Ensayos clínicos

Se requieren ensayos clínicos para cualquier terapia nueva antes de la aprobación de la FDA. Las mejoras importantes en la atención médica para trastornos raros como el síndrome dup15q serían imposibles sin participantes voluntarios.

Los participantes en ensayos clínicos pueden desempeñar un papel más activo en su propia atención médica, obtener acceso a nuevos tratamientos de investigación antes de que estén ampliamente disponibles y ayudar a otros contribuyendo a la investigación médica.

Cuantas más personas participen en los ensayos clínicos, más rápido se podrán probar los medicamentos, los tratamientos y los cambios en el estilo de vida, y más rápido las personas podrán obtener una mejor atención. Los ensayos clínicos tienen muchos beneficios médicos potenciales, que incluyen:

•         Identificar tratamientos efectivos para las generaciones futuras
•         Acelerar la investigación de tratamientos nuevos e innovadores
•         Reducir el costo de la terapia a través de una mejor comprensión de qué pacientes pueden beneficiarse de un tipo específico de terapia
•         Proporcionar a los investigadores datos más completos

Necesitamos tener una cierta cantidad de pacientes en la comunidad Dup15q inscritos en ensayos de medicamentos para garantizar que esté disponible para todos los afectados por el síndrome Dup15q cuando salga al mercado.  

Cuando se desarrollan nuevos tratamientos/medicamentos para abordar trastornos o síntomas de trastornos, los desarrolladores eligen poblaciones de pacientes para centrarse en la eficacia y efectividad en ese trastorno en particular, de modo que cuando el medicamento pasa a los siguientes pasos de aprobación, ese trastorno y los datos de su efectividad entra en la indicación (que los trastornos se enumeran como un área de tratamiento para el medicamento)

Antes de que alguien se una a un estudio en cualquier fase como participante, se reunirá con los investigadores que realizan el ensayo para analizar los aspectos relevantes del estudio y revisar el formulario de consentimiento informado. Específicamente, cada estudio variará en términos de quién puede participar, cuántos participantes se necesitan, qué pruebas se usarán, cuánto durará el estudio y cómo se analizarán los datos.

También variará en términos del tiempo, dinero y energía que usted y su familia necesitarán si decide participar. Debe hacer tantas preguntas a los investigadores que realizan el ensayo como sea posible para obtener la información que necesita para decidir si la participación es adecuada para usted y su familia.

Durante el ensayo clínico, su equipo de estudio del ensayo clínico, que incluye médicos, enfermeras y otros profesionales de la salud, que le brindarán atención médica. Verifican la salud del participante al comienzo del ensayo, brindan instrucciones específicas para participar en el ensayo, realizarán las pruebas y los exámenes relacionados con el estudio, supervisan atentamente al participante durante el ensayo y se mantienen en contacto una vez finalizado el ensayo. terminado. Por lo general, compartirán sus resultados y proporcionarán otra información a su(s) médico(s) personal(es) si usted lo permite.

El equipo de estudio del ensayo clínico, que incluye médicos, enfermeras y otros profesionales de la salud, revisa la salud del participante en el
comienzo del ensayo, da instrucciones específicas para participar en el ensayo, supervisa al participante detenidamente durante el ensayo y se mantiene en contacto una vez finalizado el ensayo.

Algunos ensayos clínicos implican más pruebas y visitas al médico de las que normalmente tendría el participante por una enfermedad o afección. La participación en un ensayo clínico tiene más éxito cuando se sigue cuidadosamente el protocolo del estudio, incluido el contacto frecuente con el equipo del ensayo clínico.

Equipo de estudio de ensayos clínicos: Un equipo de ensayo clínico está formado por muchos miembros clave diferentes. El equipo puede variar según varios factores, incluidos el tipo y la fase del ensayo clínico y si el ensayo involucra varios centros. Los roles clave incluyen: 

