临床试验

作为我们使命的一部分,Dup15q 联盟寻求团结家庭、研究人员和专业人士; 通过推进突破性研究和改变生活的治疗方法,促进研究、提高认识并增强 dup15q 综合征患者的能力。 Dup15q 联盟正式认可和资助研究,并通过传播研究信息和促进 Dup15q 联盟家庭参与研究和临床试验机会的机会,与对染色体 15q 重复研究感兴趣的研究人员合作。

选择参加临床试验是一项重要的个人决定。 与医生、家人或朋友讨论决定参加临床试验通常会有所帮助。

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Dup15q 治疗管线

Dup15q 联盟一直处于与学术和制药领域的利益相关者合作的最前沿。 我们的目标是加快研究工作,为 Dup15q 患者开发治疗干预措施。 其中一些合作伙伴关系已经进入临床开发,我们很高兴分享我们的产品线。 该管道概述了哪家公司正在开发治疗、资产/药物的名称、药物的目标和开发阶段。

随着这些药物的开发,敬请关注,管道将更新以反映它们的进展阶段。

2024 Dup15q 治疗产品线

什么是临床实验?

临床试验是涉及人类参与者的研究,旨在测试新的治疗方法和药物。 只有在采取了所有可能的预防措施来保护患者安全并且有理由相信新疗法将改善护理、生活质量和其他方面时,才能进行临床试验。 所有临床试验均按照由独立伦理委员会(IEC 和 IRB)监督的良好临床实践原则 (GCP) 进行。

治疗方法是什么?
新的药物/设备 通过广泛的实验室研究,首先将其作为一种治疗方法进行测试。 如果最初的实验室研究成功,研究人员会将数据发送给美国食品和药物管理局 (FDA) 批准,以继续进行临床试验研究。

已经存在的药物/设备 用于其他诊断的药物通常在临床试验中用作潜在的新治疗选择。

为什么要参加临床试验?

在 FDA 批准之前,任何新疗法都需要进行临床试验。 如果没有志愿者参与者,就不可能对 dup15q 综合征等罕见疾病的医疗保健进行重大改进。 临床试验的参与者可以在自己的医疗保健中发挥更积极的作用,在新的研究治疗方法被广泛使用之前获得它们,并通过为医学研究做出贡献来帮助他人。 参与临床试验的人越多,可以更快地测试药物、治疗和生活方式的改变,人们也可以更快地获得更好的护理。

参与临床试验对 Dup15q 社区有何帮助?

我们需要让 Dup15q 社区中的一定数量的患者参加药物试验,以确保在上市时所有受 Dup15q 综合征影响的人都可以使用该药物。

当开发新的治疗/药物以解决疾病或疾病症状时,开发人员选择患者群体以关注该特定疾病的功效和有效性,因此当药物进入批准该疾病及其有效性数据的下一步时进入适应症(疾病被列为药物的治疗领域)。

临床试验的阶段

每个阶段都旨在回答某些问题,同时让参与的人员尽可能安全。 这些阶段的结果表明新药或治疗是否相当安全和有效。

阶段1
对人类安全吗?
1 期临床试验首次在人体中测试一种潜在的新疗法,有时称为“首次人体研究”。 该测试的主要目标是确定该治疗对人类是否安全。
  • 与健康的志愿者一起进行,并强调安全。 可以招募患有该疾病的患者。
  • 找出治疗中最常见和最严重的不良事件是什么。
  • 了解治疗是如何代谢和排泄的。
  • 确定要管理的安全水平
阶段2
对目标疾病安全有效吗?
第二阶段试验的目标是确定新疗法是否安全有效地治疗其目标疾病。 数据的收集时间为几个月到 2 年。
  • 需要更多的参与者,这些参与者必须患有新疗法旨在治疗的疾病。
  • 继续评估安全性和监测短期不良事件。
  • 确定治疗是否在患有某种疾病或病症的人中按预期工作。
  • 可以将接受治疗的参与者与接受非活性物质(称为 安慰剂).
阶段3
可以确认第 2 阶段的调查结果吗?

