Plaidoyer de l'Alliance Dup15q en action

Dup15q Alliance est fière de travailler aux côtés de nos partenaires de plaidoyer pour s'assurer que la voix de notre communauté est entendue dans la législation clé.

Dup15q Alliance a signé pour soutenir les éléments suivants :

2023 Dup15q Plaidoyer en action

  • Loi sur les mesures de sécurité : L'Alliance Dup15q s'associe à 110 organisations de patients et de prestataires. Nous écrivons pour exhorter les dirigeants de la majorité et les dirigeants de la minorité à adopter une législation complète sur la réforme du PBM et, surtout, à inclure le Safe Step Act (S. 652/HR 2630) dans le paquet final. Cette inclusion est essentielle pour garantir aux consommateurs un accès rapide aux traitements médicalement nécessaires. Le Safe Step Act constitue une garantie cruciale, garantissant que les régimes de santé des employeurs offrent un processus d'exceptions de thérapie par étapes rapide et médicalement raisonnable. La thérapie par étapes est une forme complexe d'autorisation préalable qui oblige les patients à essayer et à échouer les traitements préférés de l'assureur avant que le plan ne couvre le traitement initialement sélectionné par le patient et son prestataire.
    Lorsqu’elle est médicalement inappropriée, la thérapie par étapes est particulièrement flagrante, car elle peut retarder de plusieurs mois les soins nécessaires et entraîner des conséquences graves ou irréversibles sur la santé des patients.

 

  • Acte rare : Dup15q Alliance se joint à 78 organisations représentant des patients atteints de maladies rares exhortant les membres du comité HELP à soutenir la loi RARE et à voter pour faire avancer cette législation hors du comité afin de préserver l'intention de cette incitation critique de l'APD qui a bénéficié à des millions d'Américains et à leurs familles face à diagnostics de maladies rares. La loi RARE maintiendrait l'intention initiale de l'ODA, indiquant clairement que l'exclusivité des médicaments orphelins est liée à l'indication approuvée, tout en garantissant que des incitations appropriées restent en place pour favoriser le développement robuste de médicaments contre les maladies rares. Il est essentiel de clarifier la portée de l'exclusivité des médicaments orphelins, car les maladies rares restent un domaine où les besoins non satisfaits sont importants. Plus de 90% des 7,000 XNUMX maladies rares connues estimées n'ont toujours pas de traitement approuvé par la FDA indiqué pour la maladie rare spécifique. Si la loi RARE n'est pas promulguée, il y aura probablement moins de médicaments orphelins approuvés pour des populations particulières de patients, un résultat qui va à l'encontre de l'objectif de l'ODA et n'est pas dans le meilleur intérêt de la communauté des maladies rares.

 

  •  DEA Substances contrôlées et télésanté: Dup15q Alliance se joint à 40 organisations dans une lettre à la Drug Enforcement Agency commentant la règle proposée concernant la prescription par télémédecine de substances contrôlées lorsque le praticien et le patient n'ont pas eu d'évaluation médicale préalable en personne. De nombreux médicaments anti-épileptiques sont des substances contrôlées en vertu des annexes III, IV et V. Toute limitation de l'accès aux médicaments prescrits pour l'épilepsie pourrait être extrêmement dangereuse pour les personnes atteintes d'épilepsie.

 

  • Politique de réintégration et de transition de MediCal : Dup15q Alliance se joint à une lettre adressée au directeur du département des services de santé de Californie concernant la politique de réintégration et de transition de MediCal. Le ministère des Services de santé a annoncé une stratégie en 2022 sur la politique de réintégration de Medi-Cal. Ce déploiement n'est devenu connu que récemment de nombreux membres de nos communautés et de leurs fournisseurs de soins de santé, ce qui laisse un retard dans le temps pour comprendre efficacement le
    changements de politique sur la façon dont cela a un impact négatif sur notre communauté. Restreindre l'accès aux soins en imposant des politiques de gestion de l'utilisation, telles que les autorisations préalables, la thérapie par étapes et les limites quantitatives prolonge les résultats défavorables des soins de santé et compromet la qualité de vie. La promotion de ces stratégies de mise en œuvre crée un fardeau excessif pour les personnes qui dépendent de ces médicaments. Ces fardeaux peuvent réduire directement l'observance thérapeutique, entraîner une augmentation des hospitalisations et des visites aux urgences, ce qui contribue à retarder le traitement nécessaire au contrôle des manifestations de la maladie qui ont de profondes conséquences irréversibles à long terme.

 

  • Crédits fédéraux pour l'épilepsie : L'Alliance Dup15q est fière de se joindre à 37 organisations dans une lettre au Comité des crédits les exhortant à poursuivre leur engagement dans le traitement des épilepsies rares en finançant des programmes vitaux pour la communauté de l'épilepsie.

 

  • Lettre code CIM 10 : Dup15q Alliance s'associe à des partenaires de Combined Brain na lettre au médecin-chef de la classification et des normes de données de santé publique demandant un code ICD-10 unique pour chacune de nos conditions génétiques en fonction du gène causal. Sans ces codes de diagnostic génétique spécifiques dans le dossier médical, il sera difficile de localiser, de traiter et de suivre l'état de santé de ces patients.

