Essais cliniques

Dans le cadre de notre mission, Dup15q Alliance cherche à fédérer les familles, les chercheurs et les professionnels ; et promouvoir la recherche, la sensibilisation et autonomiser les personnes atteintes du syndrome dup15q en faisant progresser la recherche révolutionnaire et les traitements thérapeutiques qui changent la vie. Dup15q Alliance approuve et finance officiellement la recherche et collabore avec des chercheurs intéressés par la recherche sur les duplications du chromosome 15q en diffusant des informations sur la recherche et en promouvant les opportunités pour les familles Dup15q Alliance de participer à des études de recherche et à des opportunités d'essais cliniques.

Choisir de participer à un essai clinique est une décision personnelle importante. Il est souvent utile de discuter avec un médecin, des membres de la famille ou des amis de la décision de participer à un essai clinique.

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Pipeline thérapeutique Dup15q

L'Alliance Dup15q a été à l'avant-garde des efforts de collaboration avec les parties prenantes dans les espaces académiques et pharmaceutiques. Nous avons cherché à accélérer les efforts de recherche pour développer des interventions thérapeutiques pour les personnes atteintes de Dup15q. Plusieurs de ces partenariats sont passés au développement clinique et nous sommes ravis de partager notre pipeline. Le pipeline décrit la société qui développe la thérapeutique, le nom de l'actif/médicament, ce que le médicament cible et le stade de développement.

Restez à l'écoute au fur et à mesure que ces médicaments progressent dans le développement, le pipeline sera mis à jour pour refléter leur stade de progression.

Pipeline thérapeutique Dup2024q 15

Qu'est-ce qu'un essai clinique?

Les essais cliniques sont des études de recherche impliquant des participants humains qui sont menées pour tester de nouveaux traitements et médicaments. Un essai clinique ne peut être mené que si toutes les précautions possibles ont été prises pour protéger la sécurité du patient et lorsqu'il y a des raisons de croire que le nouveau traitement améliorera les soins, la qualité de vie et d'autres choses. Tous les essais cliniques sont menés conformément aux principes de bonnes pratiques cliniques (GCP), qui sont supervisés par des comités d'éthique indépendants (IEC et IRB).

Quel est le traitement?
Nouveaux médicaments/appareils sont d'abord testés en tant que traitement grâce à des recherches approfondies en laboratoire. Si la recherche initiale en laboratoire est couronnée de succès, les chercheurs envoient les données à la Food and Drug Administration (FDA) pour approbation afin de poursuivre la recherche dans les essais cliniques.

Médicaments/dispositifs déjà existants qui sont utilisés pour d'autres diagnostics sont souvent utilisés dans les essais cliniques comme une nouvelle option de traitement potentielle.

Pourquoi participer à un essai clinique ?

Des essais cliniques sont requis pour toute nouvelle thérapie avant l'approbation de la FDA. Des améliorations majeures dans les soins de santé pour les maladies rares comme le syndrome dup15q seraient impossibles sans participants bénévoles. Les participants aux essais cliniques peuvent jouer un rôle plus actif dans leurs propres soins de santé, avoir accès à de nouveaux traitements de recherche avant qu'ils ne soient largement disponibles et aider les autres en contribuant à la recherche médicale. Plus il y a de personnes qui participent aux essais cliniques, plus les médicaments, les traitements et les changements de mode de vie peuvent être testés rapidement et plus les gens peuvent obtenir de meilleurs soins rapidement.

Comment la participation à un essai clinique aide-t-elle la communauté Dup15q ?

Nous devons avoir un certain nombre de patients de la communauté Dup15q inscrits dans des essais de médicaments pour nous assurer qu'il est disponible pour toutes les personnes touchées par le syndrome Dup15q lors de sa mise sur le marché.

