Soticlestat fortsätter att framstå som säkert och tolereras väl; majoriteten av de 11 patienterna visade en minskning av anfall
Alla patienter som hittills har slutfört fas 2 ARCADE-studien har valt att anmäla sig till ENDYMIONs öppna förlängningsstudie
I Dup15q-kohorten (n = 6) uppvisade patienter också en mängd olika anfallstyper inklusive motoriska (tonic och atonic), myokloniska och frånvaro anfall.
Hos en patient med rena motoriska anfall (34.8 anfall per 28 dagars baslinje) minskade anfallsfrekvensen med 90% under 12-veckors underhållsfasen (89% under hela behandlingsperioden). Denna patient hade också två 28-dagars anfallsfria perioder.
De andra fem patienterna i Dup15q-kohorten med blandade anfallstyper visade preliminära tecken på effekt, enligt följande:
° Tre patienter med myokloniska anfall visade en minskning på 60%, 66% och 100% under underhållsperioden (och med 74%, 65% respektive 100% under hela behandlingsperioden).
° Två patienter hade frånvarokramper och visade 78% och 74% minskning av frånvarokrams under underhållsfasen (74% och 51% minskning under hela behandlingsperioden). Hos de fem patienterna som slutförde hela behandlingsperioden vid tidpunkten för denna dataskärning ökade antalet anfallfria dagar hos fyra av dessa patienter med 64%, 159%, 539% och 590%, den femte patienten visade ingen förbättring.
Fas 2 ARCADE-studie - Initiala säkerhetsresultat
Soticlestat tolererades generellt väl i denna studie och visade en säkerhetsprofil som överensstämde med resultaten från tidigare studier. De vanligaste biverkningarna var förstoppning (n = 3; 27%), trötthet (n = 2; 18%), nasofaryngit (n = 2; 18%) och anfall (n = 2; 18%). Dessutom har inga negativa händelserelaterade återkallelser, allvarliga biverkningar eller dödsfall rapporterats.
