Kliniska prövningar

Kliniska prövningar krävs för all ny behandling innan FDA-godkännande. Stora förbättringar inom hälsovården för sällsynta sjukdomar som dup15q-syndrom skulle vara omöjliga utan frivilliga deltagare.

Deltagare i kliniska prövningar kan spela en mer aktiv roll i sin egen hälsovård, få tillgång till nya forskningsbehandlingar innan de är allmänt tillgängliga och hjälpa andra genom att bidra till medicinsk forskning.

Ju fler som deltar i kliniska prövningar, desto snabbare kan läkemedel, behandlingar och livsstilsförändringar testas och desto snabbare kan människor få bättre vård. Kliniska prövningar har många potentiella medicinska fördelar, inklusive:

•         Identifiera effektiva behandlingar för framtida generationer
•         Påskynda forskningen för nya och innovativa behandlingar
•         Sänka kostnaden för terapi genom en bättre förståelse för vilka patienter som kan ha nytta av en specifik typ av terapi
•         Ge forskare mer fullständiga data

Vi måste ha ett visst antal patienter i Dup15q-gemenskapen inskrivna i läkemedelsprövningar för att säkerställa att det är tillgängligt för alla som drabbas av Dup15q-syndromet när det går ut på marknaden.  

När ny behandling/läkemedel utvecklas för att ta itu med störningar eller symtom på störningar väljer utvecklarna patientpopulationer för att fokusera på effekten och effektiviteten i den specifika sjukdomen, så när läkemedlet går till nästa steg för godkännande av störningen och data om dess effektivitet går in på indikationen (att störningar är listade som ett behandlingsområde för läkemedlet)

Innan någon går med i en studie i någon fas som deltagare kommer du att träffa forskarna som genomför studien för att diskutera relevanta aspekter av studien och gå igenom formuläret för informerat samtycke. Specifikt kommer varje studie att variera vad gäller vem som kan delta, hur många deltagare som behövs, vilka tester som kommer att användas, hur länge studien kommer att pågå och hur data kommer att analyseras.

Det kommer också att variera i form av tid, pengar och energi som krävs av dig och din familj om du väljer att delta. Du bör ställa så många frågor till forskarna som genomför studien för att få den information du behöver för att avgöra om deltagande är rätt för dig och din familj.

Under den kliniska prövningen, ditt team för kliniska prövningar som inkluderar läkare, sjuksköterskor och annan vårdpersonal, som kommer att tillhandahålla din sjukvård. De kontrollerar deltagarens hälsa i början av prövningen, ger specifika instruktioner för att delta i prövningen, kommer att göra tester och undersökningar relaterade till studien, övervakar deltagaren noggrant under prövningen och håller kontakten efter prövningen. avslutad. De kommer vanligtvis att dela dina resultat och ge annan information till dina personliga läkare om du tillåter.

Teamet för kliniska prövningar, som inkluderar läkare, sjuksköterskor och annan vårdpersonal, kontrollerar deltagarens hälsa på
början av prövningen, ger specifika instruktioner för att delta i prövningen, övervakar deltagaren noggrant under prövningen och håller kontakten efter att prövningen är klar.

Vissa kliniska prövningar innebär fler tester och läkarbesök än vad deltagaren normalt skulle ha för en sjukdom eller ett tillstånd. Deltagande i kliniska prövningar är mest framgångsrikt när studieprotokollet följs noggrant, inklusive frekvent kontakt med det kliniska prövningsteamet.

Studieteam för kliniska prövningar: Ett team för kliniska prövningar består av många olika nyckelmedlemmar. Teamet kan variera beroende på flera faktorer inklusive typ och fas av klinisk prövning och om prövningen involverar flera centra. Nyckelroller inkluderar: 