Lorsque de nouveaux traitements/médicaments sont en cours de développement pour traiter des troubles ou des symptômes de troubles, les développeurs choisissent des populations de patients pour se concentrer sur l'efficacité et l'efficacité dans ce trouble particulier, de sorte que lorsque le médicament passe aux prochaines étapes d'approbation de ce trouble et des données de son efficacité va dans l'indication (que les troubles sont répertoriés comme un domaine de traitement pour le médicament).

Phases d'un essai clinique

Chaque phase est conçue pour répondre à certaines questions tout en gardant les participants aussi sûrs que possible. Les résultats de ces phases montrent si le nouveau médicament ou traitement est raisonnablement sûr et efficace.

Phase 1
Est-ce sans danger pour les humains ?
Un essai clinique de phase 1 teste pour la première fois un nouveau traitement potentiel chez l'homme, parfois appelé "première étude sur l'homme". L'objectif principal de ces tests est de déterminer si le traitement est sans danger pour l'homme.
  • Réalisé avec des volontaires en bonne santé et mettant l'accent sur la sécurité. Peut inscrire des patients qui ont la maladie.
  • Découvrez quels sont les événements indésirables les plus fréquents et les plus graves de la thérapie.
  • Comprendre comment la thérapie est métabolisée et excrétée.
  • Déterminer les niveaux de sécurité à administrer
Phase 2
Est-ce sûr et efficace pour la maladie cible ?
L'objectif d'un essai de phase 2 est de déterminer si la nouvelle thérapie traite efficacement et en toute sécurité sa maladie cible. Les données sont collectées pendant quelques mois à 2 ans.
  • Nécessite plus de participants, et ces participants doivent avoir la maladie que la nouvelle thérapie est destinée à traiter.
  • Évaluation continue de l'innocuité et surveillance des événements indésirables à court terme.
  • Déterminez si la thérapie fonctionne comme prévu chez les personnes atteintes d'une certaine maladie ou affection.
  • Peut comparer des participants recevant la thérapie à des participants similaires recevant une substance inactive (appelée placebo).
Phase 3
Les résultats de la phase 2 peuvent-ils être confirmés ?

L'objectif des essais de phase 3 est de confirmer ou d'infirmer les résultats de la phase 2. Les données sont collectées pendant 1 à 4 ans.

  • Surveiller les effets secondaires à court et à long terme
  • Déterminez si la thérapie continue de fonctionner comme prévu dans un groupe plus important de patients.
  • Peut inclure la collecte de données pour déterminer la posologie la plus efficace.
Phase 4

Fonctionne-t-il comme prévu dans le « monde réel » ?

L'objectif de ces essais cliniques de phase IV est d'évaluer les performances du nouveau traitement dans le « monde réel ». Les données sont collectées pendant de nombreuses années. Ceci est important car avant son approbation, le nouveau traitement n'a été examiné que dans le cadre d'une étude.

  • Se produire après que la FDA a approuvé une thérapie pour la commercialisation.
  • Recueillir des informations supplémentaires sur la sécurité d'une thérapie, efficacité, et une utilisation optimale.
  • Inscrire une large population de patients, avec des critères d'éligibilité déterminés par les indications approuvées par la FDA.

FAQ sur les essais cliniques

La National Library of Medicine des États-Unis gère un site Web, www.clinicaltrials.gov.  Ce site Web fournit un bref aperçu de la recherche clinique, des informations pour les participants potentiels aux études cliniques et un glossaire des mots courants utilisés sur ClinicalTrials.gov.

Qui peut participer à un essai clinique ?

Chaque essai clinique a un protocole qui décrit qui est éligible pour participer à la recherche. Chaque étude ne doit inclure que des personnes qui répondent aux exigences de cette étude. Ce sont les critères d'éligibilité de l'étude.

Les critères d'éligibilité sont différents pour chaque essai. Ces critères sont basés sur les objectifs de l'étude et sont utilisés pour identifier les participants appropriés, assurer leur sécurité et aider à garantir que les chercheurs peuvent trouver les nouvelles informations dont ils ont besoin. Ils comprennent des facteurs tels que l'âge, le type et le stade d'une maladie, les antécédents de traitement et d'autres conditions médicales.

