundenen Störungen haben (einschließlich, aber nicht beschränkt auf isodizentrisches Chromosom 15, interstitielle Duplikation von Chromosom 15 und 15q11.2-Mikroduplikationen).
 
Eltern, die an dieser Studie teilnehmen möchten, können jeden Alters sein.
 
Wenn Sie interessiert sind oder Fragen haben, rufen Sie uns bitte an oder senden Sie eine E-Mail:
Elijah Kravets
e: ekravets@stanford.edu; Tel.: 650-724-1881
 
Mit freundlichen Grüßen
Jonathan Bernstein
Assistenzprofessor für Pädiatrie
Stanford University
School of Medicine
300 Pasteur-Antrieb
Stanford, CA 94305
Internet: medicalgenetics.stanford.edu
 
Allgemeine Informationen zu Teilnehmerrechten an Studien, die an der Stanford University School of
Medizin, Kontakt 1-866-680-2906
Umfrage ERWARTEN

Nehmen Sie die Umfrage hier

Zusammen mit David Mandell von U. Penn hat die Autism Science Foundation kürzlich die EXPECT-Umfrage gestartet: Erfahrungen von Teilnehmern in klinischen Studien. Das Ziel ist es, Feedback von Personen zu erhalten, die an einer persönlichen Forschungsstudie teilgenommen oder nicht teilgenommen haben, und über ihre Erfahrungen, einschließlich der Gründe, warum sie eine erneute Studie durchführen oder nicht durchführen würden oder warum sie nie an einer Studie teilgenommen haben. Es umfasst eine 20-30-minütige Umfrage und jeder, der seine E-Mail-Adresse teilen möchte, nimmt teil, um ein iPad zu gewinnen. Die Ergebnisse werden verwendet, um die Bemühungen auf die Sicherstellung der Teilnahme an Forschungsstudien, einschließlich klinischer Studien, bei idiopathischen und seltenen genetischen Formen von ASS zu konzentrieren.

Das globale Forschungsprojekt für pädiatrische Epilepsiechirurgie

BRP GPESR-Logo 0427 1200x297 1

 

Die Dup15q Alliance hat sich mit dem Brain Recovery Project zusammengetan, um herauszufinden, ob chirurgische Eingriffe bei Anfällen im Zusammenhang mit dem Dup15q-Syndrom „funktionieren“.

Das Global Pediatric Epilepsy Surgery Registry ist ein Forschungsprojekt, mit dem Familien ihre Erfahrungen mit und ohne Epilepsiechirurgie im Kindesalter durch Ausfüllen einer Reihe von Umfragen austauschen können. Die gesammelten Daten werden verwendet, um einige der wichtigsten Fragen zur pädiatrischen Epilepsie zu beantworten, wie zum Beispiel:

Was kann ein Kind nach einer Epilepsieoperation im Laufe der Zeit tun?

Welche postoperativen Therapien und Interventionen sind sinnvoll?

Welche ungewöhnlichen Symptome oder medizinischen Probleme treten nach einer Epilepsieoperation auf, die Eltern melden, aber den Ärzten möglicherweise nicht bewusst sind?

Was sind die Probleme, die Eltern betreffen?

Welche Auswirkungen hat eine Epilepsieoperation auf die Lebensqualität eines Kindes?

Welche Operationstechniken funktionieren am besten und für wen?

Der Hauptzweck des Registers besteht darin, Informationen zu sammeln, anhand derer der Entwicklungsverlauf nach einer Epilepsieoperation verstanden werden kann. Forscher können dann das Register verwenden, um die Informationen zu analysieren, nach Veränderungen in der Funktion eines Kindes im Laufe der Zeit zu suchen, festzustellen, ob einige chirurgische Eingriffe Anfälle wirksamer stoppen als andere, Teilnehmer für ihre genehmigten Studien zu rekrutieren und neue Informationen zu sammeln, indem sie neue Fragen hinzufügen zur Registrierung.