 

  • Thérapie par étapes dans les plans qui fournissent des avantages essentiels pour la santé : Dup15q Alliance rejoint 84 organisations de défense des patients et des prestataires qui demandent des informations aux centres de Medicare & Medicais Services concernant l'utilisation de la thérapie par étapes dans les plans qui fournissent des prestations de santé essentielles. La thérapie par étapes est une forme complexe d'autorisation préalable (AP) dans laquelle les assureurs maladie exigent que les patients essaient et échouent un ou plusieurs médicaments préférés par l'assureur avant que l'assureur ne couvre le médicament initialement prescrit et convenu par le patient et son fournisseur. Étant donné que les patients peuvent mettre plusieurs mois à prouver leur échec, une thérapie par étapes médicalement inappropriée retarde l'accès aux soins nécessaires et peut entraîner des résultats dévastateurs pour la santé.

 

 

  • Initiative de modernisation des données aux Centers for Disease Control and Prevention: Dup15q Alliance se joint à 90 organisations dans une lettre exhortant le Comité des crédits à allouer au moins 340 millions de dollars à l'Initiative de modernisation des données (DMI) aux Centers for Disease Control and Prevention (CDC) au cours de l'exercice 2024. Les données de santé publique sont essentiel pour une réponse de santé publique efficace au quotidien et pendant les urgences de santé publique. Malgré cela, de nombreux services de santé étatiques, territoriaux, locaux et tribaux (STLT) manquent de systèmes de données modernes et de la connectivité pour recevoir et traiter entièrement les données par voie électronique et reçoivent donc toujours des données des prestataires de soins de santé par fax ou par téléphone ou traitent manuellement les rapports afin rendre l'information disponible pour l'analyse et la réponse.

 

  • Initiative Brain Research Through Advancing Innovative Neurotechnologies (BRAIN) : L'Alliance Dup15q est fière de se joindre à plus de 60 organisations demandant au Comité des crédits, au Sous-comité du travail, de la santé et des services sociaux, de l'éducation et des agences connexes de fournir au moins 740 millions de dollars pour l'initiative BRAIN au cours de l'exercice 2024. Malgré d'énormes progrès, les troubles cérébraux et Les maladies imposent un coût annuel de 1.5 billion de dollars à l'économie nationale. Un Américain sur trois souffrira d’un trouble du cerveau ou du système nerveux au cours de sa vie. L'Initiative BRAIN révolutionne notre compréhension du cerveau et offre de l'espoir aux millions de personnes touchées par des maladies, des troubles et des blessures du cerveau.

 

  • Loi sur les mesures de sécurité: Dup15q Alliance est fière de se joindre à une lettre exhortant le Sénat et la Chambre des représentants des États-Unis à adopter une législation complète sur la réforme de la PBM et, surtout, à inclure le Safe Step Act (S. 632/HR 2630) dans le paquet final. La thérapie par étapes est une forme complexe d'autorisation préalable qui oblige les patients à essayer et à échouer les traitements préférés de l'assureur avant que le plan ne couvre le traitement initialement sélectionné par le patient et son prestataire. Lorsqu’elle est médicalement inappropriée, la thérapie par étapes est particulièrement flagrante, car elle peut retarder de plusieurs mois les soins nécessaires et entraîner des conséquences graves ou irréversibles sur la santé des patients.

 

  • Loi de crédits de la défense 2024 : L'Alliance Dup15q est fière de se joindre à 131 organisations dans une lettre du Consortium de recherche en santé de la défense appelant le Congrès à financer entièrement le programme de recherche médicale dirigé par le Congrès par la promulgation de la loi de crédits de défense pour l'exercice 2024. Tout retard supplémentaire empêchera de nouvelles découvertes importantes et la traduction de l’innovation médicale en de nouveaux traitements et remèdes pour de nombreux troubles.

 

2022 Dup15q Plaidoyer en action

  • Coalition CDC : L'Alliance Dup15q se joint aux 156 membres de la Coalition CDC et à d'autres organisations étatiques, nationales et universitaires de soutien pour exhorter le Comité approprié à inclure au moins 10.45 milliards de dollars pour les programmes des Centers for Disease Control and Prevention dans tout dernier exercice 2023 du travail, de la santé et des services sociaux , Projet de loi de crédits pour l'éducation et les organismes connexes. Un financement solide pour le CDC est essentiel pour soutenir toutes les activités et tous les programmes du CDC, qui sont essentiels pour protéger la santé de nos communautés. En raison d'années de sous-financement, de nombreux programmes du CDC n'ont pas reçu les ressources nécessaires pour relever les nombreux défis de santé auxquels nous sommes confrontés en tant que nation, ce qui fait que bon nombre des programmes de prévention les plus efficaces du CDC n'atteignent pas tous les États et toutes les communautés.

 

  • Investissement fédéral dans les épilepsies : Dup15q Alliance est fière de se joindre à 225 organisations et individus pour signer une lettre au président Biden, l'encourageant à accroître l'attention fédérale et l'investissement dans le vaste éventail d'épilepsies qui, ensemble, font partie des affections les plus courantes affectant le cerveau.

 

  • Lettre de crédits de la conférence sur l'épilepsie FY23 : Dup15q Alliance se joint à plus de 30 organisations dans une lettre adressée au Comité des crédits des États-Unis montrant notre soutien à la recommandation de la Chambre d'augmenter le programme d'épilepsie des Centers for Disease Control and Prevention (CDC) à 13 millions de dollars dans le projet de loi Travail-HHS-Éducation. Nous espérons que ce niveau de financement pourra être maintenu lors des négociations finales. Cette augmentation fera progresser considérablement la sensibilisation du public et des fournisseurs et améliorera les soins pour la communauté de l'épilepsie grâce à des investissements significatifs dans des activités de santé publique réussies.

