臨床試驗

作為我們使命的一部分,Dup15q 聯盟尋求團結家庭、研究人員和專業人士; 通過推進突破性研究和改變生活的治療方法,促進研究、提高認識並增強 dup15q 綜合徵患者的能力。 Dup15q 聯盟正式認可和資助研究,並通過傳播研究信息和促進 Dup15q 聯盟家庭參與研究和臨床試驗機會的機會,與對染色體 15q 重複研究感興趣的研究人員合作。

選擇參加臨床試驗是一項重要的個人決定。 與醫生、家人或朋友討論決定參加臨床試驗通常會有所幫助。

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Dup15q 治療管線

Dup15q 聯盟一直處於與學術和製藥領域的利益相關者合作的最前沿。 我們的目標是加快研究工作,為 Dup15q 患者開發治療干預措施。 其中一些合作夥伴關係已經進入臨床開發,我們很高興分享我們的產品線。 該管道概述了哪家公司正在開發治療、資產/藥物的名稱、藥物的目標和開發階段。

請繼續關注這些藥物的開發過程,管道將更新以反映它們的進展階段。

2024 Dup15q 治療產品線

什麼是臨床實驗?

臨床試驗是涉及人類參與者的研究,旨在測試新的治療方法和藥物。 只有在採取了所有可能的預防措施來保護患者安全並且有理由相信新療法將改善護理、生活質量和其他方面時,才能進行臨床試驗。 所有臨床試驗均按照由獨立倫理委員會(IEC 和 IRB)監督的良好臨床實踐原則 (GCP) 進行。

治療方法是什麼?
新的藥物/設備 通過廣泛的實驗室研究,首先將其作為一種治療方法進行測試。 如果最初的實驗室研究成功,研究人員會將數據發送給美國食品和藥物管理局 (FDA) 批准,以繼續進行臨床試驗研究。

已經存在的藥物/設備 用於其他診斷的藥物通常在臨床試驗中用作潛在的新治療選擇。

為什麼要參加臨床試驗?

在 FDA 批准之前,任何新療法都需要進行臨床試驗。 如果沒有志願者參與者,就不可能在 dup15q 綜合徵等罕見疾病的醫療保健方面取得重大進展。 臨床試驗的參與者可以在自己的醫療保健中發揮更積極的作用,在新的研究治療方法被廣泛使用之前獲得它們,並通過為醫學研究做出貢獻來幫助他人。 參與臨床試驗的人越多,可以更快地測試藥物、治療和生活方式的改變,人們也可以更快地獲得更好的護理。

參加臨床試驗對 Dup15q 社區有何幫助?

我們需要讓 Dup15q 社區中的一定數量的患者參加藥物試驗,以確保在上市時所有受 Dup15q 綜合徵影響的人都可以使用該藥物。

當開發新的治療/藥物以解決疾病或疾病症狀時,開發人員選擇患者群體以關注該特定疾病的功效和有效性,因此當藥物進入批准該疾病及其有效性數據的下一步時進入適應症(疾病被列為藥物的治療領域)。

臨床試驗的階段

每個階段都旨在回答某些問題,同時讓參與的人員盡可能安全。 這些階段的結果表明新藥或治療是否相當安全和有效。

第1期
對人類安全嗎?
1 期臨床試驗首次在人體中測試一種潛在的新療法,有時稱為“首次人體研究”。 該測試的主要目標是確定該治療對人類是否安全。
  • 與健康的志願者一起進行,並強調安全。 可以招募患有該疾病的患者。
  • 找出治療中最常見和最嚴重的不良事件是什麼。
  • 了解治療是如何代謝和排泄的。
  • 確定要管理的安全水平
第2期
對目標疾病安全有效嗎?
第二階段試驗的目標是確定新療法是否安全有效地治療其目標疾病。 數據的收集時間為幾個月到 2 年。
  • 需要更多的參與者,這些參與者必須患有新療法旨在治療的疾病。
  • 繼續評估安全性和監測短期不良事件。
  • 確定治療是否在患有某種疾病或病症的人中按預期工作。
  • 可以將接受治療的參與者與接受非活性物質(稱為 安慰劑).
第3期
可以確認第 2 階段的調查結果嗎?