• • Huvudutredare (PI): En PI är den ledande forskaren eller klinikern som genomför den kliniska prövningen. PI ansvarar för: 
    • Se till att en utredning genomförs enligt undertecknad forskare uttalande, utredningsplanen och tillämpliga föreskrifter.
    • Skydda rättigheterna, säkerheten och välfärden för försökspersonerna under utredarens vård.
    • Kontroll av den eller de terapier som undersöks.
  • Klinisk forskningskoordinator (CRC): En CRC hanterar och genomför den dagliga studieverksamheten i enlighet med protokollet, tillämpliga bestämmelser och God klinisk praxis (GCP) och Granskningsnämnd (IRB ) krav.
  • Undersökare (Under I): Sub I är en medlem av forskargruppen som utsetts och övervakas av PI för att utföra kritiska studierelaterade procedurer och/eller fatta viktiga studierelaterade beslut.
  • Klinisk forskning Sjuksköterskekoordinator (CRNC):  En CRNC kan krävas för vissa protokollrelaterade aktiviteter.
  • Regulatorisk samordnare: Den regulatoriska samordnaren förbereder och underhåller IRB-inlämningar och FDA-dokument. Kan också följa studieframsteg. 

Efter att data har samlats in från studien analyserar det kliniska prövningsteamet det för att identifiera nyckelfynden. Teamet använder dessa resultat för att avgöra vad de ska göra härnäst med terapin. Nästa steg kan vara nästa fas av kliniska prövningar om uppgifterna ser lovande ut och tillsynsmyndigheten håller med. Men om behandlingen inte uppfyller fastställda säkerhets- och/eller effektstandarder kommer ingen ytterligare undersökning att göras.

Den "indication" för en läkemedel avser användningen av det läkemedlet för att behandla en viss sjukdom/störning. Ett läkemedel kan ha mer än en FDA-märkt indikation, vilket betyder att det kan användas för flera medicinska tillstånd. Den primära rollen för indikationsmärkningen är att göra det möjligt för läkare att lätt identifiera lämpliga terapier för patienter genom att tydligt kommunicera läkemedlets godkända indikation(er).

Off-label användning

När du tittar på dina behandlingsalternativ kan din vårdgivare besluta att du ska använda ett off-label läkemedel på ett annat sätt än hur det normalt ordineras eller för vad det är indicerat för. Off-Label användning definieras som att använda en FDA-godkänd medicin används på ett sätt som inte har godkänts av FDA genom a standard klinisk prövning för säkerhet och effekt.

Exempel på off-label användningar kan inkludera, men är inte begränsade till:

• När ett läkemedel används för ett tillstånd som det inte är godkänt att behandla

• När ett läkemedel doseras annorlunda än vad som godkänts

• Behandla barn med ett läkemedel som har godkänts för användning endast av vuxna

Off-label användningar kan så småningom bli godkända av FDA.

Försäkringsskydd

En indikation är också viktigt när det gäller försäkring och medicinsk fakturering. Vissa medicinska försäkringar täcker kanske inte "off-label" användning av medicin. Medicare Part D täcker endast läkemedel som ordinerats för off-label användning om läkemedlen är identifierade som säkra och effektiva för den användningen i en av tre officiellt erkända läkemedelskompendier. "Kompendier" är uppslagsverk över läkemedelskemikalier, med information om dosering och användning.

Det finns säkert risker med att sluta sig till indikation från diagnos, särskilt om förskrivaren använder medicin för ett off-label syfte.

Ett protokoll är en studieplan som varje klinisk prövning baseras på. Planen är noggrant utformad för att skydda deltagarnas hälsa såväl som
svara på specifika forskningsfrågor. Ett protokoll beskriver vilka typer av människor som får delta i rättegången; schemat för tester, procedurer, mediciner och doser; och studiens längd.

En placebo är ett inaktivt piller, vätska eller pulver som inte har något behandlingsvärde. I kliniska prövningar jämförs studiebehandlingar ofta med placebo för att bedöma studiebehandlingens effektivitet. I vissa studier kommer deltagarna i kontrollgruppen att få placebo istället för ett aktivt läkemedel eller experimentell behandling.

En kontroll är den standard enligt vilken studieobservationer utvärderas. I många kliniska prövningar kommer en grupp av studiedeltagare att ges ett prövningsläkemedel (även kallat "studie"), medan kontrollgruppen ges antingen en standardbehandling för sjukdomen eller en placebo.

Nej, varje person som går med på att delta i en klinisk prövning som jämför ett studieläkemedel eller enhet med en standardbehandling eller placebo är slumpmässigt
tilldelas (det vill säga av en slump) till en av grupperna. I allmänhet känner inte deltagaren och det kliniska prövningsteamet till gruppuppgiften
tills efter att studien är klar.

Vilken skillnad gör det om jag vet eller om det kliniska teamet vet vilken grupp jag är i? 