 

  • Non-discrimination dans la couverture d'assurance maladie et autres couvertures liées à la santé: Dup15q Alliance s'est jointe à plus de 80 organisations pour signer une lettre au HHS Office for Civil Rights commentant la règle proposée mettant en œuvre l'article 1557 de la loi sur les soins abordables. Les groupes soutiennent une proposition de règle globale visant à renforcer la protection des droits civils dans les programmes de santé financés par le gouvernement fédéral et les programmes HHS et ont convenu que la capacité d'accéder aux soins de santé nécessaires pleinement et sans discrimination est essentielle et nécessite des mesures pour soutenir et renforcer les lois existantes sur la non-discrimination.

 

  • Législation du Texas sur le dépistage néonatal : Dup15q Alliance rejoint la Everylife Foundation et la Texas Rare Alliance pour soutenir HB109 et SB 242. Modernisation de la législation sur le dépistage néonatal pour aligner le Texas sur le panel fédéral de dépistage uniforme recommandé (RUSP) afin de garantir que toutes les conditions recommandées par le gouvernement fédéral sont ajoutées au panel de dépistage dans un délai raisonnable temps fournit une approche réfléchie pour étendre le dépistage néonatal au Texas. Le RUSP est périodiquement mis à jour à l'aide d'un processus d'examen délibératif approfondi, scientifique et factuel impliquant un comité national d'experts en dépistage néonatal. Cette législation permettrait au Texas d'ajouter efficacement de nouvelles conditions en tirant parti du travail effectué par ces experts médicaux au niveau fédéral pour éliminer les obstacles aux tests nécessaires et minimiser la progression irréversible de la maladie et les pertes de vie résultant de maladies non traitées. Des États comme la Géorgie, la Caroline du Nord, l'Arizona et la Californie ont adopté une législation similaire et chaque fois, elle a reçu un soutien bipartisan écrasant.

 

  • Programmes Medicare et Medicaid: Dup15q Alliance se joint aux organisations du projet Haystack dans une lettre exhortant CMS à garantir que les patients atteints de maladies rares de Medicare conservent l'accès aux options de télémédecine pour les soins/consultations de spécialistes distants. Haystack soutient fermement l'accès continu à la télémédecine en tant qu'option que les patients peuvent choisir en consultation avec leurs cliniciens. Pour les patients atteints de maladies rares et ultra-rares, les services de télésanté se sont révélés être un complément précieux aux visites en personne tout au long de la pandémie de COVID-19. Les visites audio-seulement et audiovisuelles initiées depuis le domicile du patient ont permis un accès plus large à une continuité de soins coordonnés qui comprend l'expertise spécifique à la maladie de spécialistes locaux ainsi que ceux en dehors de la zone géographique du patient sans le fardeau des déplacements. Pour de nombreux patients et leurs familles, la télémédecine a offert une commodité accrue et a progressivement réduit le fardeau auquel les familles sont confrontées pour s'occuper d'une personne atteinte d'une maladie rare et grave.

 

  • Programmes de recherche en santé de la Défense : Dup15q Alliance se joint à plus de 45 organisations dans une lettre adressée aux dirigeants de la Chambre et du Sénat les exhortant à œuvrer à la promulgation de la loi sur les crédits de défense pour l'exercice 2023, afin d'assurer des niveaux de financement complets pour les programmes de recherche sur la santé de la défense, y compris les programmes de recherche médicale dirigés par le Congrès ( CDMRP). Le fait de ne pas promulguer un budget entièrement financé pour l'exercice 2023 compromettra la capacité des laboratoires scientifiques à travers les États-Unis à planifier et préparer efficacement les demandes de subvention de la plus haute qualité, réduisant potentiellement les possibilités de maintenir des programmes de recherche basés sur la découverte et perturbant les effectifs scientifiques critiques.

 

  • Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FFDCA) et une nouvelle autorisation complète de cinq ans des programmes énumérés à la section F, titre V de HR 6833 : Dup15q Alliance rejoint NORD avec 126 organisations de défense des droits pour exhorter nos dirigeants du Congrès à inclure une nouvelle autorisation complète de cinq ans des programmes énumérés à la section F, titre V ou JR 6833 (programmes de titre V), de la loi sur les crédits continus et les crédits supplémentaires de l'Ukraine de 2023 et d'inclure des réformes importantes de la loi fédérale sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques (FFDCA) dans tout paquet législatif de fin d'année en cours d'élaboration. Les dispositions visant à renforcer la voie d'approbation accélérée, à clarifier et à codifier la portée de l'exclusivité des médicaments orphelins et à élargir la diversité des essais cliniques bénéficient d'un large soutien bipartite et bénéficieraient directement à la communauté des maladies rares, mais ont été exclues du HR 6833. Nos organisations sont profondément préoccupées par l'impact qu'un retard dans l'autorisation à long terme - ou une autorisation expirée des programmes du Titre V - et un échec à apporter les changements législatifs nécessaires mentionnés ci-dessus auront sur l'accès des patients à des produits critiques, souvent vitaux.

 

  • Article 1557 de la Loi sur les soins abordables.: Dup15q Alliance est fière de se joindre à plus de 80 organisations en signant une lettre au HHS Office for Civil Rights commentant la règle proposée mettant en œuvre l'article 1557 de la loi sur les soins abordables. Les groupes soutiennent une proposition de règle globale visant à renforcer la protection des droits civils dans les programmes de santé financés par le gouvernement fédéral et les programmes HHS et ont convenu que la capacité d'accéder aux soins de santé nécessaires pleinement et sans discrimination est essentielle et nécessite des mesures pour soutenir et renforcer les lois existantes sur la non-discrimination.

