Dup15q Alliance Advocacy em ação

A Dup15q Alliance tem orgulho de trabalhar ao lado de nossos parceiros de advocacia para garantir que a voz de nossa comunidade seja ouvida na legislação importante.

A Dup15q Alliance assinou para apoiar o seguinte:

2023 Dup15q Advocacia em Ação

  • Ato de Passo Seguro: A Dup15q Alliance junta-se a 110 organizações de pacientes e prestadores de serviços, escrevemos para instar os líderes da maioria e dos líderes das minorias a aprovarem uma legislação abrangente de reforma do PBM e, de forma crítica, a incluírem a Lei do Passo Seguro (S. 652/HR 2630) no pacote final. Esta inclusão é vital para garantir o acesso oportuno do consumidor aos tratamentos clinicamente necessários. A Lei Safe Step representa uma salvaguarda crucial, garantindo que os planos de saúde do empregador ofereçam um processo de exceções à terapia escalonada expedito e clinicamente razoável. A terapia escalonada é uma forma complexa de autorização prévia que exige que os pacientes tentem e falhem nos tratamentos preferidos pela seguradora antes que o plano cubra o tratamento inicialmente selecionado pelo paciente e seu provedor.
    Quando clinicamente inadequada, a terapia escalonada é particularmente flagrante, pois pode atrasar os cuidados necessários durante meses e levar a resultados de saúde graves ou irreversíveis para os pacientes.

 

  • Ato Raro: A Dup15q Alliance se une a 78 organizações que representam pacientes com distúrbios raros, instando os membros do Comitê HELP a apoiar a Lei RARE e votar para avançar esta legislação fora do Comitê para preservar a intenção deste incentivo ODA crítico que beneficiou milhões de americanos e suas famílias que enfrentam diagnósticos de doenças raras. A Lei RARE manteria a intenção original da ODA, deixando claro que a exclusividade do medicamento órfão está vinculada à indicação aprovada, ao mesmo tempo em que garante incentivos adequados para promover o desenvolvimento robusto de medicamentos para doenças raras. Esclarecer o escopo da exclusividade dos medicamentos órfãos é fundamental, uma vez que as doenças raras continuam sendo uma área com necessidades significativas não atendidas. Mais de 90% das estimadas 7,000 doenças raras conhecidas ainda não têm um tratamento aprovado pela FDA indicado para a doença rara específica. Se a Lei RARE não for promulgada, é provável que haja menos medicamentos órfãos aprovados para populações especiais de pacientes, um resultado que contraria o objetivo da ODA e não é do melhor interesse da comunidade de doenças raras.

 

  •  Substâncias controladas pela DEA e telessaúde: A Dup15q Alliance se une a 40 organizações em uma carta à Drug Enforcement Agency, comentando a regra proposta sobre a prescrição de substâncias controladas por telemedicina quando o médico e o paciente não tiveram uma avaliação médica pessoal anterior. Muitos medicamentos anticonvulsivantes são substâncias controladas nas Tabelas III, IV e V. Quaisquer limitações no acesso a medicamentos prescritos para epilepsia podem ser extremamente perigosas para pessoas com epilepsia.

 

  • Política de Reintegração e Transição da MediCal: A Dup15q Alliance se junta em uma carta ao Diretor do Departamento de Serviços de Saúde da Califórnia em relação à Política de Reintegração e Transição da MediCal. O Departamento de Serviços de Saúde anunciou uma estratégia em 2022 sobre a política de reintegração da Medi-Cal. Este lançamento só recentemente se tornou conhecido por muitas pessoas em nossas comunidades e seus profissionais de saúde, deixando o tempo atrasado para entender com eficiência o
    mudanças de política sobre como isso afeta negativamente nossa comunidade. Restringir o acesso aos cuidados impondo políticas de gerenciamento de utilização, como autorizações prévias, terapia por etapas e limites de quantidade, amplia os resultados desfavoráveis ​​da saúde e compromete a qualidade de vida. Promover essas estratégias de implementação cria encargos indevidos para os indivíduos que dependem desses medicamentos. Esses encargos podem reduzir diretamente a adesão à medicação, resultar em aumento de hospitalizações e atendimentos de emergência, que contribuem para um atraso no tratamento necessário para controlar as manifestações da doença que têm profundas consequências irreversíveis a longo prazo.

 

  • Dotações Federais para Epilepsia: A Dup15q Alliance tem o orgulho de se juntar a 37 organizações em uma carta ao Comitê de Dotações, instando-as a continuar comprometidas com o tratamento de epilepsias raras, fornecendo financiamento para programas vitais para a Comunidade de Epilepsia.

 

  • Letra de Código CID 10: Dup15q Alliance junta-se a parceiros com Combined Brain em uma carta ao Diretor Médico dos Padrões de Dados de Classificação e Saúde Pública solicitando um código ICD-10 exclusivo para cada uma de nossas condições genéticas com base no gene causal. Sem esses códigos de diagnóstico genético específicos no registro médico, será difícil localizar, tratar e acompanhar a saúde desses pacientes.