Pourquoi participer à un essai clinique ?

Des essais cliniques sont requis pour toute nouvelle thérapie avant l'approbation de la FDA. Des améliorations majeures dans les soins de santé pour les maladies rares comme le syndrome dup15q seraient impossibles sans participants bénévoles.

Les participants aux essais cliniques peuvent jouer un rôle plus actif dans leurs propres soins de santé, avoir accès à de nouveaux traitements de recherche avant qu'ils ne soient largement disponibles et aider les autres en contribuant à la recherche médicale.

Plus il y a de personnes qui participent aux essais cliniques, plus les médicaments, les traitements et les changements de mode de vie peuvent être testés rapidement et plus les gens peuvent obtenir de meilleurs soins rapidement. Les essais cliniques présentent de nombreux avantages médicaux potentiels, notamment :

  •         Identifier des traitements efficaces pour les générations futures
  •         Accélérer la recherche de traitements nouveaux et innovants
  •         Réduire le coût du traitement grâce à une meilleure compréhension des patients susceptibles de bénéficier d'un type de traitement spécifique
  •         Donner aux chercheurs des données plus complètes
Quels sont les risques?

Un essai clinique ne peut être mené que si toutes les précautions possibles ont été prises pour protéger la sécurité des patients, et un médicament expérimental ne peut être testé que s'il existe une réelle possibilité de bénéfice thérapeutique. Tous les essais cliniques sont menés conformément aux principes de bonnes pratiques cliniques (GCP), qui sont supervisés par des comités d'éthique indépendants (IEC et IRB).

  • Le médecin qui dirige un essai clinique veillera à ce que chaque patient invité à participer reçoive des informations sur les événements indésirables potentiels et ait le temps d'examiner les risques.
  • Les patients ont le temps de réfléchir avant de décider de participer ou non à un essai. S'ils décident de participer, on leur expliquera les risques et on leur demandera de confirmer qu'ils connaissent les procédures, les risques et les contraintes de l'étude.
  • Les patients qui participent aux essais cliniques bénéficient du plus haut degré de protection tout au long de l'étude grâce à une supervision biologique, médicale et clinique.
  • Les patients peuvent décider à tout moment de se retirer de l'étude.
Comment la participation aide-t-elle les autres membres de la communauté dup15q ?

Nous devons avoir un certain nombre de patients de la communauté Dup15q inscrits dans des essais de médicaments pour nous assurer qu'il est disponible pour toutes les personnes touchées par le syndrome Dup15q lors de sa mise sur le marché.  

Lorsque de nouveaux traitements/médicaments sont en cours de développement pour traiter des troubles ou des symptômes de troubles, les développeurs choisissent des populations de patients pour se concentrer sur l'efficacité et l'efficacité dans ce trouble particulier, de sorte que lorsque le médicament passe aux prochaines étapes d'approbation de ce trouble et des données de son efficacité va dans l'indication (que les troubles sont répertoriés comme un domaine de traitement pour le médicament)

Que se passe-t-il pendant l'essai clinique ?

Avant que quiconque ne rejoigne une étude à n'importe quelle phase en tant que participant, vous rencontrerez les chercheurs menant l'essai pour discuter des aspects pertinents de l'étude et passer en revue le formulaire de consentement éclairé. Plus précisément, chaque étude variera en termes de qui peut participer, combien de participants sont nécessaires, quels tests seront utilisés, combien de temps durera l'étude et comment les données seront analysées.

Cela variera également en termes de temps, d'argent et d'énergie requis de vous et de votre famille si vous choisissez de participer. Vous devez poser autant de questions aux chercheurs qui mènent l'essai pour obtenir les informations dont vous avez besoin pour décider si la participation est bonne pour vous et votre famille.

