Clinical Trials

Klinische proeven zijn vereist voor elke nieuwe therapie voorafgaand aan goedkeuring door de FDA. Grote verbeteringen in de gezondheidszorg voor zeldzame aandoeningen zoals het dup15q-syndroom zouden onmogelijk zijn zonder vrijwillige deelnemers.

Deelnemers aan klinische onderzoeken kunnen een actievere rol spelen in hun eigen gezondheidszorg, toegang krijgen tot nieuwe onderzoeksbehandelingen voordat deze algemeen beschikbaar zijn, en anderen helpen door bij te dragen aan medisch onderzoek.

Hoe meer mensen deelnemen aan klinische onderzoeken, hoe sneller medicijnen, behandelingen en veranderingen in levensstijl kunnen worden getest en hoe sneller mensen betere zorg kunnen krijgen. Klinische onderzoeken hebben veel potentiële medische voordelen, waaronder:

•         Effectieve behandelingen voor toekomstige generaties identificeren
•         Onderzoek naar nieuwe en innovatieve behandelingen versnellen
•         De kosten van therapie verlagen door beter inzicht te krijgen in welke patiënten baat kunnen hebben bij een specifiek type therapie
•         Onderzoekers completere gegevens geven

We moeten een bepaald aantal patiënten in de Dup15q-gemeenschap hebben ingeschreven voor geneesmiddelenonderzoeken om ervoor te zorgen dat het beschikbaar is voor iedereen die aan het Dup15q-syndroom lijdt wanneer het op de markt komt.  

Wanneer nieuwe behandelingen/geneesmiddelen worden ontwikkeld om aandoeningen of symptomen van aandoeningen aan te pakken, kiezen de ontwikkelaars patiëntenpopulaties om zich te concentreren op de werkzaamheid en effectiviteit bij die specifieke aandoening, dus wanneer het medicijn de volgende stappen van goedkeuring van die aandoening en de gegevens over de effectiviteit ervan doorgaat gaat in op de indicatie (dat aandoeningen worden vermeld als behandelgebied voor het middel)

Voordat iemand als deelnemer deelneemt aan een studie, in welke fase dan ook, heb je een ontmoeting met de onderzoekers die de studie uitvoeren om relevante aspecten van de studie te bespreken en het formulier voor geïnformeerde toestemming door te nemen. In het bijzonder zal elk onderzoek verschillen in termen van wie kan deelnemen, hoeveel deelnemers nodig zijn, welke tests zullen worden gebruikt, hoe lang het onderzoek zal duren en hoe de gegevens zullen worden geanalyseerd.

Het zal ook variëren in termen van tijd, geld en energie die van u en uw gezin nodig zijn als u ervoor kiest om deel te nemen. U moet zoveel mogelijk vragen stellen aan de onderzoekers die het onderzoek uitvoeren om de informatie te krijgen die u nodig hebt om te beslissen of deelname geschikt is voor u en uw gezin.

Tijdens de klinische proef, uw onderzoeksteam voor klinische proeven, dat bestaat uit artsen, verpleegkundigen en andere beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg die uw zorg zullen verlenen. Zij controleren de gezondheid van de deelnemer aan het begin van het onderzoek, geven specifieke instructies voor deelname aan het onderzoek, doen de testen en examens die verband houden met het onderzoek, volgen de deelnemer zorgvuldig tijdens het onderzoek en houden contact na afloop van het onderzoek voltooid. Ze zullen gewoonlijk uw resultaten delen en andere informatie verstrekken aan uw persoonlijke arts(en) als u dat toestaat.

Het onderzoeksteam voor klinische proeven, dat bestaat uit artsen, verpleegkundigen en andere beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg, controleert de gezondheid van de deelnemer aan de
aan het begin van het onderzoek, geeft specifieke instructies voor deelname aan het onderzoek, volgt de deelnemer zorgvuldig tijdens het onderzoek en houdt contact nadat het onderzoek is afgerond.

Sommige klinische onderzoeken omvatten meer tests en doktersbezoeken dan de deelnemer normaal zou hebben voor een ziekte of aandoening. Deelname aan klinische onderzoeken is het meest succesvol wanneer het onderzoeksprotocol zorgvuldig wordt gevolgd, inclusief frequent contact met het klinische onderzoeksteam.

Onderzoeksteam voor klinische proeven: Een klinisch onderzoeksteam bestaat uit veel verschillende belangrijke leden. Het team kan variëren afhankelijk van verschillende factoren, waaronder het type en de fase van de klinische proef en of bij de proef meerdere centra betrokken zijn. Sleutelrollen zijn onder meer: 