 

  • Loi sur l'accélération de l'accès des enfants aux soins (HR 3089/S. 1544) : Dup15q Alliance se joint aux organisations de défense des patients représentant les enfants atteints de maladies rares, graves et complexes dans une lettre soutenant la loi sur l'accélération de l'accès des enfants aux soins (HR 3089/S. 1544). La loi sur l'accélération de l'accès des enfants aux soins créerait une voie pour sélectionner et inscrire les fournisseurs de services pédiatriques dans plusieurs programmes Medicaid de l'État si certaines exigences sont remplies, comme être en règle avec le programme Medicaid de leur État d'origine. Les prestataires éligibles seraient limités à ceux qui s'occupent d'enfants et, dans certains cas, aux personnes de plus de 18 ans dont les conditions ont commencé dans l'enfance afin d'améliorer la continuité des soins et de reconnaître que certains soins spécialisés pour jeunes adultes peuvent être fournis par des prestataires pédiatriques.

 

  • Loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) : Dup15q Alliance rejoint 91 organisations de défense des patients représentant des patients atteints de maladies rares et d'autres problèmes de santé aigus ou chroniques, exhorte le Comité de la santé, de l'éducation, du travail et des pensions à inclure dans le cadre de la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) de cette année des dispositions de réautorisation pour renforcer le la voie d'approbation accélérée (AA) de la Food and Drug Administration (FDA) et permettre aux patients d'accéder à ces thérapies essentielles, souvent vitales. La voie AA s'est avérée être un outil essentiel pour apporter des traitements sûrs et efficaces à de nombreux patients, y compris ceux atteints de maladies rares. Cependant, la voie fait face à des critiques croissantes de la part de diverses parties prenantes. 1 Certaines de ces préoccupations ont conduit à plusieurs propositions actuellement soumises au ministère de la Santé et des Services sociaux (HHS) pour examen, qui, si elles étaient approuvées et mises en œuvre, saperaient l'autorité de la FDA et retarderaient ou empêcheraient potentiellement les patients d'accéder à des thérapies cruciales là où aucun d'autres options existent.2 3 Bien qu'il y ait des critiques légitimes à l'égard de la voie AA, il semble trop souvent que les problèmes d'approbation accélérée sont utilisés comme indicateur des défis du système de santé plus large avec les coûts élevés des médicaments sur ordonnance. Réduire l'accès des patients aux thérapies qui utilisent une voie spécifique de la FDA ne résoudra pas les problèmes d'approbation accélérée ou les coûts des médicaments sur ordonnance. Par conséquent, nous exhortons le Congrès à intégrer dans la réautorisation de la PDUFA plusieurs recommandations décrites dans cette lettre pour renforcer la voie AA et faciliter l'accès des patients aux thérapies contre les maladies rares qui utilisent une approbation accélérée.

 

  • Loi californienne sur la sécurité dans les écoles (AB 1810): Dup15q Alliance est fière de signer en faveur de la Seizure Safe School de Californie et exhorte le gouverneur Newsom à signer AB 1810 dans la loi. AB 1810 est essentiel pour s'assurer que les élèves vivant avec les épilepsies et les troubles convulsifs en Californie restent en sécurité et sont bien soutenus dans leur environnement scolaire et ont accès aux soins dont ils ont besoin.

 

  • Loi sur la réponse à la médecine de précision pour les enfants d'aujourd'hui: Dup15q Alliance est fière de signer à l'appui de la loi HR5989 sur la réponse à la médecine de précision pour les enfants aujourd'hui afin de garantir que les enfants non diagnostiqués et leurs familles puissent avoir accès aux services cliniques de séquençage génétique et génomique complets et nécessaires. Permettre l'accès aux tests cliniques génétiques et de séquençage génomique pour les enfants non diagnostiqués avec une maladie héréditaire suspectée est essentiel pour un diagnostic rapide et l'accès à des soins complets, en particulier pour certaines maladies génétiques rares comme le syndrome dup15q.

 

  • Voix des patients dans le processus de développement de médicaments: Dup15q Alliance rejoint plus de 30 organisations exhortant le Congrès à faire entendre la voix des patients dans le processus de développement de médicaments. Ni la version de la Chambre ni celle du Sénat de la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) ne comprend actuellement de dispositions visant à renforcer et à améliorer les processus de développement de médicaments axés sur le patient à la FDA. Alors que les comités font progresser la réautorisation de la PDUFA, nous exhortons le Congrès à poursuivre son héritage de soutien à la voix des patients dans le développement de la thérapie en incluant un langage garantissant que la FDA divulgue comment elle utilise les données sur l'expérience des patients (PED) dans le processus d'examen. Cet équilibre entre la rigueur dans l'élaboration de la PED et son application à la prise de décision de l'agence centrale est un pacte vital que seul le Congrès peut garantir.

 

  • La loi RARE : Dup15q Alliance rejoint 85 organisations représentant des patients atteints de maladies rares exhortant Washington à incorporer S. 4185, la loi RARE (Access and Restoring Exclusivity) en vigueur. La loi RARE clarifierait l'intention initiale de la loi sur les médicaments orphelins (ODA) et codifierait l'interprétation de longue date de la Food and Drug Administration (FDA) de cette loi historique. Nos organisations sont profondément préoccupées par le fait qu'une décision d'une récente affaire judiciaire, si elle n'est pas corrigée par la promulgation de la loi RARE, pourrait entraver la poursuite des progrès dans le développement de médicaments contre les maladies rares. Les implications de ce cas pourraient laisser certains patients atteints de maladies rares, y compris les enfants ou ceux présentant des variations moins courantes d'une maladie rare, sans accès à un traitement approuvé par la FDA qui s'est avéré sûr et efficace pour leurs circonstances et/ou conditions spécifiques. .