 

  • Step Therapy em planos que oferecem Benefícios Essenciais de Saúde: A Dup15q Alliance junta-se a 84 organizações de defesa de pacientes e provedores que solicitam informações dos centros de Medicare & Medicais Services em relação ao uso da terapia por etapas em planos que fornecem Benefícios Essenciais de Saúde. A terapia por etapas é uma forma complexa de autorização prévia (PA) na qual as seguradoras de saúde exigem que os pacientes tentem e reprovem um ou mais medicamentos preferenciais da seguradora antes que a seguradora cubra a medicação inicialmente prescrita e acordada pelo paciente e seu provedor. Como pode levar vários meses para que os pacientes comprovem a falha, a terapia inapropriada do ponto de vista médico atrasa o acesso aos cuidados necessários e pode resultar em resultados de saúde devastadores.

 

 

  • Iniciativa de modernização de dados nos Centros de Controle e Prevenção de Doenças: A Dup15q Alliance se junta a 90 organizações em uma carta instando o Comitê de Dotações a destinar pelo menos US$ 340 milhões para a Iniciativa de Modernização de Dados (DMI) nos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) no ano fiscal (AF) de 2024. Os dados de saúde pública são essencial para uma resposta diária eficaz à saúde pública e durante emergências de saúde pública. Apesar disso, muitos departamentos de saúde estaduais, territoriais, locais e tribais (STLT) carecem de sistemas de dados modernos e conectividade para receber e processar dados eletronicamente de forma completa e, portanto, ainda recebem dados de prestadores de serviços de saúde por fax ou telefone ou processam relatórios manualmente para disponibilizar informações para análise e resposta.

 

  • Iniciativa de Pesquisa do Cérebro Através do Avanço de Neurotecnologias Inovadoras (BRAIN): A Dup15q Alliance tem o orgulho de se juntar a mais de 60 organizações que solicitam ao Comitê de Dotações, Subcomitê de Trabalho, Saúde e Serviços Humanos, Educação e Agências Relacionadas que forneçam pelo menos US$ 740 milhões para a iniciativa BRAIN no ano fiscal de 2024. Apesar do tremendo progresso, distúrbios cerebrais e doenças impõem um custo anual de 1.5 biliões de dólares à economia do país. Um em cada três americanos terá um distúrbio cerebral ou do sistema nervoso em algum momento da vida. A Iniciativa BRAIN está a revolucionar a nossa compreensão do cérebro e a oferecer esperança aos milhões de indivíduos afetados por doenças, distúrbios e lesões cerebrais.

 

  • Ato de Passo Seguro: A Aliança Dup15q tem o orgulho de se juntar a uma carta para instar o Senado e a Câmara dos Representantes dos EUA a aprovar uma legislação abrangente de reforma do PBM e, fundamentalmente, a incluir a Lei do Passo Seguro (S. 632/HR 2630) no pacote final. A terapia escalonada é uma forma complexa de autorização prévia que exige que os pacientes tentem e falhem nos tratamentos preferidos pela seguradora antes que o plano cubra o tratamento inicialmente selecionado pelo paciente e seu provedor. Quando clinicamente inadequada, a terapia escalonada é particularmente flagrante, pois pode atrasar os cuidados necessários durante meses e levar a resultados de saúde graves ou irreversíveis para os pacientes.

 

  • Lei de Dotações de Defesa de 2024: A Dup15q Alliance tem o orgulho de se juntar a 131 organizações em uma carta do Defense Health Research Consortium pedindo ao Congresso que financie integralmente o Programa de Pesquisa Médica Dirigido pelo Congresso por meio da promulgação da Lei de Dotações de Defesa do ano fiscal de 2024. Mais atrasos impedirão novas descobertas importantes e a tradução da inovação médica em novos tratamentos e curas para muitas doenças.

 

2022 Dup15q Advocacia em Ação

  • Coalizão CDC: A Dup15q Alliance se junta aos 156 membros da CDC Coalition e outras organizações estaduais, nacionais e acadêmicas de apoio para instar o Comitê de Apropriações a incluir pelo menos US$ 10.45 bilhões para os programas dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças em qualquer trabalho, saúde e serviços humanos finais do ano fiscal de 2023 , Projeto de lei de dotações de agências de educação e afins. Um forte financiamento para o CDC é fundamental para apoiar todas as atividades e programas do CDC, que são essenciais para proteger a saúde de nossas comunidades. Devido a anos de subfinanciamento, muitos programas do CDC não receberam os recursos necessários para enfrentar os muitos desafios de saúde que enfrentamos como nação, fazendo com que muitos dos programas de prevenção mais eficazes do CDC não cheguem a todos os estados e comunidades

 

  • Investimento Federal em Epilepsias: A Dup15q Alliance tem orgulho de se juntar a 225 organizações e indivíduos na assinatura de uma carta ao presidente Biden, encorajando-o a aumentar a atenção federal e o investimento na vasta gama de epilepsias que, juntas, estão entre as condições mais comuns que afetam o cérebro.

 

  • Carta de Dotações da Conferência de Epilepsia FY23: A Dup15q Alliance se une a mais de 30 organizações em uma carta ao Comitê de Dotações dos EUA, mostrando nosso apoio à recomendação da Câmara de aumentar o Programa de Epilepsia dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) para US$ 13 milhões no projeto de lei Trabalho-HHS-Educação. Esperamos que este nível de financiamento possa ser mantido durante as negociações finais. Esse aumento aumentará significativamente a conscientização do público e dos provedores e melhorará o atendimento à comunidade de epilepsia por meio de investimentos significativos em atividades de saúde pública bem-sucedidas.