第 3 阶段试验的目标是确认或反驳第 2 阶段的发现。数据收集时间为 1 至 4 年。

  • 监测短期和长期副作用
  • 确定治疗是否在更大的患者群体中继续按预期工作。
  • 可能包括收集数据以确定最有效的剂量。
阶段4

它在“现实世界”中的表现是否符合预期?

这些 IV 期临床试验的目标是评估新疗法在“现实世界”中的表现。 数据收集了很多年。 这很重要,因为在批准之前,新疗法仅在研究环境中进行了检查。

  • 在 FDA 批准一种疗法上市后发生。
  • 收集有关治疗安全性的其他信息, 功效, 和最佳使用。
  • 招募大量患者,其资格要求由 FDA 批准的适应症确定。

临床试验常见问题解答

美国国家医学图书馆维护着一个网站, www.clinicaltrials.gov。  该网站提供临床研究的简要概述、潜在临床研究参与者的信息,以及在 ClinicalTrials.gov 上使用的常用词汇表。

谁可以参加临床试验?

每个临床试验都有一个协议,描述谁有资格参与研究。 每项研究必须仅包括符合该研究要求的人员。 这些是研究的资格标准。

每个试验的资格标准都不同。 这些标准基于研究的目标,用于识别合适的参与者、保证他们的安全,并帮助确保研究人员能够找到他们需要的新信息。 它们包括诸如年龄、疾病类型和阶段、既往治疗史和其他医疗状况等因素。

为什么要参加临床试验?

在 FDA 批准之前,任何新疗法都需要进行临床试验。 如果没有志愿者参与者,就不可能在 dup15q 综合征等罕见疾病的医疗保健方面取得重大进展。

临床试验的参与者可以在自己的医疗保健中发挥更积极的作用,在新的研究治疗方法被广泛使用之前获得它们,并通过为医学研究做出贡献来帮助他人。

参与临床试验的人越多,可以更快地测试药物、治疗和生活方式的改变,人们也可以更快地获得更好的护理。 临床试验具有许多潜在的医疗益处,包括:

  •         为后代确定有效的治疗方法
  •         加速新疗法和创新疗法的研究
  •         通过更好地了解哪些患者可能从特定类型的治疗中受益来降低治疗成本
  •         为研究人员提供更完整的数据
有什么风险?

只有在采取了所有可能的预防措施来保护患者安全的情况下,才能进行临床试验,并且只有在确实有可能产生治疗益处的情况下才能对研究药物进行测试。 所有临床试验均按照由独立伦理委员会(IEC 和 IRB)监督的良好临床实践原则 (GCP) 进行。

  • 进行临床试验的医生将确保向每位受邀参与的患者提供有关潜在不良事件的信息,并有时间考虑风险。
  • 在决定是否参加试验之前,患者有时间进行反思。 如果他们决定参加,他们将了解风险,并要求他们确认他们了解研究程序、风险和限制。
  • 参与临床试验的患者在整个研究过程中通过生物学、医学和临床监督获得最高程度的保护。
  • 患者可以随时决定退出研究。
参与如何帮助 dup15q 社区中的其他人?

我们需要让 Dup15q 社区中的一定数量的患者参加药物试验,以确保在上市时所有受 Dup15q 综合征影响的人都可以使用该药物。  

当开发新的治疗/药物以解决疾病或疾病症状时,开发人员选择患者群体以关注该特定疾病的功效和有效性,因此当药物进入批准该疾病及其有效性数据的下一步时进入适应症(疾病被列为药物的治疗领域)

临床试验期间会发生什么?

