Ensaios Clínicos

Ensaios clínicos são necessários para qualquer nova terapia antes da aprovação do FDA. Grandes melhorias nos cuidados de saúde para doenças raras como a síndrome dup15q seriam impossíveis sem participantes voluntários.

Os participantes de ensaios clínicos podem desempenhar um papel mais ativo em seus próprios cuidados de saúde, obter acesso a novos tratamentos de pesquisa antes que estejam amplamente disponíveis e ajudar outras pessoas contribuindo para a pesquisa médica.

Quanto mais pessoas participarem de ensaios clínicos, mais rápido os medicamentos, tratamentos e mudanças no estilo de vida poderão ser testados e mais rápido as pessoas poderão obter melhores cuidados. Os ensaios clínicos têm muitos benefícios médicos potenciais, incluindo:

•         Identificando tratamentos eficazes para as gerações futuras
•         Acelerando a pesquisa para tratamentos novos e inovadores
•         Reduzir o custo da terapia por meio de uma melhor compreensão de quais pacientes podem se beneficiar de um tipo específico de terapia
•         Fornecendo aos pesquisadores dados mais completos

Precisamos ter um certo número de pacientes na Comunidade Dup15q inscritos em testes de medicamentos para garantir que esteja disponível para todos os afetados pela Síndrome Dup15q quando for lançado no mercado.  

Quando novos tratamentos/medicamentos estão sendo desenvolvidos para tratar distúrbios ou sintomas de distúrbios, os desenvolvedores escolhem populações de pacientes para se concentrar na eficácia e eficácia desse distúrbio específico, para que quando o medicamento vá para as próximas etapas de aprovação desse distúrbio e os dados de sua eficácia entra na indicação (que os distúrbios são listados como uma área de tratamento para o medicamento)

Antes de qualquer pessoa ingressar em um estudo em qualquer fase como participante, você se reunirá com os pesquisadores que conduzem o estudo para discutir aspectos relevantes do estudo e revisar o formulário de consentimento informado. Especificamente, cada estudo irá variar em termos de quem pode participar, quantos participantes são necessários, quais testes serão usados, quanto tempo o estudo durará e como os dados serão analisados.

Também variará em termos de tempo, dinheiro e energia necessários para você e sua família se você optar por participar. Você deve fazer o máximo de perguntas aos pesquisadores que estão conduzindo o estudo para obter as informações necessárias para decidir se a participação é adequada para você e sua família.

Durante o ensaio clínico, sua equipe de estudo do ensaio clínico, que inclui médicos, enfermeiros e outros profissionais de saúde, que fornecerão seus cuidados de saúde. Eles verificam a saúde do participante no início do estudo, dão instruções específicas para participar do estudo, farão os testes e exames relacionados ao estudo, monitoram o participante cuidadosamente durante o estudo e permanecem em contato após o término do estudo. concluído. Eles geralmente compartilharão seus resultados e fornecerão outras informações ao(s) seu(s) médico(s) pessoal(is), se você permitir.

A equipe do estudo do ensaio clínico, que inclui médicos, enfermeiros e outros profissionais de saúde, verifica a saúde do participante no
início do ensaio, dá instruções específicas para participar do ensaio, monitora o participante cuidadosamente durante o ensaio e mantém contato após o término do ensaio.

Alguns ensaios clínicos envolvem mais testes e consultas médicas do que o participante normalmente faria para uma doença ou condição. A participação em ensaios clínicos é mais bem-sucedida quando o protocolo do estudo é cuidadosamente seguido, incluindo contato frequente com a equipe do ensaio clínico.

Equipe de estudo de ensaio clínico: Uma equipe de ensaio clínico é composta por muitos membros-chave diferentes. A equipe pode variar dependendo de vários fatores, incluindo o tipo e a fase do ensaio clínico e se o ensaio envolve vários centros. Os papéis principais incluem: 