 

  • Não discriminação na cobertura de seguro saúde e outras coberturas relacionadas à saúde: A Dup15q Alliance juntou-se a mais de 80 organizações na assinatura de uma carta ao HHS Office for Civil Rights comentando sobre a regra proposta implementando a Seção 1557 da Lei de Cuidados Acessíveis. Os grupos apoiam uma proposta de regra abrangente que busca fortalecer a proteção dos direitos civis em programas de saúde financiados pelo governo federal e programas HHS e concordaram que a capacidade de acessar os cuidados de saúde necessários de forma completa e livre de discriminação é crítica e requer ação para apoiar e fortalecer as leis anti-discriminação existentes.

 

  • Legislação de Triagem Neonatal do Texas: A Dup15q Alliance junta-se à Everylife Foundation e à Texas Rare Alliance em apoio ao HB109 e SB 242. Modernizando a legislação de triagem neonatal para alinhar o Texas com o Painel Federal de Triagem Uniforme Recomendado (RUSP) para garantir que todas as condições recomendadas pelo governo federal sejam adicionadas ao painel de triagem de forma razoável quantidade de tempo fornece uma abordagem cuidadosa para expandir a triagem neonatal no Texas. O RUSP é atualizado periodicamente por meio de um processo de revisão deliberativo completo, baseado em ciência e evidências, envolvendo um comitê nacional de especialistas em triagem neonatal. Essa legislação permitiria ao Texas adicionar novas condições com eficiência, aproveitando o trabalho feito por esses especialistas médicos em nível federal para remover obstáculos aos testes necessários e minimizar a progressão irreversível da doença e a perda de vidas decorrentes de doenças não tratadas. Estados como Geórgia, Carolina do Norte, Arizona e Califórnia aprovaram legislação semelhante e sempre tiveram um apoio bipartidário esmagador.

 

  • Programas Medicare e Medicaid: A Dup15q Alliance junta-se a organizações no Haystack Project em uma carta instando a CMS a garantir que os pacientes com doenças raras do Medicare mantenham acesso às opções de telemedicina para atendimento/consulta de especialistas distantes. Haystack apoia fortemente o acesso contínuo à telemedicina como uma opção que os pacientes podem escolher em consulta com seus médicos. Para pacientes com doenças raras e ultrarraras, os serviços de telessaúde provaram ser um complemento valioso para visitas pessoais durante a pandemia de COVID-19. Visitas apenas de áudio e audiovisuais iniciadas na casa do paciente permitiram um acesso mais amplo a uma continuidade de cuidados coordenados que inclui conhecimentos específicos da doença de especialistas locais, bem como aqueles fora da área geográfica do paciente, sem o ônus da viagem. Para muitos pacientes e suas famílias, a telemedicina ofereceu maior conveniência e diminuiu gradativamente o fardo que as famílias enfrentam ao cuidar de um indivíduo com uma condição rara e grave.

 

  • Programas de Pesquisa em Saúde de Defesa: A Dup15q Alliance se junta a mais de 45 organizações em uma carta à liderança da Câmara e do Senado, instando-os a trabalhar para a promulgação da Lei de Dotações de Defesa do ano fiscal de 2023, para garantir níveis totais de financiamento para os Programas de Pesquisa em Saúde da Defesa, incluindo os Programas de Pesquisa Médica Dirigido pelo Congresso ( CDMRP). A falha em aprovar um orçamento do ano fiscal de 2023 totalmente financiado comprometerá a capacidade dos laboratórios científicos nos EUA de planejar e preparar com eficácia as solicitações de subsídios da mais alta qualidade, diminuindo potencialmente as oportunidades de manter programas de pesquisa baseados em descobertas e interrompendo a força de trabalho científica crítica.

 

  • Lei Federal de Alimentos, Medicamentos e Cosméticos (FFDCA) e uma reautorização completa de cinco anos dos programas listados na Seção F, Título V da HR 6833: A Dup15q Alliance junta-se à NORD junto com 126 organizações de defesa para instar nossa liderança do Congresso a incluir uma reautorização completa de cinco anos dos programas listados na Seção F, Título V ou JR 6833 (Programas do Título V), das Dotações Contínuas e Lei de Dotações Suplementares da Ucrânia de 2023 e incluir reformas importantes na Lei Federal de Alimentos, Medicamentos e Cosméticos (FFDCA) em qualquer pacote legislativo de final de ano em desenvolvimento. Disposições para fortalecer o caminho de aprovação acelerada, esclarecer e codificar o escopo da exclusividade de medicamentos órfãos e expandir a diversidade de ensaios clínicos têm amplo apoio bipartidário e beneficiariam diretamente a comunidade de doenças raras, mas foram deixadas de fora do HR 6833. Nossas organizações estão profundamente preocupadas com o impacto que um atraso na autorização de longo prazo - ou uma autorização caducada dos programas do Título V - e uma falha em abordar as mudanças legislativas necessárias mencionadas acima terão sobre o acesso do paciente a produtos críticos, muitas vezes salvadores de vidas.

 

  • Seção 1557 do Affordable Care Act.: A Dup15q Alliance tem o orgulho de se juntar a mais de 80 organizações na assinatura de uma carta ao Escritório de Direitos Civis do HHS comentando sobre a regra proposta que implementa a Seção 1557 da Lei de Assistência Acessível. Os grupos apoiam uma regra proposta abrangente que busca fortalecer as proteções dos direitos civis em programas de saúde financiados pelo governo federal e programas de HHS e concordaram que a capacidade de acessar os cuidados de saúde necessários de forma plena e livre de discriminação é fundamental e requer ação para apoiar e fortalecer as leis de não discriminação existentes.