Pendant l'essai clinique, votre équipe d'étude d'essai clinique qui comprend des médecins, des infirmières et d'autres professionnels de la santé, qui vous fourniront des soins de santé. Ils vérifient la santé du participant au début de l'essai, donnent des instructions spécifiques pour participer à l'essai, feront les tests et les examens liés à l'étude, surveillent attentivement le participant pendant l'essai et restent en contact après la fin de l'essai. complété. Ils partageront généralement vos résultats et fourniront d'autres informations à votre ou vos médecins personnels si vous le permettez.

L'équipe d'étude de l'essai clinique, qui comprend des médecins, des infirmières et d'autres professionnels de la santé, vérifie la santé du participant au
début de l'essai, donne des instructions précises pour participer à l'essai, surveille attentivement le participant pendant l'essai et reste en contact une fois l'essai terminé.

Certains essais cliniques impliquent plus de tests et de visites chez le médecin que le participant n'en aurait normalement eu pour une maladie ou un état. La participation à l'essai clinique est plus fructueuse lorsque le protocole de l'étude est suivi attentivement, y compris des contacts fréquents avec l'équipe de l'essai clinique.

Équipe d'étude des essais cliniques : Une équipe d'essai clinique est composée de nombreux membres clés différents. L'équipe peut varier en fonction de plusieurs facteurs, notamment le type et la phase de l'essai clinique et si l'essai implique plusieurs centres. Les rôles clés incluent : 

    • Chercheur principal (PI): Un PI est le chercheur principal ou le clinicien qui mène l'essai clinique. Le PI est responsable de : 
      • Veiller à ce qu'une enquête soit menée conformément aux enquêteur déclaration, le plan d'investigation et la réglementation applicable.
      • Protéger les droits, la sécurité et le bien-être des sujets sous la garde de l'investigateur.
      • Contrôle de la ou des thérapies à l'étude.
    • Coordonnateur de la recherche clinique (CRC): Un CRC gère et conduit les activités d'étude quotidiennes conformément au protocole, à la réglementation applicable et Bonnes pratiques cliniques (BPC) et Comité d'examen institutionnel (CISR ) exigences.
    • Sous-enquêteur (Sous I): Le Sub I est un membre de l'équipe de recherche désigné et supervisé par le PI pour effectuer des procédures critiques liées à l'étude et / ou pour prendre des décisions importantes liées à l'étude.
    • Recherche clinique Infirmière coordonnatrice (CRNC) :  Un CRNC peut être requis pour certaines activités liées au protocole.
    • Coordonnateur réglementaire : Le coordinateur réglementaire prépare et maintient les soumissions IRB et les documents FDA. Peut également suivre les progrès de l'étude. 

Une fois les données recueillies à partir de l'étude, l'équipe de l'essai clinique les analyse pour identifier les principaux résultats. L'équipe utilise ces résultats pour déterminer ce qu'il faut faire ensuite avec la thérapie. La prochaine étape pourrait être la prochaine phase des essais cliniques si les données semblent prometteuses et que l'organisme de réglementation est d'accord. Cependant, si la thérapie ne répond pas aux normes de sécurité et/ou d'efficacité établies, aucune autre enquête ne sera effectuée.

Que signifie indication et pourquoi est-ce important ?

Le "jeindication" pour un médicament fait référence à l'utilisation de ce médicament pour traiter une maladie ou un trouble particulier. Un médicament peut avoir plus d'une indication étiquetée par la FDA, cela signifie qu'il peut être utilisé pour plusieurs conditions médicales. Le rôle principal de l'étiquetage des indications est de permettre aux praticiens de la santé d'identifier facilement les thérapies appropriées pour les patients en communiquant clairement les indications approuvées du médicament.

Utilisation hors étiquette

Lors de l'examen de vos options de traitement, votre fournisseur de soins de santé peut décider de vous faire utiliser un médicament hors AMM différemment de la façon dont il est normalement prescrit ou pour quoi il est indiqué. L'utilisation hors AMM est définie comme l'utilisation d'un Les médicaments approuvés par la FDA sont utilisés d'une manière qui n'a pas été approuvée par la FDA par le biais d'un essai clinique standard d'innocuité et d'efficacité.