INFO

War Telemedizin für Ihre Familie hilfreich?

Der Kongress muss bald entscheiden, welche Covid-bezogenen Telemedizin-Flexibilitäten fortgesetzt und auf welche verzichtet werden soll! Um die Telegesundheitsbedürfnisse unserer Gemeinschaft besser darzustellen, hat das Haystack Project eine Umfrage erstellt, um speziell über die Telegesundheitserfahrungen unserer seltenen Patienten in den letzten zwei Jahren zu erfahren. 

Lassen Sie uns nicht zulassen, dass Ultra Rare bei den Beratungen des Kongresses über Telemedizin außen vor bleibt! 

Nimm an der Umfrage teil

Biomarker und Kognition beim Dup15q-Syndrom

Kinder mit 15q11-q13-Duplikationen haben ein hohes Risiko für neurologische Entwicklungsstörungen, insbesondere für Autismus-Spektrum-Störungen (ASD) und geistige Behinderungen (ID). Vor kurzem wurde das Dup15q-Syndrom zum Forschungsschwerpunkt des UCLA-Forschungszentrums für geistige und entwicklungsbedingte Behinderungen (IDDRC). Das IDDRC ist ein innovatives, multidisziplinäres Zentrum für die Erforschung der Hauptursachen von Entwicklungsstörungen. IDDRC-Studien sollen zu möglichen Interventionen zur Behandlung von Ursachen und zur Verbesserung der Lebensqualität von Patienten und ihren Familien führen.

Was ist der Zweck der Studie zum Dup15q-Syndrom?

Diese Studie zielt darauf ab, (1) EEG-Biomarker des Dup15q-Syndroms zu quantifizieren und (2) die Wahrnehmung und Entwicklung in dieser Population mithilfe standardisierter Verhaltenstests, spielbasierter Bewertungen, Eye-Tracking und EEG mit hoher Dichte zu charakterisieren. Das übergeordnete Ziel besteht darin, EEG-Biomarker und spezifische Verhaltensmerkmale zu finden, die als Ziele für verhaltensbezogene und pharmakologische Interventionen dienen können.

Die Studie umfasst ca. 1-2 Testtage, einschließlich Elternfragebögen, Verhaltensbewertungen des Kindes und eines wachen EEG mit hoher Dichte. Wir werden jeder Familie ein detailliertes schriftliches und mündliches Feedback zu den Verhaltenstests geben.

Wen möchten wir für diese Studie rekrutieren?

Unser Ziel für diese Studie ist es, Kinder im Alter von 1 bis 18 Jahren mit interstitiellen oder isodizentrischen 15q11-q13-Duplikationen zu rekrutieren.

An wen kann ich mich wenden?

Familien, die mehr über diese Studie erfahren möchten, wenden sich bitte an:

Careese Stephens
UCLA IDDRC
UCLA-Zentrum für Autismusforschung und -behandlung
cmstephens@mednet.ucla.edu
www.jestelab.org

Genetisches Zell-Repository

CHROMOSOM 15Q11.2-13.1 DUPLIKATIONSZELLLINIEN

Das Human Genetic Cell Repository des Nationalen Instituts für Allgemeine Medizin (NIGMS), Coriell Institute for Medical Research

coriell%20logoBei der Untersuchung genetischer Störungen beim Menschen sind Proben von Patienten und ihren Familien eine wichtige Ressource für Forscher. Es ist jedoch häufig eine große Hürde, Familien mit spezifischen Chromosomenanomalien wie idic (15) und int dup (15) zu identifizieren. Daher verlassen sich viele Forscher auf Gewebe- und Zellbanken, um Zugang zu Proben von Patienten mit einer bestimmten Diagnose zu erhalten. Diese Proben liegen häufig in Form einer „Zelllinie“ vor, die aus einer Blutprobe stammt, die speziell behandelt wurde, damit die Zellen über längere Zeiträume in Kultur gezüchtet werden können. Unser Labor hat Zelllinien für die meisten Proben etabliert, die wir für unsere Untersuchung von Chromosom 15q-Duplikationen erhalten haben. Wir möchten sie beim NIGMS Human Genetic Cell Repository des Coriell Institute for Medical Research einreichen, um sie anderen Forschern, die an der Arbeit an Chromosom 15 interessiert sind, allgemein zugänglich zu machen.coriell%20logo