 

  • Protéger l'accès au CBD pour les épilepsies : Dup15q Alliance se joint à 30 organisations d'épilepsie pour demander des modifications à l'article 811 du projet de loi afin de garantir que
    les personnes atteintes d'épilepsie peuvent conserver l'accès au cannabidiol (CBD). Le comité sénatorial de la santé, de l'éducation, du travail et des pensions (HELP) travaille actuellement sur son projet de loi visant à réautoriser la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA). Malheureusement, le projet de loi contient une disposition qui pourrait limiter l'accès au CBD. Le projet de loi comprend une section sur la réglementation des compléments alimentaires, y compris le renforcement de la capacité de la FDA à extraire des produits commercialisés en tant que compléments alimentaires qui incluent des ingrédients actifs de médicaments approuvés par la FDA. Le CBD qui n'est pas Epidiolex entre dans la catégorie des «compléments alimentaires», donc ce langage pourrait nuire à l'accès au CBD pour les personnes épileptiques.

 

  • Lettre de financement du centre chronique: Dup15q Alliance rejoint 63 organisations de patients et de consommateurs réunies pour soutenir la demande d'appropriateurs à la recherche de 3.75 milliards de dollars pour le CDC Chronic Center. Alors que le Congrès s'emploie à rédiger la législation sur les crédits du travail, de la santé et des services sociaux, de l'éducation et des agences connexes (Labor-HHS) pour l'exercice 2023, les 64 organisations soussignées demandent 3.75 milliards de dollars pour le Centre national pour le contrôle et la prévention des maladies des Centers for Disease Control and Prevention. Prévention des maladies chroniques et promotion de la santé (NCCDPHP) dans sa mission d'aider les gens et les communautés à prévenir les maladies chroniques et à promouvoir la santé et le bien-être pour tous.

 

  • Signature des crédits de l'exercice 23 sur Letter_DMI et CFA : L'Alliance Dup15q se joint à d'autres organisations pour demander l'affectation d'au moins 250 millions de dollars à l'Initiative de modernisation des données (DMI) aux Centers for Disease Control and Prevention (CDC). Le financement du DMI rendra également possible le travail essentiel du nouveau Centre de prévision et d'analyse des épidémies (CFA) du CDC. Un crédit de 50 millions de dollars pour CFA au cours de l'exercice 2023 aidera à financer le centre afin de faciliter l'utilisation des données, de la modélisation et de l'analyse pour améliorer la préparation et la réponse à la pandémie.

 

  • Le Groupe Ad Hoc pour la Recherche Médicale :  Dup15q Alliance rejoint 370 organisations et institutions qui ont signé la recommandation de financement pour l'exercice 2023 du groupe ad hoc pour les National Institutes of Health. Cela recommande un niveau de programme d'au moins 49.048 milliards de dollars pour le budget de base des NIH, et exhorte vivement les législateurs à veiller à ce que tout financement pour la nouvelle Agence de projets de recherche avancée pour la santé (ARPA-H) complète la recommandation de 49 milliards de dollars pour le budget de base des NIH, plutôt que de supplanter l'investissement fondamental essentiel dans le NIH.

 

  • 2022 Loi de Sarah pour la sécurité des écoles de saisie (HB 606): Dup15q Alliance est fière de signer en faveur de la loi de Sarah pour les écoles sûres contre les saisies (HB 606) et exhorte la législature de l'Ohio à adopter rapidement cette législation. La loi de Sarah pour les écoles sûres contre les crises est essentielle pour garantir que les élèves vivant avec des épilepsies et des troubles convulsifs dans l'Ohio restent en sécurité et sont bien soutenus dans leur environnement scolaire et ont accès aux soins dont ils ont besoin.

 

  • Crédits de modernisation des données CDC : Dup15q Alliance se joint à plus de 100 organisations de défense des patients dans une lettre au Comité des crédits pour soutenir un financement d'au moins 250 millions de dollars pour l'exercice 23 de l'Initiative de modernisation des données (DMI) du CDC et de 50 millions de dollars pour le nouveau Centre de prévision et d'analyse (CFA) du CDC. Le DMI garantira que les systèmes de santé publique peuvent partager des données rapidement et de manière transparente les uns avec les autres en réponse à toute menace pour la santé publique et le CFA utilisera les données, les analyses et la modélisation pour améliorer la préparation à une pandémie

 

  • Loi de volonté 2022 : Dup15q Alliance est fière de signer en faveur de la loi Will (SB 710) et exhorte la législature du Missouri à adopter rapidement cette législation. La loi de Will est essentielle pour garantir que les élèves atteints d'épilepsie et de troubles épileptiques dans le Missouri restent en sécurité et soient bien soutenus dans leur environnement scolaire et aient accès aux soins dont ils ont besoin.

 

  • 2022 Loi sur la sécurité dans les écoles du Maryland "Brynleigh's Act": Dup15q Alliance est fière de signer en faveur de la loi « Brynleigh's Act » ou HB.136 sur la sécurité dans les écoles du Maryland, qui appelle à une législation de l'État pour garantir que le personnel scolaire, y compris les infirmières et les enseignants, est non seulement préparé, mais peut également reconnaître et réagir. de façon appropriée et efficace aux élèves qui font des crises d'épilepsie.