• • Investigador Principal (IP): Un PI es el investigador principal o el médico que lleva a cabo el ensayo clínico. El IP es responsable de: 
    • Garantizar que se lleve a cabo una investigación de acuerdo con los investigador declaración, el plan de investigación y la normativa aplicable.
    • Proteger los derechos, la seguridad y el bienestar de los sujetos bajo el cuidado del investigador.
    • Control de la(s) terapia(s) bajo investigación.
  • Coordinador de Investigaciones Clínicas (CRC): Un CRC gestiona y lleva a cabo las actividades de estudio del día a día de acuerdo con el protocolo, los reglamentos aplicables y Buena práctica clínica (GCP) y Junta de Revisión Institucional (IRB ) requisitos.
  • Subinvestigador (Subyo): El Sub I es un miembro del equipo de investigación designado y supervisado por el PI para realizar procedimientos críticos relacionados con el estudio y/o para tomar decisiones importantes relacionadas con el estudio.
  • Investigación Clínica Coordinadora de Enfermería (CRNC):  Es posible que se requiera un CRNC para ciertas actividades relacionadas con el protocolo.
  • Coordinador de Normatividad: El coordinador regulatorio prepara y mantiene las presentaciones del IRB y los documentos de la FDA. También puede realizar un seguimiento del progreso del estudio. 

Una vez que se recopilan los datos del estudio, el equipo del ensayo clínico los analiza para identificar los hallazgos clave. El equipo usa estos hallazgos para determinar qué hacer a continuación con la terapia. El siguiente paso podría ser la siguiente fase de los ensayos clínicos si los datos parecen prometedores y la agencia reguladora está de acuerdo. Sin embargo, si la terapia no cumple con los estándares establecidos de seguridad y/o eficacia, no se realizarán más investigaciones.

El "yondicacion" para fármaco se refiere al uso de ese fármaco para tratar una enfermedad/trastorno en particular. Un medicamento puede tener más de una indicación etiquetada por la FDA, lo que significa que puede usarse para múltiples afecciones médicas. La función principal del etiquetado de indicaciones es permitir que los profesionales de la salud identifiquen fácilmente las terapias apropiadas para los pacientes al comunicar claramente las indicaciones aprobadas del medicamento.

Uso fuera de etiqueta

Al analizar sus opciones de tratamiento, su proveedor de atención médica puede decidir que use un medicamento no indicado en la etiqueta de manera diferente a como se prescribe normalmente o para lo que está indicado. El uso fuera de etiqueta se define como el uso de un El medicamento aprobado por la FDA se usa de una manera que no ha sido aprobada por la FDA a través de un ensayo clínico estándar para seguridad y eficacia.

Los ejemplos de usos fuera de etiqueta pueden incluir, pero no se limitan a:

• Cuando un medicamento se usa para una condición para la cual no está aprobado

• Cuando un medicamento se dosifica de manera diferente a lo que ha sido aprobado

• Tratar a niños con un medicamento que ha sido aprobado para su uso solo en adultos

Los usos fuera de etiqueta pueden eventualmente ser aprobados por la FDA.

Cobertura del seguro

Una indicacion también es importante en términos de seguros y facturación médica. Es posible que algunas pólizas de seguro médico no cubran el uso de medicamentos "no indicados en la etiqueta". La Parte D de Medicare cubre los medicamentos recetados para uso no autorizado solo si los medicamentos se identifican como seguros y efectivos para ese uso en uno de los tres compendios de medicamentos oficialmente reconocidos. Los “Compendios” son enciclopedias de fármacos químicos, con información sobre dosis y uso.

Sin duda, existen riesgos al inferir la indicación del diagnóstico, especialmente si el prescriptor está usando medicamentos para un propósito no indicado en la etiqueta.

Un protocolo es un plan de estudio en el que se basa cada ensayo clínico. El plan está cuidadosamente diseñado para salvaguardar la salud de los participantes, así como
responder preguntas específicas de investigación. Un protocolo describe qué tipos de personas pueden participar en el ensayo; el cronograma de pruebas, procedimientos, medicamentos y dosis; y la duración del estudio.

Un placebo es una pastilla, líquido o polvo inactivo que no tiene valor de tratamiento. En los ensayos clínicos, los tratamientos del estudio a menudo se comparan con placebos para evaluar la eficacia del tratamiento del estudio. En algunos estudios, los participantes del grupo de control recibirán un placebo en lugar de un fármaco activo o un tratamiento experimental.

Un control es el estándar por el cual se evalúan las observaciones del estudio. En muchos ensayos clínicos, a un grupo de participantes del estudio se le administrará un fármaco o tratamiento en investigación (también llamado “estudio”), mientras que al grupo de control se le administrará un tratamiento estándar para la enfermedad o un placebo.

No, cada persona que acepta participar en un ensayo clínico que compara un medicamento o dispositivo de estudio con un tratamiento estándar o placebo es aleatoriamente
asignado (es decir, por casualidad) a uno de los grupos. En general, el participante y el equipo del ensayo clínico no conocen la asignación del grupo.
hasta que termine el estudio.