Das NIGMS Human Genetic Cell Repository am Coriell-Institut für medizinische Forschung in Camden, New Jersey, verfügt über die weltweit größte Sammlung menschlicher Zelllinien zur Verwendung in der Forschung, darunter über 10,000 Zelllinien, die mehr als 500 verschiedene genetische Störungen repräsentieren. Sie pflegen und verteilen Tausende von Zelllinien und DNA-Proben von Personen mit verschiedenen genetischen Störungen und stellen sie Forschern auf der ganzen Welt zu nominalen Kosten zur Verfügung. Ihre Sammlung wird durch Zuschüsse der National Institutes of Health und mehrerer privater Stiftungen mit besonderer Unterstützung des National Institute of General Medical Sciences unterstützt. Weitere Informationen zu den Zell-Repositories bei Coriell finden Sie auf deren Website: ccr.coriell.org.

Das Repository von Coriell sammelt biologische Proben und relevante klinische Informationen von Spendern. Alle persönlichen Identifikationsdaten werden bei Ankunft im Repository entfernt. Im Katalog erhalten Forscher, die Zelllinien bestellen, grundlegende Informationen, einschließlich Geschlecht, Rasse, Alter des Individuums, als die Probe entnommen wurde, und ob sich andere Familienmitglieder im Repository befinden. Alle Informationen sind jedoch anonymisiert, sodass der Forscher nicht wissen kann, von wem die Probe stammt.

Familien, die an unserer Studie teilnehmen, können sich an die genetische Beraterin des NIGMS Human Genetic Cell Repository, Tara Schmidlen, wenden, um uns zu ermächtigen, Ihre Zellen zu teilen. Teilen Sie ihr unbedingt mit, ob Sie Teil unserer Studie sind. Wenn wir Proben haben, die gemeinsam genutzt werden können, senden wir die Zellen an Coriell, damit Sie keine weitere Blutprobe entnehmen müssen. Wenn Familien nicht an unserer Studie teilnehmen, aber eine Probe für das Zellrepository bereitstellen möchten, können Sie auch an dieser Gelegenheit teilnehmen, um den Zugang zu idischen (15) und int dup (15) Zelllinien zu erweitern, indem Sie sich an Tara wenden. Familien, die außerhalb der USA leben, können auch eine Probe an das Endlager spenden. Alle interessierten Familien müssen die Coriell-Einverständniserklärungen unterschreiben, um ihre Proben im Repository zu haben. Diese Formulare werden erstellt und sind bei Tara Schmidlen erhältlich.

Tara J. Schmidlen, MS, CGC
Zertifizierter genetischer Berater
NIGMS Humangenetisches Zellrepositorium
Coriell-Institut für medizinische Forschung
Haddon Avenue 403
Camden, New Jersey 08103
tschmidl@coriell.org
P: 856-757-4822
F: 856-964-0254

Soziale Kommunikation und Motorik verstehen

Dr. Inge-Marie Eigsti, Holly Fitch und Stormy Chamberlain von der University of Connecticut führen eine Forschungsstudie über soziale Kommunikation und motorische Fähigkeiten bei Autismus und genetischen Störungen des Chromosoms 15 durch. 

Worum geht es?