 

  • Lei de Aceleração do Acesso de Crianças a Cuidados (HR 3089/S. 1544): A Dup15q Alliance se une a organizações de defesa de pacientes que representam crianças com condições médicas raras, graves e complexas em uma carta apoiando a Lei de Aceleração do Acesso a Cuidados de Crianças (HR 3089/S. 1544). O Accelerating Kids' Access to Care Act criaria um caminho para rastrear e inscrever provedores pediátricos em vários programas estaduais do Medicaid se certos requisitos forem atendidos, como estar em boas condições com o programa Medicaid do estado de origem. Os provedores elegíveis seriam restritos àqueles que cuidam de crianças e, em alguns casos, pessoas com mais de 18 anos cujas condições começaram na infância para melhorar a continuidade dos cuidados e reconhecendo que alguns cuidados especializados em adultos jovens podem ser fornecidos por provedores pediátricos.

 

  • Lei da Taxa de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA): A Dup15q Alliance se une a 91 organizações de defesa de pacientes que representam pacientes com doenças raras e outras condições de saúde agudas ou crônicas, insta o Comitê de Saúde, Educação, Trabalho e Pensões a incluir como parte da Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos de Prescrição (PDUFA) deste ano disposições de reautorização para fortalecer a O caminho de aprovação acelerada (AA) da Food and Drug Administration (FDA) e permite o acesso do paciente a essas terapias críticas, muitas vezes que salvam vidas. A via AA provou ser uma ferramenta vital para trazer tratamentos seguros e eficazes para muitos pacientes, incluindo aqueles com doenças raras. No entanto, o caminho enfrenta críticas crescentes de uma variedade de partes interessadas. 1 Algumas dessas preocupações levaram a várias propostas agora no Departamento de Saúde e Serviços Humanos (HHS) para consideração que, se aprovadas e implementadas, prejudicariam a autoridade do FDA e atrasariam ou potencialmente impediriam os pacientes de acessar terapias cruciais onde não existem outras opções.2 3 Embora existam críticas legítimas ao caminho da AA, muitas vezes parece que problemas com aprovação acelerada estão sendo usados ​​como substitutos para os desafios mais amplos do sistema de saúde com os altos custos dos medicamentos prescritos. Reduzir o acesso do paciente a terapias que utilizam um caminho específico da FDA não resolverá problemas com aprovação acelerada ou custos de medicamentos prescritos. Portanto, instamos o Congresso a incorporar à reautorização do PDUFA várias recomendações descritas nesta carta para fortalecer o caminho do AA e facilitar o acesso do paciente a terapias para doenças raras que utilizam aprovação acelerada.

 

  • Lei de Escola Segura de Apreensão da Califórnia (AB 1810): A Dup15q Alliance orgulha-se de assinar o apoio à Escola Segura de Apreensão da Califórnia e insta o governador Newsom a assinar a AB 1810 em lei. A AB 1810 é fundamental para garantir que os alunos que vivem com epilepsias e distúrbios convulsivos na Califórnia permaneçam seguros e sejam bem apoiados em seu ambiente escolar e tenham acesso aos cuidados de que precisam.

 

  • Resposta de Medicina de Precisão para a Lei das Crianças de Hoje: A Dup15q Alliance tem o orgulho de assinar em apoio ao HR5989, a Lei de Resposta de Medicina de Precisão para Crianças Hoje para garantir que crianças não diagnosticadas e suas famílias possam ter acesso a serviços clínicos de sequenciamento genético e genômico necessários e abrangentes. Permitir o acesso a testes clínicos genéticos e de sequenciamento genômico para crianças não diagnosticadas com suspeita de doença hereditária é fundamental para um diagnóstico oportuno e acesso a cuidados abrangentes, especialmente para condições genéticas raras, como a síndrome dup15q.

 

  • Voz do paciente no processo de desenvolvimento de medicamentos: A Dup15q Alliance se une a mais de 30 organizações pedindo ao Congresso que eleve a voz do paciente no processo de desenvolvimento de medicamentos. Nem a versão da Câmara nem do Senado do The Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) atualmente inclui disposições para desenvolver e melhorar ainda mais os processos de desenvolvimento de medicamentos focados no paciente na FDA. À medida que os Comitês avançam na reautorização do PDUFA, instamos o Congresso a continuar seu legado de apoiar a voz do paciente no desenvolvimento da terapia, incluindo linguagem garantindo que a FDA divulgue como usa os dados de experiência do paciente (PED) no processo de revisão. Esse equilíbrio entre o rigor no desenvolvimento do PED e na sua aplicação à tomada de decisão da agência central é um pacto vital que somente o Congresso pode garantir.

 

  • A Lei RARO: A Dup15q Alliance junta-se a 85 organizações que representam pacientes com doenças raras, instando Washington a incorporar a S. 4185, a Lei de Retenção de Acesso e Restauração de Exclusividade (RARE). A Lei RARE esclareceria a intenção original da Lei de Medicamentos Órfãos (ODA) e codificaria a interpretação de longa data da Food and Drug Administration (FDA) dessa lei histórica. Nossas organizações estão profundamente preocupadas que uma decisão de um processo judicial recente, se não for corrigida pela promulgação da Lei RARE, possa impedir o progresso contínuo no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. As implicações deste caso podem deixar alguns pacientes com doenças raras, incluindo crianças ou aqueles com variações menos comuns de uma doença rara, sem acesso a um tratamento aprovado pela FDA que provou ser seguro e eficaz para suas circunstâncias e/ou condições específicas .

