Das Heuhaufen-Projekt

Die Dup15q Alliance ist stolz darauf, Mitglied des Haystack-Projekts zu sein, das sich für die Community der seltenen und extrem seltenen Krankheiten engagiert. Es bringt Innovatoren, Patienten und Pflegekräfte zusammen, um Richtlinien zu erarbeiten und zu vertreten, die die besonderen Umstände äußerst seltener Erkrankungen und Behandlungen berücksichtigen.

Hintergrund

Es steht außer Frage, dass die im Orphan Drug Act (ODA) enthaltenen Anreize die Entwicklung von Produkten zur Behandlung seltener Erkrankungen stimuliert haben. Neue Behandlungen für seltene und äußerst seltene Erkrankungen, insbesondere solche ohne potenzielle Nicht-Orphan-Anwendung, sind eine einzigartige Untergruppe von Orphan-Produkten. Sie erfordern eine fokussierte, einheitliche Advocacy-Strategie, um die weitere Lebensfähigkeit sicherzustellen. In der heutigen Umgebung müssen Behandlungen für seltene Krankheiten, die Anreize „verdienen“, von solchen unterschieden werden, für die die Ausweisung von Waisen ein kluger Schritt in einer umfassenderen Vermarktungsstrategie ist.

Innovation

Die ODA enthielt nicht die Erstattungs- und Marktzugangsanreize, die im heutigen Umfeld eines aggressiven Nutzungsmanagements, das sich stetig in das Orphan- und Ultra-Orphan-Universum einschleicht, so wichtig sind.

Strategie

Die Bildung einer Koalition zur Förderung des einzigartigen Ansehens seltener und extrem verwaister Produkte wird die fokussierte, verstärkte Stimme liefern, die erforderlich ist, um sicherzustellen, dass der Gesetzgeber Anreize auf der „Zahlerseite“ berücksichtigt, die 1983 nie in Betracht gezogen wurden und die im Licht hinzugefügt werden sollten der Veränderungen, die unser Gesundheitssystem seit den frühen 80er Jahren gesehen hat. Die Mitte 2016 gegründete Koalition, die heute als Haystack-Projekt bekannt ist, hat Patientenorganisationen, die äußerst seltene Krankheiten repräsentieren, zusammengebracht, um voneinander zu lernen und systematisch über ICER, QPP, Medicaid und Medicare (einschließlich stationärer und ambulanter Patienten) zu sprechen , Apotheke) und 340b.