在任何人作为参与者加入任何阶段的研究之前,您将与进行试验的研究人员会面,讨论研究的相关方面并阅读知情同意书。 具体来说,每项研究在谁可以参与、需要多少参与者、将使用哪些测试、研究将持续多长时间以及如何分析数据方面都会有所不同。

如果您选择参加,您和您的家人所需的时间、金钱和精力也会有所不同。 您应该向进行试验的研究人员询问尽可能多的问题,以获得您需要的信息来决定参与是否适合您和您的家人。

在临床试验期间,您的临床试验研究团队包括医生、护士和其他医疗保健专业人员,他们将为您提供医疗保健。 他们在试验开始时检查参与者的健康状况,给出参与试验的具体说明,将进行与研究相关的测试和考试,在试验期间仔细监控参与者,并在试验结束后保持联系完全的。 如果您允许,他们通常会分享您的结果并向您的私人医生提供其他信息。

包括医生、护士和其他医疗保健专业人员在内的临床试验研究团队在现场检查参与者的健康状况
试验开始,给出参与试验的具体指示,在试验期间仔细监控参与者,并在试验完成后保持联系。

一些临床试验涉及比参与者通常对疾病或状况进行的更多测试和就诊。 当仔细遵循研究方案(包括与临床试验团队经常接触)时,临床试验参与是最成功的。

临床试验研究团队: 临床试验团队由许多不同的关键成员组成。 该团队可能会因多种因素而异,包括临床试验的类型和阶段以及试验是否涉及多个中心。 主要角色包括: 

    • 首席研究员(PI): PI 是进行临床试验的首席研究员或临床医生。 PI 负责: 
      • 确保根据签署的协议进行调查 研究者 声明、调查计划和适用法规。
      • 在研究者的照料下保护受试者的权利、安全和福利。
      • 控制正在研究的治疗。
    • 临床研究协调员 (循环校验码): CRC 根据协议、适用法规和 良好临床实践 (GCP) 机构审查委员会 (IRB ) 要求。
    • 副研究员 (子Ⅰ): Sub I 是由 PI 指定和监督的研究团队的成员,以执行与研究相关的关键程序和/或做出与研究相关的重要决定。
    • 临床研究 护士协调员(CRNC):  某些与协议相关的活动可能需要 CRNC。
    • 监管协调员: 监管协调员准备和维护 IRB 提交和 FDA 文件。 还可以跟踪学习进度。 

从研究中收集数据后,临床试验团队对其进行分析以确定关键发现。 该团队使用这些发现来确定下一步该做什么治疗。 如果数据看起来很有希望并且监管机构同意,下一步可能是下一阶段的临床试验。 但是,如果治疗不符合设定的安全性和/或有效性标准,则不会进行进一步调查。

指示是什么意思,为什么它很重要?

“我ndication“ 为一个 药物是指使用该药物治疗特定疾病/病症。 一种药物可以有多个 FDA 标记的适应症,这意味着它可以用于多种医疗条件。 适应症标签的主要作用是使医疗保健从业者能够通过清楚地传达药物批准的适应症来轻松地为患者确定适当的治疗方法。

非标签使用

在查看您的治疗方案时,您的医疗保健提供者可能会决定让您使用与通常处方或指定用途不同的标签外药物。 标签外使用被定义为使用 FDA 批准的药物以未经 FDA 批准的方式使用 安全性和有效性的标准临床试验。

标签外使用的例子包括但不限于:

  • 当药物用于未获批准治疗的疾病时

  • 当药物的剂量与批准的剂量不同时

  • 使用仅被批准用于成人的药物治疗儿童

标示外使用最终可能会获得 FDA 的批准。

保险范围

一个迹象 在保险和医疗账单方面也很重要。 一些医疗保险政策可能不涵盖“标签外”的药物使用。 Medicare D 部分仅在三个官方认可的药物纲要之一中确定该药物安全有效的情况下才涵盖为标签外使用而开出的药物。 “药典”是药物化学品的百科全书,包含有关剂量和用法的信息。

从诊断中推断适应症当然存在风险,特别是如果处方者出于标签外目的使用药物。

 

什么是协议?

方案是每个临床试验所依据的研究计划。 该计划经过精心设计,以保障参与者的健康以及
回答具体的研究问题。 协议描述了哪些类型的人可以参加试验; 测试、程序、药物和剂量的时间表; 和研究的长度。

什么是安慰剂?