 

  • Proteja o acesso ao CBD para epilepsias: A Dup15q Alliance se une a 30 organizações de epilepsia, para solicitar edições na Seção 811 do projeto de lei para garantir que
    pessoas com epilepsia podem manter o acesso ao canabidiol (CBD). A Comissão de Saúde, Educação, Trabalho e Pensões do Senado (HELP) está atualmente trabalhando em seu projeto de lei para reautorizar a Lei da Taxa de Usuário de Medicamentos de Prescrição (PDUFA). Infelizmente, o projeto de lei contém uma disposição que pode limitar o acesso ao CBD. O projeto de lei inclui uma seção sobre regulamentação de suplementos alimentares, incluindo o aumento da capacidade da FDA de retirar produtos comercializados como suplementos alimentares que incluem ingredientes ativos de medicamentos aprovados pela FDA. O CBD que não é Epidiolex se enquadra na categoria de “suplemento alimentar”, portanto, essa linguagem pode prejudicar o acesso ao CBD para pessoas com epilepsia.

 

  • Carta de Financiamento do Centro Crônico: A Dup15q Alliance junta-se a 63 organizações de pacientes e consumidores que se uniram em apoio aos apropriadores solicitantes que buscam US$ 3.75 bilhões para o CDC Chronic Center. Enquanto o Congresso trabalha para redigir a legislação de dotações para Trabalho, Saúde e Serviços Humanos, Educação e Agências Relacionadas (Labor-HHS) para o ano fiscal de 2023, as 64 organizações abaixo assinadas solicitam US$ 3.75 bilhões para o Centro Nacional de Controle e Prevenção de Doenças dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças. Prevenção de Doenças Crônicas e Promoção da Saúde (NCCDDPHP) em sua missão de ajudar pessoas e comunidades a prevenir doenças crônicas e promover saúde e bem-estar para todos.

 

  • Assinatura de dotações do EF23 em Letter_DMI e CFA: A Dup15q Alliance se une a outras organizações para que as organizações exortem a apropriação de pelo menos US$ 250 milhões para a DataModernization Initiative (DMI) nos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC). O financiamento para DMI também tornará possível o trabalho crítico do recém-criado Centro de Previsão e Análise de Surtos (CFA) do CDC. Uma dotação de US$ 50 milhões para CFA no ano fiscal de 2023 ajudará a financiar o centro para facilitar o uso de dados, modelagem e análise para melhorar a preparação e a resposta à pandemia.

 

  • O Grupo Ad Hoc para Pesquisa Médica:  A Dup15q Alliance se junta a 370 organizações e instituições que assinaram a recomendação de financiamento do ano fiscal de 2023 do Grupo Ad Hoc para os Institutos Nacionais de Saúde. Isso recomenda um nível de programa de pelo menos US$ 49.048 bilhões para o orçamento base do NIH e insta os legisladores a garantir que qualquer financiamento para a nova Agência de Projetos de Pesquisa Avançada para a Saúde (ARPA-H) complemente a recomendação de US$ 49 bilhões para o orçamento base do NIH, em vez do que suplantar o investimento fundamental essencial no NIH.

 

  • Lei de Sarah de 2022 para Escolas Seguras de Apreensão (HB 606): A Dup15q Alliance tem o orgulho de apoiar a Lei de Sarah para escolas seguras contra convulsões (HB 606) e instar a legislatura de Ohio a aprovar rapidamente esta legislação. A Lei de Sarah para escolas seguras contra convulsões é fundamental para garantir que os alunos que vivem com epilepsias e distúrbios convulsivos em Ohio permaneçam seguros e sejam bem apoiados em seu ambiente escolar e tenham acesso aos cuidados de que precisam.

 

  • Dotações de modernização de dados do CDC: A Dup15q Alliance se junta a mais de 100 organizações de defesa de pacientes em uma carta ao Comitê de Apropriações em apoio a pelo menos US$ 250 milhões em financiamento do FY23 para a Iniciativa de Modernização de Dados (DMI) do CDC e US$ 50 milhões para o novo Centro de Previsão e Análise (CFA) do CDC. O DMI garantirá que os sistemas de saúde pública possam compartilhar dados de forma rápida e contínua em resposta a qualquer ameaça à saúde pública e o CFA usará dados, análises e modelagem para melhorar a preparação para pandemias

 

  • Lei da Vontade de 2022: A Dup15q Alliance tem o orgulho de assinar em apoio à Lei de Will (SB 710) e instar a legislatura do Missouri a aprovar essa legislação rapidamente. A Lei de Will é fundamental para garantir que os alunos que vivem com epilepsias e distúrbios convulsivos no Missouri permaneçam seguros e sejam bem apoiados em seu ambiente escolar e tenham acesso aos cuidados de que precisam.

 

  • 2022 Lei de Segurança Escolar Segura de Apreensão de Maryland “Lei de Bryanleigh”: A Dup15q Alliance tem o orgulho de assinar o apoio à Lei de Escolas Seguras de Apreensão de Maryland “Lei de Brynleigh” ou HB.136, que exige legislação estadual para garantir que o pessoal da escola, incluindo enfermeiros e professores, não apenas esteja preparado, mas também possa reconhecer e responder de forma adequada e eficiente para os alunos que sofrem convulsões.