Kunskap om denna information kan påverka en deltagares eller studieteams rapportering om hur det går i studien. Till exempel, om
deltagare och/eller studieteam vet att deltagaren är i studiegruppen, kan en biverkning som hudutslag rapporteras som
"sannolikt" relaterat till studieläkemedlet, istället för "möjligen relaterat." Eller så kan deltagaren rapportera biverkningar oftare än om han/hon inte var medveten om gruppuppgiften. Men om deltagaren och/eller studieteamet vet att deltagaren är i kontroll-/placebogruppen, skulle hudutslagen rapporteras som "orelaterade" och, ännu viktigare, kan deltagaren i denna grupp oavsiktligt rapportera försämring av hans/hennes sjukdom eller tillstånd, när det inte har skett någon förändring.

"Blindning" är en procedur där en eller flera personer i forskningsförsöket hålls ovetande om behandlingsuppdraget. Singelblind innebär oftast att forskningsdeltagaren inte får veta om behandlingsuppdraget. Dubbelblind innebär vanligtvis att forskningsdeltagaren, utredaren, studiesamordnaren/sjuksköterskan, studiesponsorn och i vissa fall dataanalytikern hålls omedvetna om behandlingsuppdraget. Syftet med en ”blindad” studiedesign är att ta bort den oavsiktliga bias som kan påverka tolkningen av den forskningsinformation som samlas in, om behandlingsuppdraget är känt. Om deltagarens säkerhet kräver det kan en oberoende Datasäkerhetsövervakningsnämnd snabbt berätta för utredaren vilket behandlingsuppdrag en deltagare fick; Detta kräver dock i allmänhet att deltagaren drar sig tillbaka från ytterligare deltagande i den studien.

Nej, dessa två termer har inte samma betydelse. En negativ händelse (eller upplevelse) beskriver en ogynnsam händelse eller upplevelse som inträffar efter att en deltagare påbörjat forskningsstudien. Händelsen eller upplevelsen kan rapporteras av forskningsdeltagaren (som "Jag kände mig yr hela dagen") eller observeras av forskaren (som ett onormalt labbtestresultat). Förekomsten av en ogynnsam upplevelse eller händelse betyder inte nödvändigtvis att den är associerad med (eller orsakad av) det experimentella läkemedlet, enheten eller behandlingen. Generellt sett anses en negativ händelse/upplevelse vara en "biverkning" när, efter att studien är avslutad, händelsen observerades inträffa mycket oftare hos deltagare som är i experimentgruppen än i kontrollgruppen.

Alla som är intresserade av att delta i en klinisk studie bör veta så mycket som möjligt om studien och känna sig bekväma med att ställa frågor till forskargruppen om studien, de relaterade procedurerna och eventuella utgifter. Följande frågor kan vara till hjälp under en sådan diskussion. Svar på några av dessa frågor finns i informerat samtycke dokumentera. Många av frågorna är specifika för kliniska prövningar, men vissa gäller även observationsstudier.

• Vad studeras?
• Varför tror forskarna att interventionen som testas kan vara effektiv? Varför kanske det inte är effektivt? Har det testats tidigare?
• Vilka är de möjliga interventionerna som jag kan få under rättegången?
• Hur kommer det att avgöras vilka insatser jag får (till exempel av en slump)?
• Vem kommer att veta vilken intervention jag får under rättegången? Kommer jag att veta? Kommer medlemmar av forskargruppen att veta?
• Hur jämför de möjliga riskerna, biverkningarna och fördelarna med denna prövning med de av min nuvarande behandling?
• Vad måste jag göra?
• Vilka tester och procedurer är inblandade?
• Hur ofta måste jag besöka sjukhuset eller kliniken?
• Kommer sjukhusvistelse att krävas?
• Hur länge kommer studien att pågå?
• Vem betalar för mitt deltagande?
• Kommer jag att få ersättning för andra utgifter?
• Vilken typ av långtidsuppföljningsvård ingår i denna prövning?
• Om jag drar nytta av interventionen, kommer jag att tillåtas att fortsätta att få den efter att försöket är slut?
• Kommer resultaten av studien att ges till mig?
• Vem kommer att övervaka min sjukvård medan jag deltar i rättegången?
• Vilka är mina alternativ om jag blir skadad under studien?