Des exemples d'utilisations hors AMM peuvent inclure, mais sans s'y limiter :

  • Lorsqu'un médicament est utilisé pour une condition qu'il n'est pas approuvé pour traiter

  • Lorsqu'un médicament est dosé différemment de ce qui a été approuvé

  • Traiter les enfants avec un médicament qui a été approuvé pour une utilisation chez les adultes seulement

Les utilisations hors AMM peuvent éventuellement être approuvées par la FDA.

Couverture d'assurance

Une indication est également important en termes d'assurance et de facturation médicale. Certaines polices d'assurance médicale peuvent ne pas couvrir l'utilisation « hors AMM » de médicaments. Medicare Part D couvre les médicaments prescrits pour une utilisation non indiquée sur l'étiquette uniquement si les médicaments sont identifiés comme sûrs et efficaces pour cette utilisation dans l'un des trois recueils de médicaments officiellement reconnus. Les « recueils » sont des encyclopédies de produits chimiques pharmaceutiques, avec des informations sur le dosage et l'utilisation.

Il y a certainement des risques à déduire une indication du diagnostic, surtout si le prescripteur utilise un médicament à des fins non indiquées sur l'étiquette.

 

Qu'est-ce qu'un protocole ?

Un protocole est un plan d'étude sur lequel repose chaque essai clinique. Le plan est soigneusement conçu pour protéger la santé des participants ainsi que
répondre à des questions de recherche précises. Un protocole décrit quels types de personnes peuvent participer à l'essai ; le calendrier des tests, des procédures, des médicaments et des dosages ; et la durée de l'étude.

Qu'est-ce qu'un placebo ?

Un placebo est une pilule, un liquide ou une poudre inactif qui n'a aucune valeur thérapeutique. Dans les essais cliniques, les traitements à l'étude sont souvent comparés à des placebos pour évaluer l'efficacité du traitement à l'étude. Dans certaines études, les participants du groupe témoin recevront un placebo au lieu d'un médicament actif ou d'un traitement expérimental.

Qu'est-ce qu'un groupe de contrôle ?

Un contrôle est la norme par laquelle les observations de l'étude sont évaluées. Dans de nombreux essais cliniques, un groupe de participants à l'étude recevra un médicament ou un traitement expérimental (également appelé « étude »), tandis que le groupe témoin reçoit soit un traitement standard pour la maladie, soit un placebo.

Est-ce que je peux choisir à quel groupe je participe ? (Expérimental ou contrôle)

Non, chaque personne qui accepte de participer à un essai clinique comparant un médicament ou dispositif à l'étude avec un traitement standard ou un placebo est prise au hasard
affecté (c'est-à-dire par hasard) à l'un des groupes. En général, le participant et l'équipe de l'essai clinique ne connaissent pas l'affectation du groupe
jusqu'à la fin de l'étude.

Quelle différence cela fait-il que je sache ou que l'équipe d'essai de l'équipe clinique sache dans quel groupe je me trouve ? 

La connaissance de ces informations peut influencer le rapport d'un participant ou d'une équipe d'étude sur la façon dont les choses se passent dans l'étude. Par exemple, si le
Si le participant et/ou l'équipe d'étude sait que le participant fait partie du groupe d'étude, un événement indésirable tel qu'une éruption cutanée peut être signalé comme étant
"probablement" lié au médicament à l'étude, au lieu de "peut-être lié". Ou le participant peut signaler des événements indésirables plus fréquemment que s'il n'était pas au courant de l'affectation de groupe. Cependant, si le participant et/ou l'équipe de l'étude sait que le participant est dans le groupe témoin/placebo, l'éruption cutanée sera signalée comme « non liée » et, plus important encore, le participant de ce groupe pourrait involontairement signaler une aggravation de son état. maladie ou condition, lorsqu'il n'y a pas eu de changement.