¿Qué diferencia hay si yo sé o el equipo clínico del ensayo sabe en qué grupo estoy? 

El conocimiento de esta información puede influir en el informe de un participante o del equipo de estudio sobre cómo van las cosas en el estudio. Por ejemplo, si el
participante y/o el equipo de estudio sabe que el participante está en el grupo de estudio, un evento adverso, como una erupción cutánea, podría informarse como
“probablemente” relacionado con el fármaco del estudio, en lugar de “posiblemente relacionado”. O el participante podría informar eventos adversos con más frecuencia que si no estuviera al tanto de la asignación del grupo. Sin embargo, si el participante y/o el equipo del estudio saben que el participante está en el grupo de control/placebo, la erupción cutánea se informará como "no relacionada" y, lo que es más importante, el participante de este grupo podría informar involuntariamente un empeoramiento de su estado. enfermedad o condición, cuando no ha habido cambio.

El “cegamiento” es un procedimiento en el que una o más personas en el ensayo de investigación no conocen la(s) asignación(es) de tratamiento. Simple ciego generalmente significa que al participante de la investigación no se le informa sobre la asignación del tratamiento. Doble ciego generalmente significa que el participante de la investigación, el investigador, el coordinador/enfermero del estudio, el patrocinador del estudio y, en algunos casos, el analista de datos no conocen la asignación del tratamiento. El propósito de un diseño de estudio "ciego" es eliminar el sesgo no intencional que puede afectar la interpretación de la información de investigación que se recopila, si se conoce la asignación del tratamiento. Si la seguridad del participante lo requiere, una Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos independiente puede decirle rápidamente al investigador qué tratamiento se le asignó a un participante; sin embargo, esto generalmente requiere que el participante se retire de seguir participando en ese estudio.

No, estos dos términos no tienen el mismo significado. Un evento (o experiencia) adverso describe un evento o experiencia desfavorable que ocurre después de que un participante comienza el estudio de investigación. El evento o la experiencia puede ser informado por el participante de la investigación (como "Me sentí mareado todo el día") o observado por el investigador (como un resultado anormal de una prueba de laboratorio). La ocurrencia de una experiencia o evento desfavorable no significa necesariamente que esté asociado con (o causado por) el fármaco, dispositivo o tratamiento experimental. Generalmente, un evento/experiencia adverso se considera un “efecto secundario” cuando, una vez finalizado el estudio, se observó que el evento ocurre con mucha más frecuencia en los participantes que están en el grupo experimental que en el grupo de control.

Cualquier persona interesada en participar en un estudio clínico debe saber tanto como sea posible sobre el estudio y sentirse cómodo haciendo preguntas al equipo de investigación sobre el estudio, los procedimientos relacionados y cualquier gasto. Las siguientes preguntas pueden ser útiles durante dicha discusión. Las respuestas a algunas de estas preguntas se encuentran en el consentimiento informado documento. Muchas de las preguntas son específicas de los ensayos clínicos, pero algunas también se aplican a los estudios observacionales.

• ¿Qué se está estudiando?
• ¿Por qué los investigadores creen que la intervención que se está probando podría ser efectiva? ¿Por qué podría no ser efectivo? ¿Se ha probado antes?
• ¿Cuáles son las posibles intervenciones que podría recibir durante el ensayo?
• ¿Cómo se determinará qué intervenciones recibo (por ejemplo, por casualidad)?
• ¿Quién sabrá qué intervención recibo durante el ensayo? ¿Lo sabré? ¿Lo sabrán los miembros del equipo de investigación?
• ¿Cómo se comparan los posibles riesgos, efectos secundarios y beneficios de este ensayo con los de mi tratamiento actual?
• ¿Qué tendré que hacer?
• ¿Qué pruebas y procedimientos están involucrados?
• ¿Con qué frecuencia tendré que visitar el hospital o la clínica?
• ¿Será necesaria la hospitalización?
• ¿Cuánto durará el estudio?
• ¿Quién pagará mi participación?
• ¿Me reembolsarán otros gastos?
• ¿Qué tipo de atención de seguimiento a largo plazo forma parte de este ensayo?
• Si me beneficio de la intervención, ¿podré seguir recibiéndola después de que finalice el ensayo?
• ¿Se me proporcionarán los resultados del estudio?
• ¿Quién supervisará mi atención médica mientras participo en el ensayo?
• ¿Cuáles son mis opciones si me lesiono durante el estudio?