  • Wir interessieren uns für die Entwicklung der sozialen Kommunikation und der motorischen Fähigkeiten. 
  • Sie können online teilnehmen – Sie müssen Ihr Zuhause nicht verlassen. 
  • Die Eltern werden eine 40-60-minütige Online-Umfrage ausfüllen
  • Familien erhalten 30 $

Wer kann teilnehmen? Jeder im Alter von 3 bis 80 Jahren, der:

  • Hat Zugriff auf einen Online-Computer und eine Webcam
  • Hat eine Bezugsperson, die Auskunft geben kann
  • Hat Angelman-Syndrom, dup15q-Syndrom oder Autismus-Spektrum-Störung

Kontaktieren Sie uns für weitere Informationen:

Elise Taverna unter (860) 486-3085 oder angelman@uconn.edu

 

 

Wurde bei Ihrem Kind eine zerebrale Sehbehinderung (CVI), Amblyopie oder Strabismus diagnostiziert?

Das Smith-Kettlewell Eye Research Institute führt eine Forschungsstudie durch, die sich mit dem Sehvermögen und der Gehirnfunktion bei Kindern befasst. Sie rekrutieren derzeit Teilnehmer mit CVI im Alter von 0-3 Jahren, 4-18 Jahren und Erwachsenen unter 65 Jahren.

Fragebogen:
Eine Stunde Ihrer Zeit könnte dem Team von Dr. Chandna helfen, bessere Diagnose- und Interventionsinstrumente für Kinder mit CVI, Amblyopie und Schielen zu entwickeln. Bitte rufen Sie an und vereinbaren Sie Ihr Vorstellungsgespräch.

Das Telefoninterview beinhaltet:

  • 52 Multiple-Choice-Fragen
  • etwa 1.5 Stunden lang
  • $20 US/15£ UK pro Stunde per Überweisungsdienst
  • remote mit einem ausgebildeten Forscher durchgeführt

E-Mail: Seelab@ski.org

SUDEP-Register und Gewebespende

Wenn eine Person mit dup15q-Syndrom an SUDEP (Sudden Unexplained Death in Epilepsy) stirbt, kann ihre Erfahrung den Forschern helfen, mehr über diese kaum verstandene Tragödie zu erfahren. Die Alliance ermutigt Familien, sich an eines dieser SUDEP-Register zu wenden, die Patienteninformationen und, wenn möglich, Gewebeproben sammeln, um die Mechanismen von SUDEP und mögliche Präventionsmaßnahmen zu erforschen.

Wir verstehen, dass die Gewebespende zu einem besonders emotionalen Zeitpunkt für die Angehörigen erfolgt und dass es sich um eine persönliche und schwierige Entscheidung handelt, die nicht für jeden richtig ist. Mit dieser großzügigen Spende verbessern Sie die Heilungschancen und bessere Behandlungsmöglichkeiten für diese Krankheiten. Dup15q Alliance begrüßt die Die neuen SUDEP-Richtlinien von AAN, während Sie sich anderen Interessenvertretungsorganisationen anschließen fordert eine erweiterte Überwachung, Forschung und Bildung.

SUDEP Gewebespendeprogramm (STOP SUDEP)

Dr. Alica Goldman und ihre Kollegen an der Abteilung für Neurologie am Baylor College of Medicine haben eine Gewebebank für Anfallsleiden eingerichtet, die SPDU TproblematischoNation gemacht haben PProgramm (STOPPEN SIE SUDEP). Dieses Projekt wird von den National Institutes of Health (NIH)/dem National Institute for Neurological Disorders and Strokes (NINDS) finanziert. Ermittler sammeln Blut- und/oder Gewebeproben von Personen, die an den Folgen eines Anfallsleidens gestorben sind.

Erfahren Sie mehr über dieses Programm .