第 3 階段試驗的目標是確認或反駁第 2 階段的發現。數據收集時間為 1 至 4 年。

  • 監測短期和長期副作用
  • 確定治療是否在更大的患者群體中繼續按預期工作。
  • 可能包括收集數據以確定最有效的劑量。
第4期

它在“現實世界”中的表現是否符合預期?

這些 IV 期臨床試驗的目標是評估新療法在“現實世界”中的表現。 數據收集了很多年。 這很重要,因為在批准之前,新療法僅在研究環境中進行了檢查。

  • 在 FDA 批准一種療法上市後發生。
  • 收集有關治療安全性的其他信息, 功效, 和最佳使用。
  • 招募大量患者,其資格要求由 FDA 批准的適應症確定。

臨床試驗常見問題解答

美國國家醫學圖書館維護著一個網站, www.clinicaltrials.gov。  該網站提供臨床研究的簡要概述、潛在臨床研究參與者的信息,以及在 ClinicalTrials.gov 上使用的常用詞彙表。

誰可以參加臨床試驗?

每個臨床試驗都有一個協議,描述誰有資格參與研究。 每項研究必須僅包括符合該研究要求的人員。 這些是研究的資格標準。

每個試驗的資格標準都不同。 這些標準基於研究的目標,用於識別合適的參與者、保證他們的安全,並幫助確保研究人員能夠找到他們需要的新信息。 它們包括諸如年齡、疾病類型和階段、既往治療史和其他醫療狀況等因素。

為什麼要參加臨床試驗?

在 FDA 批准之前,任何新療法都需要進行臨床試驗。 如果沒有志願者參與者,就不可能對 dup15q 綜合徵等罕見疾病的醫療保健進行重大改進。

臨床試驗的參與者可以在自己的醫療保健中發揮更積極的作用,在新的研究治療方法被廣泛使用之前獲得它們,並通過為醫學研究做出貢獻來幫助他人。

參與臨床試驗的人越多,可以更快地測試藥物、治療和生活方式的改變,人們也可以更快地獲得更好的護理。 臨床試驗具有許多潛在的醫療益處,包括:

  •         為後代確定有效的治療方法
  •         加速新療法和創新療法的研究
  •         通過更好地了解哪些患者可能從特定類型的治療中受益來降低治療成本
  •         為研究人員提供更完整的數據
有什麼風險?

只有在採取了所有可能的預防措施來保護患者安全的情況下,才能進行臨床試驗,並且只有在確實有可能產生治療益處的情況下才能對研究藥物進行測試。 所有臨床試驗均按照由獨立倫理委員會(IEC 和 IRB)監督的良好臨床實踐原則 (GCP) 進行。

  • 進行臨床試驗的醫生將確保向每位受邀參與的患者提供有關潛在不良事件的信息,並有時間考慮風險。
  • 在決定是否參加試驗之前,患者有時間進行反思。 如果他們決定參加,他們將了解風險,並要求他們確認他們了解研究程序、風險和限制。
  • 參與臨床試驗的患者在整個研究過程中通過生物學、醫學和臨床監督獲得最高程度的保護。
  • 患者可以隨時決定退出研究。
參與如何幫助 dup15q 社區中的其他人?

我們需要讓 Dup15q 社區中的一定數量的患者參加藥物試驗,以確保在上市時所有受 Dup15q 綜合徵影響的人都可以使用該藥物。  

當開發新的治療/藥物以解決疾病或疾病症狀時,開發人員選擇患者群體以關注該特定疾病的功效和有效性,因此當藥物進入批准該疾病及其有效性數據的下一步時進入適應症(疾病被列為藥物的治療領域)

臨床試驗期間會發生什麼?

