患有罕见病的经济影响

2021 年 11 月 10 日

我们在的朋友生活基金会最近分享 发表的研究 继续建造 关于经济 患有罕见病的影响

国家促进转化科学中心 (NCATS) 发布了一项关于罕见疾病对患者和医疗保健系统影响的研究。研究发现，罕见病患者的医疗保健费用被低估，比没有罕见病的人的医疗费用高出三到五倍。该研究使用患者病历来估计罕见病患者的平均医疗费用，并跟踪四名患者的诊断过程。可以找到该研究的链接点击此处.

上个月，政府问责办公室（GAO）发布了它的研究关于未确诊和未治疗的罕见疾病的成本。每一个生命罕见疾病基金会社区大会领导了支持这项研究的政策努力，这些努力被纳入了 2020 年《进一步合并拨款法案》（HR 1865），该法案于 2019 年 XNUMX 月签署成为法律。

武田发布了新报告，“减少罕见病患者的诊断时间：美国政策机会对话”，以及旨在解决治疗罕见病和遗传病患者的重大障碍的三项政策解决方案。拟议的政策解决方案反映了 EveryLife 基金会以及淀粉样变性研究联盟、国家罕见疾病组织和 Parent Project Muscular Dystrophy 的领导者的见解和观点，旨在解决持续存在的长期障碍，这些障碍有助于持续发展患者漏诊或延误诊治的循环。

这三项研究都建立在全国罕见病经济负担研究由 EveryLife 基金会于今年早些时候发布。该基金会的研究是同类研究中的第一项，提供了迄今为止对美国罕见疾病总成本的最全面评估。该研究估计 379 年美国 1 种罕见疾病的经济成本达到近 2019 万亿美元。为了生成本研究的数据，基金会通过对索赔数据的分析确定了直接医疗成本以及间接和非医疗成本，通过一项全国性调查（罕见病影响调查），该调查反映了来自罕见病社区 1,399 名成员的数据。

这些报告将有助于确保罕见病社区的经验在政策讨论中得到准确反映，并成为强调公众对罕见病公共卫生危机的紧迫性和认识的有力工具。如果没有罕见病社区的持续和不懈的参与和承诺，这些报告是不可能的。