 

  • 2022 Assembleia Geral da Virgínia HB 1178 Apreensão Primeiros socorros para empregadores: A Dup15q Alliance tem o orgulho de apoiar o Projeto de Lei de Primeiros Socorros para Empregadores, ou HB1178, que remove barreiras ao emprego e outras experiências de vida; aumenta a segurança do público e dos funcionários; protege a saúde mental para aqueles que vivem com distúrbios convulsivos; e aumenta a conscientização, reduzindo assim o estigma e o medo dos espectadores e aumentando a compreensão da prevalência.

 

  • Lei da Etapa Segura de 2022: A Dup15q Alliance se orgulha de se juntar a 206 outras organizações que endossam o Safe Step Act de 2021. O Safe Step Act exige que as seguradoras implementem um processo claro e transparente para um paciente ou médico solicitar uma exceção a um protocolo de terapia por etapas. Embora a terapia por etapas possa ser uma ferramenta importante para conter os custos dos medicamentos prescritos, em algumas circunstâncias, ela tem impactos negativos nos pacientes, incluindo atraso no acesso ao tratamento mais eficaz, efeitos colaterais graves e progressão irreversível da doença. Atualmente, quando um médico prescreve um tratamento medicamentoso específico para um paciente, a companhia de seguros do paciente pode exigir que ele experimente diferentes medicamentos e tratamentos antes de poder acessar o medicamento originalmente prescrito por seu médico. Este protocolo é conhecido como “terapia por etapas” ou “falhar primeiro”. O Safe Step Act não apenas permite que pacientes ou médicos solicitem uma exceção, mas também descreve as 5 exceções e exige que um plano de saúde em grupo responda a uma isenção dentro de 72 horas em todas as circunstâncias e 24 horas se a vida do paciente estiver em risco.

 

  • Apreensão segura Arizona:  Dup15q Alliance tem o orgulho de assinar com 32 outras organizações em suporte de Projeto de lei das Escolas Seguras de Apreensão do Arizona, SB 1654. O projeto de lei das Escolas Seguras de Apreensão do Arizona, SB 1654, melhoraria muito o atendimento e a segurança dos alunos com epilepsia e convulsões nas escolas: Permitindo que planos de ação para convulsões fossem apresentados para cada aluno com transtorno convulsivo e disponibilizados para o pessoal da escola responsável pelo aluno; Exigir que enfermeiras e funcionários da escola se submetam a um curso online de treinamento de primeiros socorros e reconhecimento de convulsões aprovado; Garantir a administração de medicamentos aprovados pela FDA por pelo menos um funcionário da escola treinado que não seja uma enfermeira da escola; e Incluindo Cláusula do Bom Samaritano para aqueles que agirem de boa fé de acordo com as disposições do projeto de lei.

 

  • Caminho de Aprovação Acelerada 2022: A Dup15q Alliance se une a 90 outras organizações de advocacia pedindo ao Congresso e ao Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos para fortalecer a FDA via de aprovação acelerada. Sob aprovação acelerada, o tempo necessário para receber a aprovação da FDA foi consideravelmente reduzido, permitindo o acesso antecipado do paciente a medicamentos destinados a tratar doenças e condições graves e com risco de vida para as quais havia necessidades médicas não atendidas, incluindo muitas doenças raras. No entanto, o caminho enfrenta críticas crescentes de uma variedade de partes interessadas. Algumas dessas preocupações levaram a várias propostas agora para consideração do Departamento de Saúde e Serviços Humanos (HHS), que, se aprovadas e implementadas, prejudicariam a autoridade do FDA e atrasariam ou potencialmente impediriam os pacientes de acessar terapias cruciais onde nenhum outro existem opções. Embora existam críticas legítimas ao caminho do AA, muitas vezes parece que os problemas com aprovação acelerada estão sendo usados ​​como substitutos para os desafios do sistema de saúde mais amplo com os altos custos dos medicamentos prescritos.

 

  • 2022 Lei da Escola Segura para Apreensão da Califórnia (AB 1810): A Dup15q Alliance tem o orgulho de assinar o apoio ao AB 1810 e instar a legislatura da Califórnia a rapidamente
    aprovar esta legislação. A AB 1810 é fundamental para garantir que os alunos que vivem com epilepsias e distúrbios convulsivos na Califórnia permaneçam seguros e sejam bem apoiados em seu ambiente escolar e tenham acesso aos cuidados de que precisam.

 

2021 Dup15q Advocacia em Ação

  • 11 08 21 FoNICHD FY22 Carta Omnibus FINAL: A Dup15q Alliance juntou-se a organizações que são membros dos Amigos do NICHD em uma carta pedindo ao Subcomitê de Trabalho, Saúde e Educação Humana, Educação e Serviços de Agências Relacionadas, Comitê de Dotações para continuar trabalhando em conjunto para manter seu compromisso com os Institutos Nacionais de Saúde (NIH) e NICHD para incluir pelo menos US $ 46.6 bilhões da conta de gastos gerais para o NIH, conforme refletido no projeto de lei da Câmara. Também pedimos que você financie o NICHD em US$ 1.7 bilhão no ano fiscal de 2022, um aumento de US$ 117 milhões em relação ao ano fiscal de 2021

 

  • 2021 Para Acesso a Anticonvulsivantes: A Aliança Dup15q juntou-se à Comunidade da Epilepsia em uma declaração assinada pedindo à Administração Biden que rescindisse uma manifestação anunciada pela administração anterior que limitaria severamente o acesso a anticonvulsivantes (também conhecidos como medicamentos anticonvulsivantes) para 1.1 milhão de beneficiários do Medicare que vivem com o epilepsias.

