Soticlestat continua ad apparire sicuro e ben tollerato; la maggior parte degli 11 pazienti ha mostrato una riduzione delle convulsioni
Tutti i pazienti che hanno completato lo studio di fase 2 ARCADE fino ad oggi hanno scelto di iscriversi allo studio di estensione in aperto ENDYMION
Nella coorte Dup15q (n = 6), i pazienti mostravano anche una varietà di tipi di crisi tra cui convulsioni motorie (toniche e atoniche), miocloniche e di assenza.
In un paziente con crisi motorie pure (34.8 crisi epilettiche per 28 giorni basali), la frequenza delle crisi è stata ridotta del 90% durante la fase di mantenimento di 12 settimane (89% per l'intero periodo di trattamento). Questo paziente ha avuto anche due periodi senza crisi di 28 giorni.
Gli altri cinque pazienti nella coorte Dup15q con tipi di crisi miste hanno mostrato segni preliminari di efficacia, come segue:
° Tre pazienti con crisi miocloniche hanno mostrato una riduzione del 60%, 66% e 100% durante il periodo di mantenimento (e rispettivamente del 74%, 65% e 100% durante l'intero periodo di trattamento).
° Due pazienti hanno avuto crisi di assenza e hanno mostrato una riduzione del 78% e 74% delle crisi di assenza durante la fase di mantenimento (riduzione del 74% e 51% durante l'intero periodo di trattamento). Nei cinque pazienti che hanno completato l'intero periodo di trattamento al momento della riduzione dei dati, i giorni liberi da crisi motorie in quattro di questi pazienti sono aumentati del 64%, 159%, 539% e 590%, il quinto paziente non ha mostrato miglioramenti.
Studio ARCADE di fase 2 - Risultati di sicurezza iniziali
Soticlestat è stato generalmente ben tollerato in questo studio e ha dimostrato un profilo di sicurezza coerente con i risultati di studi precedenti. Gli eventi avversi più comuni sono stati costipazione (n = 3; 27%), affaticamento (n = 2; 18%), rinofaringite (n = 2; 18%) e convulsioni (n = 2; 18%). Inoltre, non sono stati segnalati ritiri correlati a eventi avversi, eventi avversi gravi o decessi.