• • Investigador Principal (PI): Um PI é o pesquisador ou clínico principal que está conduzindo o ensaio clínico. O PI é responsável por: 
    • Garantir que uma investigação seja conduzida de acordo com as investigador declaração, o plano de investigação e os regulamentos aplicáveis.
    • Proteger os direitos, a segurança e o bem-estar dos sujeitos sob os cuidados do investigador.
    • Controle da(s) terapia(s) sob investigação.
  • Coordenador de Pesquisa Clínica (CRC): Um CRC gerencia e conduz as atividades de estudo do dia-a-dia de acordo com o protocolo, regulamentos aplicáveis ​​e Boas Práticas Clínicas (GCP) e a Quadro de Revisão Institucional (IRB ) requisitos.
  • Subinvestigador (Sub-I): O Sub I é um membro da equipe de pesquisa designado e supervisionado pelo PI para realizar procedimentos críticos relacionados ao estudo e/ou tomar decisões importantes relacionadas ao estudo.
  • Pesquisa Clínica Enfermeira Coordenadora (CRNC):  Um CRNC pode ser necessário para certas atividades relacionadas ao protocolo.
  • Coordenador Regulatório: O coordenador regulatório prepara e mantém as submissões do IRB e os documentos do FDA. Também pode acompanhar o progresso do estudo. 

Depois que os dados são coletados do estudo, a equipe do ensaio clínico os analisa para identificar os principais achados. A equipe usa essas descobertas para determinar o que fazer a seguir com a terapia. O próximo passo pode ser a próxima fase dos ensaios clínicos se os dados parecerem promissores e a agência reguladora concordar. No entanto, se a terapia não atender aos padrões de segurança e/ou eficácia estabelecidos, nenhuma investigação adicional será realizada.

O “eundicação" para medicamento refere-se ao uso desse medicamento para o tratamento de uma doença/distúrbio específico. Um medicamento pode ter mais de uma indicação rotulada pela FDA, o que significa que pode ser usado para várias condições médicas. O papel principal da rotulagem de indicação é permitir que os profissionais de saúde identifiquem prontamente as terapias apropriadas para os pacientes, comunicando claramente a(s) indicação(ões) aprovada(s) do medicamento.

Uso não descrito

Ao analisar suas opções de tratamento, seu médico pode decidir que você use um medicamento off-label de maneira diferente de como normalmente é prescrito ou para o que é indicado. O uso off-label é definido como o uso de um Medicamentos aprovados pela FDA são usados ​​de uma maneira que não foi aprovada pela FDA por meio de um ensaio clínico padrão para segurança e eficácia.

Exemplos de usos off-label podem incluir, mas não estão limitados a:

• Quando um medicamento é usado para uma condição que não está aprovada para tratar

• Quando um medicamento é administrado de forma diferente do que foi aprovado

• Tratar crianças com um medicamento aprovado para uso apenas em adultos

Os usos off-label podem eventualmente ser aprovados pelo FDA.

Cobertura do seguro

Uma indicação também é importante em termos de seguro e faturamento médico. Algumas apólices de seguro médico podem não cobrir o uso “off-label” de medicamentos. O Medicare Parte D cobre medicamentos prescritos para uso off-label somente se os medicamentos forem identificados como seguros e eficazes para esse uso em um dos três compêndios de medicamentos oficialmente reconhecidos. “Compêndios” são enciclopédias de medicamentos químicos, com informações sobre dosagem e uso.

Certamente há riscos em inferir indicação a partir do diagnóstico, especialmente se o prescritor estiver usando medicação para fins off-label.

Um protocolo é um plano de estudo no qual cada ensaio clínico se baseia. O plano é cuidadosamente elaborado para salvaguardar a saúde dos participantes, bem como
responder a perguntas específicas de pesquisa. Um protocolo descreve que tipos de pessoas podem participar do estudo; o cronograma de exames, procedimentos, medicamentos e dosagens; e a duração do estudo.

Um placebo é uma pílula, líquido ou pó inativo que não tem valor de tratamento. Em ensaios clínicos, os tratamentos do estudo são frequentemente comparados com placebos para avaliar a eficácia do tratamento do estudo. Em alguns estudos, os participantes do grupo controle receberão um placebo em vez de um medicamento ativo ou tratamento experimental.

Um controle é o padrão pelo qual as observações do estudo são avaliadas. Em muitos ensaios clínicos, um grupo de participantes do estudo receberá um medicamento ou tratamento experimental (também chamado de “estudo”), enquanto o grupo de controle recebe um tratamento padrão para a doença ou um placebo.

Não, cada pessoa que concorda em participar de um ensaio clínico que compara um medicamento ou dispositivo do estudo com um tratamento padrão ou placebo é aleatoriamente
atribuído (ou seja, por acaso) a um dos grupos. Em geral, o participante e a equipe do ensaio clínico não conhecem a atribuição do grupo
até que o estudo seja concluído.

