ARCADE研究
ARCADE是一项第二阶段开放标签，信号发现试验性研究，旨在为CDD和Dup2q中的soticlestat的未来开发提供信息。 该研究招募了15位至20岁，伴有CDD（n = 2）或Dup55q（n = 12）的难治性癫痫发作的患者，包括15至8周的筛查期以确定基线发作频率。 20周的治疗期，包括12周的滴定/剂量优化期和12周的维持期。 该研究中的患者被允许使用一到六种同时使用的抗癫痫药（AED），并且大多数患者同时接受了至少四种AED的治疗，代表了难治性患者。 ARCADE研究的主要目的是确定在XNUMX周的维护期内运动性癫痫发作频率相对于基线的百分比变化。 之后，在ENDYMION开放标签扩展研究中为患者提供了继续进行soticlestat治疗的机会，所有完成ARCADE的患者都被选入ENDYMION。
来自Dup15q综合征的数据
Dup15q患者还表现出多种癫痫发作类型，包括运动性（强直性和非强直性），肌阵挛性发作和失神发作。 在Dup15q患者（n = 8）中，在13周研究期间（20周剂量滴定和12周维持期间），中位运动性癫痫发作频率增加了12％，在12周期间增加了15％周维护期（研究的主要目标）。 但是，来自在ENDYMION中使用soticlestat连续治疗达74个月的15名DupXNUMXq患者的长期数据显示，中位运动性癫痫发作频率降低了XNUMX％。 DupXNUMX个体患者在其他癫痫发作类型中表现出改善， 如先前报道.此外，在开始使用soticlestat治疗后，有38％的Dup15q患者被认为显着改善，CGI-C量表的不良事件极少或没有。 对于Care-GI-C量表，在ARCADE研究结束时，有50％（在4/8患者中）的照护者报告了soticlestat治疗的改善。 ARCADE研究Dup15队列的照护者退出访谈也显示出与研究中CDD患者相似的改善。