在任何人作為參與者加入任何階段的研究之前,您將與進行試驗的研究人員會面,討論研究的相關方面並閱讀知情同意書。 具體來說,每項研究在誰可以參與、需要多少參與者、將使用哪些測試、研究將持續多長時間以及如何分析數據等方面都會有所不同。

如果您選擇參加,您和您的家人所需的時間、金錢和精力也會有所不同。 您應該向進行試驗的研究人員詢問盡可能多的問題,以獲得您需要的信息來決定參與是否適合您和您的家人。

在臨床試驗期間,您的臨床試驗研究團隊包括醫生、護士和其他醫療保健專業人員,他們將為您提供醫療保健。 他們在試驗開始時檢查參與者的健康狀況,給出參與試驗的具體說明,將進行與研究相關的測試和考試,在試驗期間仔細監控參與者,並在試驗結束後保持聯繫完全的。 如果您允許,他們通常會分享您的結果並向您的私人醫生提供其他信息。

包括醫生、護士和其他醫療保健專業人員在內的臨床試驗研究團隊在現場檢查參與者的健康狀況
試驗開始,給出參與試驗的具體指示,在試驗期間仔細監控參與者,並在試驗完成後保持聯繫。

一些臨床試驗涉及比參與者通常對疾病或狀況進行的更多測試和就診。 當仔細遵循研究方案(包括與臨床試驗團隊經常接觸)時,臨床試驗參與是最成功的。

臨床試驗研究團隊: 臨床試驗團隊由許多不同的關鍵成員組成。 該團隊可能會因多種因素而異,包括臨床試驗的類型和階段以及試驗是否涉及多個中心。 主要角色包括: 

    • 首席研究員(PI): PI 是進行臨床試驗的首席研究員或臨床醫生。 PI 負責: 
      • 確保根據簽署的協議進行調查 研究者 聲明、調查計劃和適用法規。
      • 在研究者的照料下保護受試者的權利、安全和福利。
      • 控制正在研究的治療。
    • 臨床研究協調員 (循環校驗碼): CRC 根據協議、適用法規和 良好臨床實踐 (GCP) 機構審查委員會 (IRB ) 要求。
    • 副研究員 (子Ⅰ): Sub I 是由 PI 指定和監督的研究團隊的成員,以執行與研究相關的關鍵程序和/或做出與研究相關的重要決定。
    • 臨床研究 護士協調員(CRNC):  某些與協議相關的活動可能需要 CRNC。
    • 監管協調員: 監管協調員準備和維護 IRB 提交和 FDA 文件。 還可以跟踪學習進度。 

從研究中收集數據後,臨床試驗團隊對其進行分析以確定關鍵發現。 該團隊使用這些發現來確定下一步該做什麼治療。 如果數據看起來很有希望並且監管機構同意,下一步可能是下一階段的臨床試驗。 但是,如果治療不符合設定的安全性和/或有效性標準,則不會進行進一步調查。

指示是什麼意思,為什麼它很重要?

“我契合“ 為一個 藥物是指使用該藥物治療特定疾病/病症。 一種藥物可以有多個 FDA 標記的適應症,這意味著它可以用於多種醫療條件。 適應症標籤的主要作用是使醫療保健從業者能夠通過清楚地傳達藥物批准的適應症來輕鬆地為患者確定適當的治療方法。

標籤外使用

在查看您的治療方案時,您的醫療保健提供者可能會決定讓您使用與通常處方或指定用途不同的標籤外藥物。 標籤外使用被定義為使用 FDA 批准的藥物以未經 FDA 批准的方式使用 安全性和有效性的標準臨床試驗。

標籤外使用的例子包括但不限於:

  • 當藥物用於未獲批准治療的疾病時

  • 當藥物的劑量與批准的劑量不同時

  • 使用僅被批准用於成人的藥物治療兒童

標示外使用最終可能會獲得 FDA 的批准。

保險範圍

一個跡象 在保險和醫療賬單方面也很重要。 一些醫療保險政策可能不涵蓋“標籤外”的藥物使用。 Medicare D 部分僅在三個官方認可的藥物綱要之一中確定該藥物安全有效的情況下才涵蓋為標籤外使用而開出的藥物。 “藥典”是藥物化學品的百科全書,包含有關劑量和用法的信息。

從診斷中推斷適應症當然存在風險,特別是如果處方者出於標籤外目的使用藥物。

 

什麼是協議?

方案是每個臨床試驗所依據的研究計劃。 該計劃經過精心設計,以保障參與者的健康以及
回答具體的研究問題。 協議描述了哪些類型的人可以參加試驗; 測試、程序、藥物和劑量的時間表; 和研究的長度。

什麼是安慰劑?