 

  • Assemblée générale de Virginie 2022 HB 1178 Seizure First Aid for Employers : L'Alliance Dup15q est fière de signer en faveur du projet de loi sur les premiers secours pour les employeurs, ou HB1178, qui supprime les obstacles à l'emploi et à d'autres expériences de vie ; améliore la sécurité du public et des employés; protège la santé mentale des personnes atteintes de troubles épileptiques; et augmente la sensibilisation, réduisant ainsi la stigmatisation et la peur des passants et améliorant la compréhension de la prévalence.

 

  • Loi Safe Step 2022 : Dup15q Alliance est fière de se joindre à 206 autres organisations approuvant le Safe Step Act de 2021. Le Safe Step Act oblige les assureurs à mettre en œuvre un processus clair et transparent pour qu'un patient ou un médecin demander une exception à un protocole de thérapie par étapes. Bien que la thérapie par étapes puisse être un outil important pour contenir les coûts des médicaments sur ordonnance, dans certaines circonstances, elle a des effets négatifs sur les patients, notamment un accès retardé au traitement le plus efficace, des effets secondaires graves et une progression irréversible de la maladie. Actuellement, lorsqu'un médecin prescrit un traitement médicamenteux particulier à un patient, la compagnie d'assurance du patient peut exiger qu'il essaie différents médicaments et traitements avant de pouvoir accéder au médicament initialement prescrit par son médecin. Ce protocole est connu sous le nom de «thérapie par étapes» ou «échec en premier». Non seulement le Safe Step Act permet aux patients ou aux médecins de demander une exception, mais il décrit les 5 exceptions et exige qu'un plan de santé de groupe réponde à une exemption dans les 72 heures en toutes circonstances et 24 heures si la vie du patient est en danger.

 

  • Saisie en toute sécurité en Arizona:  Dup15q Alliance est fier de signer avec 32 autres organisations en soutien de Projet de loi sur la sécurité dans les écoles de l'Arizona, SB 1654. Le projet de loi SB 1654 sur la sécurité des crises d'épilepsie de l'Arizona améliorerait considérablement les soins et la sécurité des élèves souffrant d'épilepsie et de crises dans les écoles en : permettant que des plans d'action contre les crises soient soumis pour chaque élève souffrant d'un trouble convulsif et mis à la disposition du personnel scolaire responsable de l'élève ; Exiger que les infirmières scolaires et le personnel scolaire suivent un cours de formation en ligne approuvé sur la reconnaissance des crises et les premiers secours ; Assurer l'administration de médicaments approuvés par la FDA par au moins un employé scolaire formé autre qu'une infirmière scolaire ; et Inclure une clause de bon samaritain pour ceux qui agissent de bonne foi conformément aux dispositions du projet de loi.

 

  • Procédure d'approbation accélérée 2022 : Dup15q Alliance rejoint 90 autres organisations de défense exhortant le Congrès et le US Department of Health and Human Services renforcer la FDA voie d'approbation accélérée. Dans le cadre de l'approbation accélérée, le temps nécessaire pour recevoir l'approbation de la FDA a été considérablement raccourci, permettant aux patients d'accéder plus tôt aux médicaments destinés à traiter des maladies et affections graves et potentiellement mortelles pour lesquelles il existait des besoins médicaux non satisfaits, y compris de nombreuses maladies rares. Cependant, la voie fait face à des critiques croissantes de la part de diverses parties prenantes. Certaines de ces préoccupations ont conduit à plusieurs propositions actuellement soumises au ministère de la Santé et des Services sociaux (HHS) pour examen, qui, si elles étaient approuvées et mises en œuvre, saperaient l'autorité de la FDA et retarderaient ou empêcheraient potentiellement les patients d'accéder à des thérapies cruciales là où aucun autre des options existent. Bien qu'il y ait des critiques légitimes à l'égard de la voie AA, il semble trop souvent que les problèmes d'approbation accélérée sont utilisés comme indicateur des défis du système de santé plus large avec les coûts élevés des médicaments sur ordonnance.

 

  • 2022 California's Seizure Safe School Act (AB 1810): Dup15q Alliance est fière de signer en faveur d'AB 1810 et exhorte la législature californienne à rapidement
    adopter cette législation. AB 1810 est essentiel pour s'assurer que les élèves vivant avec les épilepsies et les troubles convulsifs en Californie restent en sécurité et sont bien soutenus dans leur environnement scolaire et ont accès aux soins dont ils ont besoin.

 

2021 Dup15q Plaidoyer en action

  • 11 08 21 FoNICHD FY22 Lettre Omnibus FINALE: L'Alliance Dup15q s'est jointe aux organisations membres des Amis du NICHD dans une lettre exhortant le Sous-comité du travail, de la santé et des services humains, de l'éducation et des agences connexes Education, Comité des crédits à continuer de travailler ensemble pour maintenir votre engagement envers les NationalInstitutes of Health (NIH) et NICHD pour inclure au moins 46.6 milliards de dollars du projet de loi de dépenses omnibus pour le NIH, comme indiqué dans le projet de loi de la Chambre. Nous vous demandons également de financer le NICHD à 1.7 milliard de dollars au cours de l'exercice 2022, soit une augmentation de 117 millions de dollars par rapport à l'exercice 2021

 

  • 2021 Pour l'accès aux anticonvulsivants : Dup15q Alliance s'est associée à la communauté de l'épilepsie dans une déclaration signée appelant l'administration Biden à annuler une manifestation annoncée par l'administration précédente qui limiterait considérablement l'accès aux anticonvulsivants (également connus sous le nom de médicaments anti-épileptiques) pour les 1.1 million de bénéficiaires de Medicare vivant avec le épilepsies.