• • Hoofdonderzoeker (PI): Een PI is de hoofdonderzoeker of clinicus die de klinische proef uitvoert. De PI is verantwoordelijk voor: 
    • Ervoor zorgen dat een onderzoek wordt uitgevoerd volgens de ondertekende onderzoeker verklaring, het onderzoeksplan en de toepasselijke regelgeving.
    • Bescherming van de rechten, veiligheid en welzijn van de proefpersonen onder de hoede van de onderzoeker.
    • Controle van de therapie(ën) die worden onderzocht.
  • Clinical Research Coordinator (CRC): Een CRC beheert en voert de dagelijkse studieactiviteiten uit in overeenstemming met het protocol, de toepasselijke regelgeving, en Goede klinische praktijk (GCP) en Institutionele beoordelingscommissie (IRB ) vereisten.
  • Subonderzoeker (Sub I): De Sub I is lid van het door de PI aangewezen en begeleide onderzoeksteam om kritische studiegerelateerde procedures uit te voeren en/of belangrijke studiegerelateerde beslissingen te nemen.
  • Klinisch onderzoek Verpleegkundig Coördinator (CRNC):  Voor bepaalde protocolgerelateerde activiteiten kan een CRNC vereist zijn.
  • Regelgevend Coördinator: De regelgevende coördinator bereidt en onderhoudt IRB-inzendingen en FDA-documenten. Kan ook studievoortgang volgen. 

Nadat de gegevens uit het onderzoek zijn verzameld, analyseert het klinische onderzoeksteam deze om de belangrijkste bevindingen te identificeren. Het team gebruikt deze bevindingen om te bepalen wat te doen met de therapie. De volgende stap zou de volgende fase van klinische proeven kunnen zijn als de gegevens er veelbelovend uitzien en de regelgevende instantie het daarmee eens is. Als de therapie echter niet voldoet aan de gestelde veiligheids- en/of werkzaamheidsnormen, wordt er geen verder onderzoek gedaan.

de "ikndication" voor een drug verwijst naar het gebruik van dat medicijn voor de behandeling van een bepaalde ziekte/stoornis. Een medicijn kan meer dan één FDA-gelabelde indicatie hebben, dit betekent dat het voor meerdere medische aandoeningen kan worden gebruikt. De primaire rol van de indicatie-etikettering is om zorgverleners in staat te stellen gemakkelijk geschikte therapieën voor patiënten te identificeren door de goedgekeurde indicatie(s) van het geneesmiddel duidelijk te communiceren.

Off-label gebruik

Bij het bekijken van uw behandelopties kan uw zorgverlener besluiten om u een off-label medicijn anders te laten gebruiken dan hoe het normaal wordt voorgeschreven of waarvoor het is geïndiceerd. Off-Label gebruik wordt gedefinieerd als het gebruik van een Door de FDA goedgekeurde medicatie wordt gebruikt op een manier die niet door de FDA is goedgekeurd via een standaard klinische proef voor veiligheid en werkzaamheid.

Voorbeelden van off-label gebruik kunnen zijn, maar zijn niet beperkt tot:

• Wanneer een medicijn wordt gebruikt voor een aandoening waarvoor het niet is goedgekeurd om te behandelen

• Wanneer een medicijn anders wordt gedoseerd dan is goedgekeurd

• Kinderen behandelen met een medicijn dat alleen is goedgekeurd voor gebruik bij volwassenen

Off-label gebruik kan uiteindelijk worden goedgekeurd door de FDA.

Verzekeringsdekking

Een indicatie is ook belangrijk op het gebied van verzekeringen en medische facturering. Sommige medische verzekeringen dekken mogelijk niet het "off-label" gebruik van medicijnen. Medicare Part D dekt alleen medicijnen die zijn voorgeschreven voor off-label gebruik als de medicijnen zijn geïdentificeerd als veilig en effectief voor dat gebruik in een van de drie officieel erkende medicijncompendia. "Compendia" zijn encyclopedieën van chemische stoffen, met informatie over dosering en gebruik.

Er zijn zeker risico's bij het afleiden van een indicatie uit de diagnose, vooral als de voorschrijver medicatie gebruikt voor een off-label doel.

Een protocol is een studieplan waarop elke klinische studie is gebaseerd. Het plan is zorgvuldig ontworpen om de gezondheid van de deelnemers te beschermen, evenals:
specifieke onderzoeksvragen beantwoorden. Een protocol beschrijft welke soorten mensen aan het onderzoek mogen deelnemen; het schema van tests, procedures, medicijnen en doseringen; en de duur van de studie.

Een placebo is een inactieve pil, vloeistof of poeder die geen behandelingswaarde heeft. In klinische onderzoeken worden onderzoeksbehandelingen vaak vergeleken met placebo's om de effectiviteit van de onderzoeksbehandeling te beoordelen. In sommige onderzoeken krijgen de deelnemers in de controlegroep een placebo in plaats van een actief medicijn of experimentele behandeling.

Een controle is de standaard waarmee onderzoeksobservaties worden geëvalueerd. In veel klinische onderzoeken krijgt één groep studiedeelnemers een onderzoeksgeneesmiddel of -behandeling (ook wel "studie" genoemd), terwijl de controlegroep ofwel een standaardbehandeling voor de ziekte of een placebo krijgt.

Nee, elke persoon die ermee instemt deel te nemen aan een klinische proef waarin een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat wordt vergeleken met een standaardbehandeling of placebo, wordt willekeurig
toegewezen (dat wil zeggen, bij toeval) aan een van de groepen. Over het algemeen kennen de deelnemer en het klinische onderzoeksteam de groepsopdracht niet
tot na afloop van de studie.