Que diferença faz se eu souber ou se a equipe de estudo da equipe clínica souber em que grupo estou? 

O conhecimento dessas informações pode influenciar o relato de um participante ou da equipe de estudo sobre como as coisas estão indo no estudo. Por exemplo, se o
participante e/ou equipe de estudo sabe que o participante está no grupo de estudo, um evento adverso, como uma erupção cutânea, pode ser relatado como sendo
“provavelmente” relacionado ao medicamento do estudo, em vez de “possivelmente relacionado”. Ou o participante pode relatar eventos adversos com mais frequência do que se não tivesse conhecimento da atribuição do grupo. No entanto, se o participante e/ou equipe de estudo souber que o participante está no grupo controle/placebo, a erupção cutânea seria relatada como “não relacionada” e, mais importante, o participante deste grupo poderia relatar involuntariamente uma piora de seu quadro. doença ou condição, quando não houve mudança.

“Cegamento” é um procedimento no qual uma ou mais pessoas no estudo de pesquisa são mantidas inconscientes da(s) atribuição(ões) de tratamento. Simples-cego geralmente significa que o participante da pesquisa não é informado sobre a atribuição do tratamento. Duplo-cego geralmente significa que o participante da pesquisa, investigador, coordenador/enfermeiro do estudo, patrocinador do estudo e, em alguns casos, o analista de dados, são mantidos sem conhecimento da atribuição do tratamento. O objetivo de um desenho de estudo “cego” é remover o viés não intencional que pode afetar a interpretação das informações de pesquisa coletadas, se a atribuição do tratamento for conhecida. Se a segurança do participante assim o exigir, um Conselho de Monitoramento de Segurança de Dados independente pode informar rapidamente ao investigador qual tratamento foi dado ao participante; no entanto, isso geralmente exige que o participante se retire de mais participação nesse estudo.

Não, esses dois termos não têm o mesmo significado. Um evento adverso (ou experiência) descreve um evento ou experiência desfavorável que ocorre depois que um participante inicia o estudo de pesquisa. O evento ou experiência pode ser relatado pelo participante da pesquisa (como “Eu estava me sentindo tonto o dia todo”) ou observado pelo pesquisador (como um resultado anormal de um teste de laboratório). A ocorrência de uma experiência ou evento desfavorável não significa necessariamente que esteja associado (ou causado por) ao medicamento, dispositivo ou tratamento experimental. Geralmente, um evento/experiência adversa é considerado um “efeito colateral” quando, após a conclusão do estudo, o evento ocorreu com muito mais frequência nos participantes do grupo experimental do que no grupo controle.

Qualquer pessoa interessada em participar de um estudo clínico deve saber o máximo possível sobre o estudo e se sentir à vontade para fazer perguntas à equipe de pesquisa sobre o estudo, os procedimentos relacionados e quaisquer despesas. As perguntas a seguir podem ser úteis durante essa discussão. As respostas para algumas dessas perguntas são fornecidas no consentimento informado documento. Muitas das perguntas são específicas para ensaios clínicos, mas algumas também se aplicam a estudos observacionais.

• O que está sendo estudado?
• Por que os pesquisadores acreditam que a intervenção que está sendo testada pode ser eficaz? Por que pode não ser eficaz? Já foi testado antes?
• Quais são as possíveis intervenções que posso receber durante o teste?
• Como serão determinadas as intervenções que recebo (por exemplo, por acaso)?
• Quem saberá qual intervenção eu recebo durante o julgamento? Eu vou saber? Os membros da equipe de pesquisa saberão?
• Como os possíveis riscos, efeitos colaterais e benefícios deste estudo se comparam aos do meu tratamento atual?
• O que terei que fazer?
• Que testes e procedimentos estão envolvidos?
• Com que frequência terei de visitar o hospital ou clínica?
• A hospitalização será necessária?
• Quanto tempo durará o estudo?
• Quem vai pagar pela minha participação?
• Serei reembolsado por outras despesas?
• Que tipo de acompanhamento de longo prazo faz parte deste estudo?
• Se eu me beneficiar da intervenção, poderei continuar a recebê-la após o término do teste?
• Os resultados do estudo serão fornecidos a mim?
• Quem supervisionará meus cuidados médicos enquanto eu estiver participando do estudo?
• Quais são minhas opções se eu for ferido durante o estudo?