 

  • 2021 Virginia Saisie Safe Bill : Dup15q Alliance est fière de signer pour soutenir la Jamie and Brie Strong Act. La Jamie and Brie Strong Act comprend quatre éléments dans le projet de loi: former le personnel scolaire à la détection des crises et aux premiers soins; Mandat que les plans d'action sur les crises soient au dossier pour chaque élève diagnostiqué avec l'épilepsie ou un trouble épileptique, et exigent que ces plans soient disponibles pour tout le personnel responsable de l'élève; Assurer l'administration des médicaments approuvés par la US Food & Drug Administration; et Une clause du bon samaritain pour ceux qui agissent de bonne foi conformément aux dispositions du projet de loi. Dup15q Alliance, avec nos partenaires, soutient l'initiative Seizure Safe School pour 12 États supplémentaires qui ont une législation à venir au cours des prochains mois. (AL, AZ, IA, MI, MD, MO, NE, OK, PA, SC, VA, WA)

 

  • Nomination 2021 pour la Dre Janet Woodcock : Dup15q Alliance est fière de signer un lettre à l'appui du Dr Janet Woodcock dans son rôle actuel de commissaire par intérim et comme elle est envisagée pour une nomination potentielle en tant que commission de la Food and Drug Administration des États-Unis. (FDA) Le Dr Woodcock est un défenseur passionné des patients et des consommateurs américains, un allié des groupes de défense des patients et un leader intrépide de la FDA. En savoir plus à la page 5 du LA Times.

 

  • Priorité 2021 des personnes atteintes de maladies rares et des soignants pour les vaccins COVID-19 : Dup15q est l'un des 69 groupes de défense, prestataires de soins de santé et sociétés de biotechnologie à se réunir et à soumettre une lettre à la National Governors Association les exhortant à inclure les personnes atteintes de maladies rares et les principaux soignants des personnes à haut risque en tant que priorités dans l'administration de toute FDA- vaccins COVID-19 approuvés ou autorisés. Nos partenaires de TSC Alliance soumettront ce lettre à chaque état au cours des prochaines semaines.

 

  • 2021 Projet Baby Dillo : Dup15q est fier de s'inscrire pour soutenir le projet Baby Dillo. Le projet Baby Dillo, inspiré d'efforts similaires menés avec succès en Californie et en Floride, vise à résoudre le problème du retard de diagnostic des maladies génétiques en fournissant un séquençage rapide du génome entier (WGS)
    des données pilotes pour démontrer des diagnostics plus rapides, de meilleurs résultats pour la santé et une diminution des coûts de soins pour les nouveau-nés gravement malades au Texas.

 

  • Dispenses de licence d'urgence 2021 : L'Alliance Dup15q est fière de signer une lettre à tous les gouverneurs des États les exhortant à maintenir et à étendre la flexibilité des permis d'exercice pour les soins à travers les frontières de l'État. L'élargissement de l'accès à la télésanté pendant la pandémie de COVID-19 a mis en lumière sa capacité à combler les lacunes dans l'accès des patients aux soins. Au cours des derniers mois, de nombreux États ont autorisé l'expiration des déclarations d'urgence COVID-19 et l'expiration des flexibilités du permis d'exercice, malgré la pandémie en cours et l'augmentation des cas dus à la variante Delta. Cela a été extrêmement préjudiciable et perturbateur pour les soins nécessaires et continus aux patients.

 

  • Mettre fin à la loi Diagnostic Odyssey de 2021 : Dup15q Alliance est fière de signer en faveur de la loi Ending the Diagnostic Odyssey qui permettrait aux États de mener un programme pilote pour augmenter le taux de pourcentage d'assistance médicale fédérale (FMAP) afin de fournir des services cliniques de séquençage du génome entier pour
    enfants sous Medicaid atteints d'une maladie suspectée d'avoir une cause génétique. Nous sommes impatients de voir ce projet de loi promulgué afin que ce test de première ligne puisse être proposé aux familles, quel que soit leur revenu.

 

  • Loi de crédits de la défense 2022 : L'Alliance Dup15q s'est jointe à d'autres organisations de défense des droits pour signer une lettre au Congrès les exhortant à œuvrer à la promulgation de la loi sur les crédits de la défense pour l'exercice 2022, afin de garantir que les programmes de recherche en santé de la défense, y compris les programmes de recherche médicale dirigés par le Congrès (CDMRP), sont pleinement financé au cours de l'exercice 2022. La non-adoption de la Loi sur les crédits de la défense retardera de nouvelles découvertes importantes et la traduction de l'innovation médicale en nouveaux traitements et remèdes pour de nombreux troubles.

 

  • Safe Step Act de 2021: Dup15q Alliance rejoint plus de 200 autres organisations signataires d'une lettre demandant d'améliorer les protocoles de thérapie par étapes et de garantir que les patients peuvent accéder en toute sécurité et efficacement au meilleur traitement pour eux. La thérapie par étapes est un outil utilisé par les régimes de santé pour contrôler les dépenses en médicaments des patients. Bien que la thérapie par étapes puisse être un outil important pour contenir les coûts des médicaments sur ordonnance, dans certaines circonstances, elle a des impacts négatifs sur les patients, notamment un accès retardé au traitement le plus efficace, des effets secondaires graves et une progression irréversible de la maladie.