 

  • Projeto de lei de segurança para apreensões na Virgínia de 2021: A Dup15q Alliance tem o orgulho de assinar o contrato em apoio ao Ato de Forte Jamie e Brie. O Jamie and Brie Strong Act tem quatro componentes incluídos no projeto de lei: Treinar o pessoal da escola na detecção de convulsões e na resposta aos primeiros socorros; Os Planos de Ação de Apreensão Obrigatórios devem ser arquivados para todos os alunos com diagnóstico de epilepsia ou distúrbio convulsivo e exigem que esses planos estejam disponíveis para todos os funcionários responsáveis ​​pelo aluno; Assegurar a administração de medicamentos aprovados pela US Food & Drug Administration; e Uma Cláusula de Bom Samaritano para aqueles que agem de boa fé de acordo com as disposições do projeto de lei. A Aliança Dup15q, junto com nossos parceiros, apóia a Seizure Safe School Initiative para 12 estados adicionais que terão legislação chegando nos próximos meses. (AL, AZ, IA, MI, MD, MO, NE, OK, PA, SC, VA, WA)

 

  • 2021 Nomeação para Dra. Janet Woodcock: A Dup15q Alliance tem o orgulho de assinar um carta em apoio à Dra. Janet Woodcock em sua função atual como Comissária Interina e como ela é considerada para possível nomeação como Comissão da Food and Drug Administration dos EUA. (FDA) O Dr. Woodcock é um defensor apaixonado dos pacientes e consumidores americanos, um aliado dos grupos de defesa dos pacientes e um líder destemido do FDA. Leia mais na página 5 do LA Times.

 

  • 2021 Priorização de indivíduos com doenças raras e cuidadores para vacinas COVID-19: Dup15q é um dos 69 grupos de defesa, provedores de saúde e empresas de biotecnologia que se uniram e enviaram uma carta à National Governors Association instando-os a incluir indivíduos com doenças raras e cuidadores primários de indivíduos de alto risco como prioridades na administração de qualquer FDA- vacinas COVID-19 aprovadas ou autorizadas. Nossos parceiros na TSC Alliance enviarão este carta para todos os estados nas próximas semanas.

 

  • 2021 Projeto Baby Dillo: A Dup15q está orgulhosa em apoiar o Projeto Baby Dillo. O Projeto Baby Dillo, inspirado em esforços bem-sucedidos semelhantes na Califórnia e na Flórida, visa resolver o problema do diagnóstico tardio de doenças genéticas, entregando o sequenciamento do genoma completo (WGS) em tempo hábil.
    dados piloto para demonstrar diagnósticos mais rápidos, melhores resultados de saúde e redução do custo de atendimento para recém-nascidos gravemente enfermos no Texas.

 

  • 2021 Renúncias de licença de emergência: A Dup15q Alliance tem o orgulho de assinar uma carta a todos os governadores de estado, instando-os a manter e expandir as flexibilidades de licenciamento para cuidados em todos os estados. O acesso expandido à telessaúde durante a pandemia de COVID-19 mostrou sua capacidade de preencher lacunas no acesso dos pacientes aos cuidados. Nos últimos meses, muitos estados permitiram que as declarações de emergência do COVID-19 expirassem e as flexibilidades de licença expirassem com elas, apesar da pandemia em andamento e aumento de casos devido à variante Delta. Isso tem sido extremamente prejudicial e perturbador para o cuidado necessário e contínuo ao paciente.

 

  • Acabando com o Diagnostic Odyssey Act de 2021: A Dup15q Alliance tem o orgulho de assinar o apoio ao Ending the Diagnostic Odyssey Act, que permitiria aos estados conduzir um programa piloto para aumentar a taxa de porcentagem de assistência médica federal (FMAP) para fornecer serviços clínicos de sequenciamento de genoma completo para
    crianças no Medicaid com uma doença suspeita de ter uma causa genética. Estamos ansiosos para ver esse projeto de lei sancionado para que esse teste de primeira linha possa ser oferecido às famílias, independentemente da renda.

 

  • Lei de Dotações de Defesa de 2022: A Dup15q Alliance juntou-se a outras organizações de defesa ao assinar uma carta ao Congresso instando-os a trabalhar para a promulgação da Lei de Apropriações de Defesa do ano fiscal de 2022, para garantir que os Programas de Pesquisa em Saúde de Defesa, incluindo os Programas de Pesquisa Médica Dirigida pelo Congresso (CDMRP), sejam totalmente financiado no ano fiscal de 2022. O fracasso em promulgar a Lei de Dotações para a Defesa atrasará novas descobertas importantes e a tradução de inovações médicas em novos tratamentos e curas para muitos distúrbios.

 

  • Safe Step Act de 2021: A Dup15q Alliance se junta a mais de 200 outras organizações assinando uma carta pedindo para melhorar os protocolos de terapia por etapas e garantir que os pacientes possam acessar com segurança e eficiência o melhor tratamento para eles. A terapia escalonada é uma ferramenta utilizada pelos planos de saúde para controlar os gastos com medicamentos do paciente. Embora a terapia por etapas possa ser uma ferramenta importante para conter os custos de medicamentos prescritos, em algumas circunstâncias, ela tem impactos negativos sobre os pacientes, incluindo acesso retardado ao tratamento mais eficaz, efeitos colaterais graves e progressão irreversível da doença.