Die Gewebespende ist ein ganz besonderes Geschenk, zu dem Sie jedoch möglicherweise weitere Fragen haben. Wir versuchen, einige dieser Fragen mit diesen FAQ zu beantworten:

Häufig gestellte Fragen zu STOP SUDEP

Um sich für eine Gewebespende anzumelden, wenden Sie sich an Dr. Alica Goldmann

Das nordamerikanische SUDEP-Register (NASR)

Das nordamerikanische SUDEP-Register (NASR) soll dazu beitragen, Risikofaktoren und Mechanismen zu identifizieren, die zu einem plötzlichen unerwarteten Tod bei Menschen mit Epilepsie (SUDEP) führen. Das Register sammelt DNA, Hirngewebe und klinische Daten (z. B. Krankenakten, EEG) für wissenschaftliche Studien zu den Ursachen von SUDEP. NASR sammelt Informationen zu SUDEP-Fällen, unabhängig davon, wie lange der Registrant bereits verstorben ist. Auch wenn NASR möglicherweise nicht in der Lage ist, Gehirn- oder DNA-Proben für ältere Fälle zu sammeln, haben sich Gewebe aus älteren Operationen, MRTs, EEGs und andere klinische Informationen als unglaublich nützlich erwiesen.

NASR ist eine stark kollaborative Organisation mit Vertretern vieler Laienorganisationen (Epilepsie-Stiftung, CURE, Danny Did, Dravet EU usw.) und mehr als 15 internationalen akademischen Institutionen. NASR ist das größte und kollaborativste SUDEP-Register mit mehr als 3 Vollzeitmitarbeitern und einer detaillierten Methodik für die SUDEP-Bestimmung und -Entscheidung durch mehrere Epileptologen. NASR hat mehr als 250 SUDEP-Fälle registriert und verfügt über Gehirn- und/oder Bioproben von mehr als 120 SUDEP-Fällen. Ein Leitprinzip von NASR ist, dass klinische Daten und Bioproben mit wissenschaftlichen Kollegen geteilt werden.

Das nordamerikanische SUDEP-Register (sudepregistry.org) arbeitet mit der Dup15q Alliance und ATP zusammen, um klinische Daten (z. B. Video-EEG, MRT, Interview mit Pflegekräften) zu Patienten mit dup15q-Syndrom und plötzlichem Tod zu sammeln. Orrin Devinsky, MD, Mitglied des professionellen Beirats der Dup15q Alliance, fungiert als leitender Prüfarzt. Zugehörigkeit: NYU Langone & Saint Barnabas Medical Centers, FACES

NASR Häufig gestellte Fragen

NASR 1-855-432-8555

Autismus BrainNet

AutismBrainNet-WebDas Autism BrainNet ist eine Kampagne zum Verständnis und zur Behandlung eines ganzen Spektrums tiefgreifender Entwicklungsstörungen, wie sie beispielsweise durch Duplikationen von Chromosom 15q verursacht werden.

Viele von uns haben die Rückseite ihres Führerscheins unterschrieben, um die Erlaubnis zu erteilen, unsere Organe nach unserem Tod zu spenden. Wir wurden darauf aufmerksam gemacht, wie wichtig es ist, dies zu tun, um einer anderen Person zu helfen, und haben im Voraus Maßnahmen ergriffen, damit aus unserem Tod etwas Gutes werden kann. Wir denken im Allgemeinen nicht über diese Art von Gelegenheit in Bezug auf unsere Kinder nach, die von einer Chromosom 15q-Duplikation betroffen sind. Jetzt gibt es ein Programm, das Familien die Möglichkeit bietet, das Gehirn und das Gewebe eines gerade verstorbenen geliebten Menschen zu spenden, damit Forscher auf eine wichtige Ressource zugreifen können, um die Duplikationen von Chromosom 15q zu verstehen.

REGISTRIERUNG

Die Anmeldung zur Spende von Hirngewebe bedeutet nicht, dass irgendjemand davon ausgeht, dass Ihr Kind eines frühen Todes sterben wird. Es bedeutet jedoch, dass Sie bereit sind zu handeln, falls ein solch unerwartetes und tragisches Ereignis eintreten sollte. Dazu gehört auch, dass Sie einen vierteljährlichen Newsletter erhalten, der Sie und Ihre Familie über Autismus-Entdeckungen informiert, bei denen Gehirngewebe einen erheblichen Einfluss hat.