 

  • Crédit d'impôt pour médicaments orphelins 2021 : Dirigée par l'Epilepsy Foundation, Dup15q Alliance rejoint 23 groupes d'épilepsie pour exhorter le Congrès à maintenir la taxe sur les médicaments orphelins. Depuis que le Congrès a adopté l'Orphan Drug Act en 1983, il y a eu un développement important des médicaments contre les maladies rares. Selon le FDA, aujourd'hui, il existe 652 traitements approuvés pour 1,006 XNUMX maladies rares. Bien qu'il y ait eu des progrès et des approbations de traitement pour quelques-unes des épilepsies rares et graves, telles que le syndrome de Dravet et le syndrome de Lennox-Gastaut, il reste encore beaucoup de travail à faire. Nous exhortons le Congrès à maintenir l'ODTC tel qu'il existe aujourd'hui afin que les personnes atteintes d'épilepsie rare et leurs familles puissent garder l'espoir que de nouvelles utilisations orphelines de médicaments continueront d'être recherchées, approuvées et mises à leur disposition.

 

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2020 Dup15q Plaidoyer en action

 

  • 2020 Medication Access in Third COVID Package Letter : Une lettre dirigée par la Fondation de l'épilepsie exhortant le Congrès à inclure des dispositions dans les paquets COVID-19 qui garantiront l'accès aux médicaments et aux fournitures, notamment en exigeant que tous les payeurs assouplissent les limites de recharge afin que les gens puissent avoir jusqu'à 90 jours d'approvisionnement; veiller à ce que les protections soient étendues à certaines substances contrôlées, y compris les médicaments anti-épileptiques; et exiger de tous les payeurs qu'ils renoncent à l'autorisation préalable et aux autres pratiques de gestion de l'utilisation. (Télécharger ici.)

 

  • Lettre d'accès COVID à la communauté des patients de la Every Life Foundation 2020 : Une lettre dirigée par la Fondation EveryLife qui est très similaire à la lettre de la Fondation et axée sur les médicaments, bien qu'elle s'adresse aux décideurs et aux entités au niveau de l'État ;

 

  • Consortium de recherche en santé pour la défense (CRDH) 2020 : Crédits fédéraux pour l'exercice financier (AF) 2021 en dehors du programme de secours COVID-19. La lettre sera envoyée aux comités des crédits de la Chambre et du Sénat, exprimant leur soutien à l'augmentation du financement des programmes de recherche en santé pour la défense, ou programmes de recherche médicale dirigés par le Congrès (CDMRP), au ministère de la Défense. Les CDMRP financent des recherches de pointe sur un certain nombre de problèmes liés à l'épilepsie, notamment épilepsie post-traumatique (PTE) résultant d'une lésion cérébrale traumatique (TBI) et du complexe de la sclérose tubéreuse (TSC).

 

  • Projet de loi sur la sécurité des saisies en Californie pour 2020 : Ce projet de loi vise à ce que les écoles collaborent avec le parent ou le tuteur de chaque élève diagnostiqué avec un trouble épileptique pour créer un plan d'action contre les crises, qui fournira aux infirmières et aux employés des écoles des informations importantes spécifiques à l'état de cet enfant. Cela profiterait non seulement aux élèves atteints d'épilepsie, mais aussi aux écoles et au personnel scolaire en s'assurant qu'ils sont prêts à s'occuper d'un élève en cas d'urgence. Lean plus ici.

 

  • Lettre Accès aux médicaments 2020 :  Cette lettre a aidé à obtenir une disposition dans la loi qui oblige les plans de Medicare à fournir un approvisionnement allant jusqu'à 90 jours en médicaments. Cependant, nous avons encore du travail à faire pour nous assurer que cela inclut les substances contrôlées (puisque certains médicaments anti-épileptiques sont étiquetés de cette façon) et s'étend à Medicaid et aux assurances privées. (Lettre complète ici)

 

  • 2020 Le Consortium de recherche en santé de la défense : Cette lettre encourage à continuer de soutenir les programmes de recherche sur la santé de la défense, essentiels et très réussis, financés par le biais des programmes de recherche médicale dirigés par le Congrès (CDMRP) du ministère de la Défense (DoD).

 

  • 2020 Guérir les épilepsies : Dup15q Alliance est fier de se joindre à la rédaction d'une lettre de soutien au NIH et de fournir des commentaires pour le Curing Epilepsie: Focus sur l'avenir repères de recherche. Tous les 7 ans, le NINDS organise la conférence Curing The Epilepsies pour examiner les progrès par rapport aux repères de recherche existants sur l'épilepsie et en définir de nouveaux pour les 7 prochaines années.

 

  • Lettre du Conseil d'examen de l'utilisation des médicaments du Texas 2020 : Dup15q Alliance est fière de signer une lettre du Texas Drug Utilization Review Board encourageant le TX DUR à lister les médicaments de secours anticonvulsivants intranasaux comme «médicaments préférés» sans aucune exigence qu'un patient doive échouer à un ou plusieurs médicaments de secours.

 

  • Programme d'assurance-maladie 2020 ; Couverture de l'assurance-maladie des technologies innovantes (MCIT) et définition de « raisonnable et nécessaire » : Dup15q Alliance est fière d'être membre du projet Haystack engagé dans la lutte contre les maladies rares et ultra rares et écrivant en faveur de la couverture Medicare pour l'utilisation non conforme des dispositifs médicaux.

 

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