 

  • 2021 Crédito de Imposto sobre Medicamentos Órfãos: Liderada pela Epilepsy Foundation, a Dup15q Alliance junta-se a 23 grupos de epilepsia para instar o Congresso a manter o imposto sobre medicamentos órfãos. Desde que o Congresso aprovou a Lei de Medicamentos Órfãos em 1983, houve um desenvolvimento significativo de medicamentos para doenças raras. De acordo com Certificação, hoje, existem 652 tratamentos aprovados para 1,006 doenças raras. Embora tenha havido progresso e aprovações de tratamento para algumas das epilepsias raras e graves, como a síndrome de Dravet e a síndrome de Lennox-Gastaut, há muito mais trabalho a ser feito. Instamos o Congresso a manter o ODTC como está hoje, para que as pessoas com epilepsia rara e suas famílias possam manter a esperança de que novos usos órfãos de drogas continuem a ser buscados, aprovados e disponibilizados para eles.

 

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2020 Dup15q Advocacia em Ação

 

  • Acesso a medicamentos em 2020 na terceira carta do pacote COVID: Uma carta liderada pela Epilepsy Foundation instando o Congresso a incluir disposições nos pacotes COVID-19 que garantirão o acesso a medicamentos e suprimentos, incluindo exigir que todos os pagadores relaxem os limites de recarga para que as pessoas possam ter um suprimento de até 90 dias; garantir que as proteções sejam estendidas a certas substâncias controladas, incluindo medicamentos anticonvulsivantes; e exigir que todos os pagadores renunciem a autorização prévia e outras práticas de gestão de utilização. (Baixar SUA PARTICIPAÇÃO FAZ A DIFERENÇA.)

 

  • 2020 Every Life Foundation Patient Community Carta de acesso ao COVID: Uma carta liderada pela EveryLife Foundation que é muito semelhante à carta da Fundação e focada em medicamentos, embora dirigida a tomadores de decisão e entidades estaduais;

 

  • Consórcio de Pesquisa em Saúde de Defesa 2020 (DHRC): Dotações federais para o ano fiscal (AF) de 2021 fora do pacote de alívio COVID-19. A carta será enviada aos Comitês de Apropriações da Câmara e do Senado, expressando apoio ao aumento do financiamento para os Programas de Pesquisa em Saúde de Defesa, ou Programas de Pesquisa Médica Dirigida pelo Congresso (CDMRP), no Departamento de Defesa. Os CDMRPs financiam pesquisas de ponta em uma série de questões relacionadas à epilepsia, incluindo epilepsia pós-traumática (TEP) resultante de traumatismo cranioencefálico (TCE) e do complexo da esclerose tuberosa (TSC).

 

  • Projeto de lei de segurança para apreensões na Califórnia de 2020: Este projeto visa que as escolas colaborem com os pais ou responsáveis ​​de cada aluno com diagnóstico de transtorno convulsivo para criar um plano de ação para convulsões, que fornecerá às enfermeiras escolares e aos funcionários importantes informações específicas sobre a condição dessa criança. Isso não só beneficiaria os alunos que vivem com epilepsia, mas também as escolas e os funcionários da escola, garantindo que eles estejam preparados para cuidar de um aluno em caso de emergência. Magra mais SUA PARTICIPAÇÃO FAZ A DIFERENÇA.

 

  • Carta de Acesso a Medicamentos de 2020:  Essa carta ajudou a obter uma disposição na lei que exige que os planos do Medicare forneçam um suprimento de medicamentos por até 90 dias. No entanto, ainda temos trabalho a fazer para garantir que isso inclua substâncias controladas (uma vez que alguns medicamentos anticonvulsivantes são rotulados dessa forma) e se estende ao Medicaid e aos seguros privados. (Carta completa SUA PARTICIPAÇÃO FAZ A DIFERENÇA)

 

  • 2020 O Consórcio de Pesquisa em Saúde de Defesa: Esta carta incentiva a continuar a apoiar os programas de pesquisa em saúde de defesa essenciais e altamente bem-sucedidos, financiados por meio dos Programas de Pesquisa Médica Dirigida pelo Congresso (CDMRP) no Departamento de Defesa (DoD).

 

  • 2020 Curando as Epilepsias: A Aliança Dup15q tem orgulho de se juntar para escrever uma carta de apoio ao NIH e fornecer feedback para o CUring Epilepsy: Focus on the Future benchmarks de pesquisa. A cada 7 anos, o NINDS organiza a conferência Curing The Epilepsies para revisar o progresso em relação aos padrões de referência de pesquisa da epilepsia existentes e definir novos para os próximos 7 anos.

 

  • Carta do Conselho de Revisão do Uso de Drogas do Texas 2020: A Dup15q Alliance tem o orgulho de assinar uma carta ao conselho de revisão do uso de medicamentos do Texas, encorajando o TX DUR a listar os medicamentos anticonvulsivantes intranasais de resgate como “medicamentos preferidos”, sem qualquer exigência de que o paciente falhe um ou mais medicamentos de resgate.

 

  • Programa de Medicare 2020; Cobertura de Tecnologia Inovadora do Medicare (MCIT) e Definição de “Razoável e Necessária”: A Dup15q Alliance tem o orgulho de ser membro do Haystack Project, comprometido com as Doenças Raras e Ultra Raras e por escrever em apoio à cobertura do Medicare para o uso off-label de dispositivos médicos.

 

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