Dup15q Alliance 获得 5 万美元 #startsmall 资助，与 Kicho, Inc. 合作推进治疗开发。
在世界罕见病日，Dup15q Alliance 自豪地宣布，杰克·多西的慈善倡议 #startsmall 提供了 5 万美元的拨款，用于与 Kicho, Inc. 合作推进 Dup15q 综合征治疗药物的研发。
这项支持推动了 Kicho 的核心治疗项目向使用反义寡核苷酸 (ASO) 的临床试验迈进，ASO 是一种基因靶向治疗，旨在解决 Dup15q 综合征的潜在生物学问题。
这一刻体现了我们社区多年来的坚持、信任和集体努力。
致我们的家庭：这属于你们。这属于那些在没有前路的情况下组织筹款活动的父母们，那些在艰难时刻分享自身经历的父母们，以及那些在癫痫发作、迷茫和疲惫中互相扶持的父母们。这属于那些即使前路不明，也始终坚信进步终将到来的家庭们。你们的倡导、坚韧和一次又一次的付出，成就了这一刻。
致我们的捐赠者：这是对您信念和信任的肯定。多年来，联盟每直接投入1美元用于科学研究，我们资助的研究人员就能获得超过10美元的后续研究经费。我们为此感到自豪。这笔拨款体现了我们对资金和科学的严谨管理，也反映了各方对这种管理方式的信任。
致我们的研究人员：这笔资金代表着真正的进展。虽然这笔资金专款专用于特定的治疗项目，但Dup15q联盟将继续支持多项推进潜在疗法的科学研究，并坚信多条研究路径的探索能够带来更强劲的进展。我们始终欢迎新的想法、合作和提案，并鼓励您在研究过程中与我们保持密切联系。
我们非常感谢 #startsmall 认识到 Kicho 工作的紧迫性和潜力，并相信未来患有 Dup15q 综合征的人们能够获得有意义的治疗。
我们还要衷心感谢Kicho的首席执行官Sam Quigley，他一直是社区的重要成员。Sam对科学和我们家庭的奉献精神推动了这项工作向前发展。
这一里程碑标志着真正的进步，也为接下来的工作树立了更高的标准。将疗法应用于临床需要持续的合作、严谨的科学研究，以及家庭的持续参与——他们将在研究、自然史研究和临床试验中发挥至关重要的作用。我们承诺以严谨、透明和紧迫的态度支持未来的工作。
曾经遥不可及的事物，如今触手可及。感谢你的信任。
怀着感激，
迈克·波拉斯
Dup15q联盟执行董事