安慰剂是一种无活性的药丸、液体或粉末,没有治疗价值。 在临床试验中,研究治疗通常与安慰剂进行比较,以评估研究治疗的有效性。 在一些研究中,对照组的参与者将接受安慰剂而不是活性药物或实验性治疗。

什么是对照组?

对照是评估研究观察的标准。 在许多临床试验中,一组研究参与者将接受研究(也称为“研究”)药物或治疗,而对照组则接受标准治疗或安慰剂治疗。

我可以选择我参加的小组吗? (实验或对照)

不,每个同意参加将研究药物或设备与标准治疗或安慰剂进行比较的临床试验的人都是随机的
分配(即偶然)到其中一个组。 一般来说,参与者和临床试验团队不知道分组情况
直到研究完成后。

如果我知道或临床团队试验团队知道我属于哪个组,会有什么不同? 

对这些信息的了解可能会影响参与者或研究团队对研究进展情况的报告。 例如,如果
参与者和/或研究团队知道参与者在研究组中,可能会将皮疹等不良事件报告为
“可能”与研究药物有关,而不是“可能相关”。 或者参与者可能会比他/她不知道分组分配更频繁地报告不良事件。 然而,如果参与者和/或研究团队知道参与者在对照组/安慰剂组,皮疹将被报告为“无关”,更重要的是,该组的参与者可能无意中报告他/她的恶化疾病或状况,当没有变化时。

单盲或双盲研究是什么意思?

“盲法”是一种程序,其中研究试验中的一个或多个人不知道治疗分配。 单盲通常意味着研究参与者没有被告知治疗分配。 双盲通常意味着研究参与者、调查员、研究协调员/护士、研究发起人,以及在某些情况下数据分析师,不知道治疗分配。 如果治疗分配已知,“盲法”研究设计的目的是消除可能影响对收集的研究信息的解释的无意偏见。 如果参与者的安全需要,一个独立的数据安全监测委员会可以迅速告诉研究者参与者被分配了哪项治疗任务; 但是,这通常要求参与者退出该研究的进一步参与。

不良影响与副作用相同吗?

不,这两个术语的含义不同。 不良事件(或经历)描述了参与者开始研究后发生的不利事件或经历。 事件或经历可能由研究参与者报告(例如“我整天感到头晕”)或研究人员观察到(例如异常的实验室测试结果)。 不利体验或事件的发生并不一定意味着它与实验药物、装置或治疗相关(或由其引起)。 通常,当研究完成后,观察到实验组参与者比对照组参与者更频繁地发生不良事件/经历时,不良事件/经历被认为是“副作用”。

我有问题要问

任何有兴趣参与临床研究的人都应该尽可能多地了解这项研究,并愿意向研究团队询问有关研究、相关程序和任何费用的问题。 在这样的讨论中,以下问题可能会有所帮助。 其中一些问题的答案在 知情同意 文档。 许多问题是针对临床试验的,但有些问题也适用于观察性研究。

  • 正在研究什么?
  • 为什么研究人员认为正在测试的干预措施可能有效? 为什么它可能没有效果? 之前有测试过吗?
  • 在试验期间我可能会接受哪些干预措施?
  • 如何确定我接受了哪些干预(例如,偶然)?
  • 谁会知道我在试验期间接受了哪种干预? 我会知道吗? 研究小组的成员会知道吗?
  • 与我目前的治疗相比,该试验的可能风险、副作用和益处如何?
  • 我该怎么办?
  • 涉及哪些测试和程序?
  • 我需要多久去一次医院或诊所?
  • 需要住院吗?
  • 研究将持续多长时间?
  • 谁来为我的参与买单?
  • 我会报销其他费用吗?
  • 什么类型的长期随访护理是该试验的一部分?
  • 如果我从干预中受益,我是否可以在试验结束后继续接受它?
  • 研究结果会提供给我吗?
  • 在我参与试验期间,谁将监督我的医疗护理?
  • 如果我在学习期间受伤,我有什么选择?