Wat maakt het uit of ik weet of het klinische teamonderzoeksteam weet in welke groep ik zit? 

Kennis van deze informatie kan van invloed zijn op de rapportage van een deelnemer of studieteam over hoe de zaken in het onderzoek gaan. Als bijvoorbeeld de
deelnemer en/of onderzoeksteam weet dat de deelnemer in de onderzoeksgroep zit, kan een bijwerking zoals huiduitslag worden gemeld als zijnde
‘waarschijnlijk’ gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel, in plaats van ‘mogelijk gerelateerd’. Of de deelnemer meldt mogelijk vaker bijwerkingen dan wanneer hij/zij niet op de hoogte was van de groepsopdracht. Als de deelnemer en/of het onderzoeksteam echter weet dat de deelnemer in de controle-/placebogroep zit, wordt de huiduitslag gerapporteerd als "niet-gerelateerd" en, nog belangrijker, de deelnemer in deze groep zou onbedoeld een verslechtering van zijn/haar klachten kunnen melden. ziekte of aandoening, wanneer er geen verandering is opgetreden.

“Blinden” is een procedure waarbij een of meer personen in de onderzoeksstudie op de hoogte worden gehouden van de behandelopdracht(en). Single-blind betekent meestal dat de onderzoeksdeelnemer niet op de hoogte wordt gesteld van de behandelopdracht. Dubbelblind betekent meestal dat de onderzoeksdeelnemer, onderzoeker, onderzoekscoördinator/verpleegkundige, onderzoekssponsor en in sommige gevallen de data-analist niet op de hoogte worden gehouden van de behandelopdracht. Het doel van een "geblindeerde" onderzoeksopzet is het wegnemen van de onbedoelde vertekening die de interpretatie van de verzamelde onderzoeksinformatie kan beïnvloeden, als de behandelopdracht bekend is. Als de veiligheid van de deelnemer dit vereist, kan een onafhankelijke Data Safety Monitoring Board de onderzoeker snel vertellen welke behandelopdracht een deelnemer heeft gekregen; dit vereist echter over het algemeen dat de deelnemer zich terugtrekt uit verdere deelname aan dat onderzoek.

Nee, deze twee termen hebben niet dezelfde betekenis. Een bijwerking (of ervaring) beschrijft een ongunstige gebeurtenis of ervaring die optreedt nadat een deelnemer met het onderzoek is begonnen. De gebeurtenis of ervaring kan worden gemeld door de onderzoeksdeelnemer (zoals "Ik was de hele dag duizelig") of waargenomen door de onderzoeker (zoals een abnormaal laboratoriumtestresultaat). Het optreden van een ongunstige ervaring of gebeurtenis betekent niet noodzakelijk dat deze verband houdt met (of wordt veroorzaakt door) het experimentele medicijn, het apparaat of de behandeling. Over het algemeen wordt een bijwerking/ervaring als een "bijwerking" beschouwd wanneer, nadat het onderzoek is voltooid, de gebeurtenis veel vaker voorkwam bij deelnemers in de experimentele groep dan in de controlegroep.

Iedereen die geïnteresseerd is in deelname aan een klinische studie, moet zoveel mogelijk weten over de studie en zich op zijn gemak voelen om het onderzoeksteam vragen te stellen over de studie, de gerelateerde procedures en eventuele kosten. De volgende vragen kunnen nuttig zijn tijdens zo'n gesprek. Antwoorden op een aantal van deze vragen vindt u in de geïnformeerde toestemming document. Veel van de vragen zijn specifiek voor klinische onderzoeken, maar sommige zijn ook van toepassing op observationele onderzoeken.

• Wat wordt er bestudeerd?
• Waarom denken onderzoekers dat de interventie die wordt getest effectief kan zijn? Waarom zou het niet effectief kunnen zijn? Is het al eerder getest?
• Wat zijn de mogelijke interventies die ik tijdens de studie zou kunnen krijgen?
• Hoe wordt bepaald welke interventies ik krijg (bijvoorbeeld bij toeval)?
• Wie weet welke interventie ik krijg tijdens het proces? Zal ik het weten? Zullen leden van het onderzoeksteam het weten?
• Hoe verhouden de mogelijke risico's, bijwerkingen en voordelen van deze studie zich tot die van mijn huidige behandeling?
• Wat zal ik moeten doen?
• Om welke tests en procedures gaat het?
• Hoe vaak moet ik naar het ziekenhuis of de kliniek?
• Zal ziekenhuisopname nodig zijn?
• Hoe lang duurt de studie?
• Wie betaalt mijn deelname?
• Krijg ik andere kosten vergoed?
• Welk type langdurige nazorg maakt deel uit van deze studie?
• Als ik baat heb bij de interventie, mag ik deze dan blijven ontvangen nadat de proef is afgelopen?
• Worden de resultaten van het onderzoek aan mij verstrekt?
• Wie houdt toezicht op mijn medische zorg terwijl ik aan de studie deelneem?
• Wat zijn mijn mogelijkheden als ik geblesseerd ben tijdens het onderzoek?