Que signifie une étude en simple aveugle ou en double aveugle ?

La « mise en aveugle » est une procédure dans laquelle une ou plusieurs personnes participant à l'essai de recherche sont tenues dans l'ignorance de la ou des affectations de traitement. Le simple aveugle signifie généralement que le participant à la recherche n'est pas informé de l'affectation du traitement. Le double aveugle signifie généralement que le participant à la recherche, l'investigateur, le coordinateur/infirmier de l'étude, le sponsor de l'étude et, dans certains cas, l'analyste des données, ne sont pas informés de l'attribution du traitement. Le but d'une conception d'étude « en aveugle » est d'éliminer le biais non intentionnel qui peut affecter l'interprétation des informations de recherche recueillies, si l'affectation du traitement est connue. Si la sécurité du participant l'exige, un comité de surveillance de la sécurité des données indépendant peut indiquer rapidement à l'investigateur quelle affectation de traitement un participant a reçu ; cependant, cela oblige généralement le participant à se retirer de toute participation ultérieure à cette étude.

Un effet indésirable est-il la même chose qu'un effet secondaire ?

Non, ces deux termes n'ont pas le même sens. Un événement (ou une expérience) indésirable décrit un événement ou une expérience défavorable qui se produit après qu'un participant a commencé l'étude de recherche. L'événement ou l'expérience peut être signalé par le participant à la recherche (par exemple, "je me suis senti étourdi toute la journée") ou observé par le chercheur (par exemple, un résultat de test de laboratoire anormal). La survenue d'une expérience ou d'un événement défavorable ne signifie pas nécessairement qu'il est associé (ou causé par) le médicament, l'appareil ou le traitement expérimental. Généralement, un événement/expérience indésirable est considéré(e) comme un « effet secondaire » lorsque, une fois l'étude terminée, l'événement a été observé comme se produisant beaucoup plus fréquemment chez les participants du groupe expérimental que dans le groupe témoin.

Questions a poser

Toute personne intéressée à participer à une étude clinique doit en savoir le plus possible sur l'étude et se sentir à l'aise de poser des questions à l'équipe de recherche sur l'étude, les procédures associées et les dépenses éventuelles. Les questions suivantes peuvent être utiles lors d'une telle discussion. Les réponses à certaines de ces questions sont fournies dans le consentement éclairé document. De nombreuses questions sont spécifiques aux essais cliniques, mais certaines s'appliquent également aux études observationnelles.

  • Qu'est-ce qui est étudié ?
  • Pourquoi les chercheurs pensent-ils que l'intervention testée pourrait être efficace ? Pourquoi cela pourrait-il ne pas être efficace ? A-t-il déjà été testé ?
  • Quelles sont les interventions possibles que je pourrais recevoir pendant le procès ?
  • Comment sera-t-il déterminé quelles interventions je reçois (par exemple, par hasard) ?
  • Qui saura quelle intervention je reçois pendant l'essai ? Est-ce que je saurai ? Les membres de l'équipe de recherche le sauront-ils?
  • Comment les risques, effets secondaires et avantages possibles de cet essai se comparent-ils à ceux de mon traitement actuel ?
  • Que vais-je devoir faire ?
  • Quels tests et procédures sont impliqués?
  • À quelle fréquence devrai-je me rendre à l'hôpital ou à la clinique ?
  • Une hospitalisation sera-t-elle nécessaire ?
  • Combien de temps durera l'étude ?
  • Qui paiera ma participation ?
  • Serai-je remboursé pour d'autres dépenses ?
  • Quel type de soins de suivi à long terme fait partie de cet essai ?
  • Si je bénéficie de l'intervention, serai-je autorisé à continuer à la recevoir après la fin de l'essai ?
  • Les résultats de l'étude me seront-ils communiqués ?
  • Qui supervisera mes soins médicaux pendant que je participe à l'essai ?
  • Quelles sont mes options si je me blesse pendant l'étude ?