安慰劑是一種無活性的藥丸、液體或粉末,沒有治療價值。 在臨床試驗中,研究治療通常與安慰劑進行比較,以評估研究治療的有效性。 在一些研究中,對照組的參與者將接受安慰劑而不是活性藥物或實驗性治療。

什麼是對照組?

對照是評估研究觀察的標準。 在許多臨床試驗中,一組研究參與者將接受研究(也稱為“研究”)藥物或治療,而對照組則接受標準治療或安慰劑治療。

我可以選擇我參加的小組嗎? (實驗或對照)

不,每個同意參加將研究藥物或設備與標準治療或安慰劑進行比較的臨床試驗的人都是隨機的
分配(即偶然)到其中一個組。 一般來說,參與者和臨床試驗團隊不知道分組情況
直到研究完成後。

如果我知道或臨床團隊試驗團隊知道我屬於哪個組,會有什麼不同? 

對這些信息的了解可能會影響參與者或研究團隊對研究進展情況的報告。 例如,如果
參與者和/或研究團隊知道參與者在研究組中,可能會將皮疹等不良事件報告為
“可能”與研究藥物有關,而不是“可能相關”。 或者參與者可能會比他/她不知道分組分配更頻繁地報告不良事件。 然而,如果參與者和/或研究團隊知道參與者在對照組/安慰劑組,皮疹將被報告為“無關”,更重要的是,該組的參與者可能無意中報告他/她的惡化疾病或狀況,當沒有變化時。

單盲或雙盲研究是什麼意思?

“盲法”是一種程序,其中研究試驗中的一個或多個人不知道治療分配。 單盲通常意味著研究參與者沒有被告知治療分配。 雙盲通常意味著研究參與者、調查員、研究協調員/護士、研究發起人,以及在某些情況下數據分析師,不知道治療分配。 如果治療分配已知,“盲法”研究設計的目的是消除可能影響對收集的研究信息的解釋的無意偏見。 如果參與者的安全需要,一個獨立的數據安全監測委員會可以迅速告訴研究者參與者被分配了哪項治療任務; 但是,這通常要求參與者退出該研究的進一步參與。

不良影響與副作用相同嗎?

不,這兩個術語的含義不同。 不良事件(或經歷)描述了參與者開始研究後發生的不利事件或經歷。 事件或經歷可能由研究參與者報告(例如“我整天感到頭暈”)或由研究人員觀察(例如異常的實驗室測試結果)。 不利體驗或事件的發生並不一定意味著它與實驗藥物、裝置或治療相關(或由其引起)。 通常,當研究完成後,觀察到實驗組參與者比對照組參與者更頻繁地發生不良事件/經歷時,不良事件/經歷被認為是“副作用”。

問題要問

任何有興趣參與臨床研究的人都應該盡可能多地了解這項研究,並願意向研究團隊詢問有關研究、相關程序和任何費用的問題。 在這樣的討論中,以下問題可能會有所幫助。 其中一些問題的答案在 知情同意 文檔。 許多問題是針對臨床試驗的,但有些問題也適用於觀察性研究。

  • 正在研究什麼?
  • 為什麼研究人員認為正在測試的干預措施可能有效? 為什麼它可能沒有效果? 之前有測試過嗎?
  • 在試驗期間我可能會接受哪些干預措施?
  • 如何確定我接受了哪些干預(例如,偶然)?
  • 誰會知道我在試驗期間接受了哪種干預? 我會知道嗎? 研究小組的成員會知道嗎?
  • 與我目前的治療相比,該試驗的可能風險、副作用和益處如何?
  • 我該怎麼辦?
  • 涉及哪些測試和程序?
  • 我需要多久去一次醫院或診所?
  • 需要住院嗎?
  • 研究將持續多長時間?
  • 誰來為我的參與買單?
  • 我會報銷其他費用嗎?
  • 什麼類型的長期隨訪護理是該試驗的一部分?
  • 如果我從乾預中受益,我是否可以在試驗結束後繼續接受它?
  • 研究結果會提供給我嗎?
  • 在我參與試驗期間,誰將監督我的醫療護理?
  • 如果我在學習期間受傷,我有什麼選擇?