Die Wiederherstellung des Gehirngewebes wird national vom Autism BrainNet koordiniert, einem Netzwerk von 4 Forschungsstandorten in den USA. Sie können sich unter registrieren www.takesbrains.org/Anmeldungen. Auch wenn Sie sich nicht registrieren, kann eine Spende telefonisch unter 1-877-333-0999 arrangiert werden. Der Autism BrainNet-Koordinator kann Ihre Fragen zum Thema Spenden beantworten.

Im Todesfall wenden Sie sich an die 24-Stunden-Hotline: 1-877-333-0999, um sofortige Hilfe zu erhalten. Sie werden direkt mit der örtlichen Website in Kontakt gebracht, die die entsprechenden Vorkehrungen trifft. Sie müssen den Anruf einleiten.

Alle Anfragen werden absolut vertraulich behandelt.

Obwohl vielen Wissenschaftlern bewusst geworden ist, wie wichtig es ist, zu verstehen, was die Symptome von idic verursacht (15), ist das Fehlen von Gehirngewebe ein wesentliches Hindernis für ein besseres Verständnis. Wissenschaftler sind in der Lage, kreativ zu sein und mit Zellen aus der Blut- und Gehirnbildgebung zu arbeiten. Der Zugang zur Untersuchung der Auswirkungen von idic (15) auf das Gehirn betroffener Personen ist jedoch von entscheidender Bedeutung.

- Dr. Edwin Cook Jr., professioneller Berater der Dup15q Alliance

Das Autism Tissue Program verfügt über ein weltweites Netzwerk von Forschern, die verstehen möchten, wie und warum sich das Gehirn betroffener Personen unterscheidet. Das Gehirn ist der Ort des Verhaltens, das mit Duplikationen von Chromosom 15q (sich wiederholende und eingeschränkte Aktivitäten, mangelnde Kommunikation und soziale Fähigkeiten) und den Anfällen von mehr als der Hälfte der betroffenen Personen verbunden ist. Gehirngewebe ist wichtig, da es die einzige Möglichkeit ist, einzelne Gehirnzellen zu sehen und die DNA und genetischen Botschaften zu lesen, um ein besseres Verständnis der Duplikationen von Chromosom 15q zu erhalten.

Gehirngewebe wird enorm wertvoll sein, um zu verstehen, wie sich die Duplikation von Chromosom 15 auf die Entwicklung und Funktion des Gehirns auswirkt, was uns hoffentlich helfen wird, Patienten mit Dup15q-Syndrom bessere Behandlungsmöglichkeiten zu bieten. Es ist schwierig, über den möglichen Tod eines Kindes nachzudenken. Wenn die Familie jedoch im Voraus darüber nachdenkt, kann sie die Probleme im Zusammenhang mit einer Gehirngewebespende diskutieren, ohne den unglaublichen emotionalen Stress, der auftritt, wenn ein Kind gestorben ist. Eine frühzeitige Planung einer Gewebespende ist entscheidend. 

- Dr. Carolyn Schanen, professionelle Beraterin der Dup15q Alliance

Die Organspende ist eine sehr persönliche Entscheidung, die die Forschung beschleunigen und das Leben unzähliger Familien verändern kann, die von Chromosom 15q-Duplikationen betroffen sind. Es spiegelt die Entscheidung einer Familie wider, anderen zu helfen, und würdigt das komplexe und herausfordernde Leben des betroffenen Kindes. Sie können einen enormen Unterschied in der Erforschung von Chromosom-15q-Duplikationen machen, indem Sie an diesem Programm teilnehmen.

Ein Pathologe führt den Eingriff durch und koordiniert mit dem Bestattungsunternehmer. Ihr Kind wird mit größtem Respekt und Würde behandelt. Die Verfahren zur Gewinnung von Hirngewebe wirken sich nicht auf die Bestattungsvorbereitungen aus, einschließlich der Anzeige, die Sie vornehmen möchten. Das Autism BrainNet übernimmt alle Kosten für die Gewinnung von Gewebe.